Eine Studie mit N-Acetyl-L-Leucin bei Ataxia-Teleangiectasia

ID di studio ICTRP
NCT06673056 (ICTRP)

Titolo ufficiale (approvato dal comitato etico)
Effects of N-Acetyl-L-Leucine on Ataxia-Telangiectas ia (A-T): A Phase lii, randomized, placebo-controlled, double-blind, crossover study (BASEC)

Titolo accademico
Wirkungen von N-Acetyl-L-Leucin auf Ataxie-Telangiektasie (A-T: Eine Phase-III, randomisierte, placebo-kontrollierte, doppelblinde, Crossover-Studie) (ICTRP)

Titolo pubblico
Eine entscheidende Studie zu N-Acetyl-L-Leucin bei Ataxie-Telangiektasie (A-T) (ICTRP)

Malattie studiate
Ataxie-Telangiektasie (A-T) (ICTRP)

Intervento studiato
Medikament: N-Acetyl-L-Leucin, Sonstiges: Placebo (ICTRP)

Tipo di studio
Interventional (ICTRP)

Disegno dello studio
Zuteilung: Randomisiert. Interventionsmodell: Crossover-Zuweisung. Primäres Ziel: Behandlung. Maskierung: Vierfach (Teilnehmer, Pflegekraft, Prüfer, Ergebnisbewertung). (ICTRP)

Criteri di inclusione/esclusione
Einschlusskriterien:

-

1. Schriftliche Einwilligung des Patienten und/oder ihres gesetzlichen Vertreters/Elternteils/unparteiischen Zeugen. 2. Männlich oder weiblich im Alter von =4 Jahren mit einer genetisch bestätigten Diagnose von A-T zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einwilligung.

3. Frauen im gebärfähigen Alter, definiert als prämenopausale Frauen, die schwanger werden können, werden einbezogen, wenn sie entweder sexuell inaktiv sind (sexuell abstinent seit 14 Tagen vor der ersten Dosis und bestätigen, dass sie bis 28 Tage nach der letzten Dosis weiterhin abstinent bleiben) oder eines der folgenden hochwirksamen Verhütungsmittel verwenden (d.h. mit einer Versagensrate von <1%, wenn sie konsequent und korrekt angewendet werden) 14 Tage vor der ersten Dosis bis 28 Tage nach der letzten Dosis:

1. Intrauterines Gerät (IUD)

2. Chirurgische Sterilisation des Partners (Vasektomie seit mindestens 6 Monaten)

3. Kombinierte (Östrogen oder Gestagen enthaltende) hormonelle Verhütung, die mit der Hemmung des Eisprungs verbunden ist (entweder oral, intravaginal oder transdermal)

4. Nur Gestagen-hormonelle Verhütung, die mit der Hemmung des Eisprungs verbunden ist (entweder oral, injizierbar oder implantierbar)

5. Intrauterines hormonfreisetzendes System (IUS)

6. Bilaterale Tubenokklusion. 4. Frauen ohne gebärfähiges Potenzial, die mindestens 6 Monate vor der ersten Dosis eines der folgenden Sterilisationsverfahren durchlaufen haben:



1. Hysteroskopische Sterilisation

2. Bilaterale Salpingektomie

3. Hysterektomie

4. Bilaterale Oophorektomie ODER postmenopausal mit Amenorrhoe seit mindestens 1 Jahr vor der ersten Dosis und Serumspiegel des follikelstimulierenden Hormons (FSH), die mit dem postmenopausalen Status übereinstimmen. Die FSH-Analyse für postmenopausale Frauen wird beim Screening durchgeführt. Die FSH-Spiegel sollten im postmenopausalen Bereich liegen, wie vom zentralen Labor bestimmt.

5. Ein nicht vasektomierter männlicher Patient erklärt sich bereit, während der Studie bis 90 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments ein Kondom mit Spermizid zu verwenden, und die weibliche Partnerin erklärt sich bereit, die Einschlusskriterien 3 oder 4 einzuhalten. Für einen vasektomierten Mann, der seine Vasektomie 6 Monate oder mehr vor Studienbeginn durchgeführt hat, ist es erforderlich, dass er während des Geschlechtsverkehrs ein Kondom verwendet. Ein Mann, der weniger als 6 Monate vor Studienbeginn vasektomiert wurde, muss die gleichen Einschränkungen wie ein nicht vasektomierter Mann einhalten.

6. Wenn männlich, erklärt sich der Patient bereit, vom ersten Dosis bis 90 Tage nach der letzten Dosis kein Sperma zu spenden.

7. Patienten müssen innerhalb von:



1. Einem SARA-Score von 7 = X = 34 Punkten (von 40) UND

2. Entweder:

i. Innerhalb des 2-7 Bereichs (0-8 Bereich) des Gang-Subtests der SARA-Skala ODER ii. In der Lage sein, den 9-Hole Peg Test mit der dominanten Hand (9HPT-D) in 20 = X =150 Sekunden durchzuführen.

8. Gewicht =15 kg beim Screening. 9. Patienten sind bereit, ihre bestehenden Medikamente/Therapien für (die Symptome) von A-T offenzulegen, einschließlich derjenigen auf der Liste der verbotenen Medikamente. Nicht verbotene Medikamente/Therapien, Therapie und Physiotherapie) sind erlaubt, sofern:

1. Der Prüfer nicht glaubt, dass das Medikament/die Therapie die Studienprotokolle/Ergebnisse beeinträchtigen wird

2. Patienten seit mindestens 42 Tagen vor Besuch 1 (Basislinie 1) eine stabile Dosis/Dauer und Art der Therapie erhalten haben

3. Patienten bereit sind, eine stabile Dosis aufrechtzuerhalten/ihre Therapie während der gesamten Studiendauer nicht zu ändern.

10. Ein Verständnis der Auswirkungen der Studienteilnahme, bereitgestellt in den schriftlichen Patienteninformationen und der Einwilligung durch die Patienten oder ihren gesetzlichen Vertreter/Elternteil, und zeigt die Bereitschaft, den Anweisungen zu folgen und an den erforderlichen Studienbesuchen teilzunehmen (für Kinder wird dieses Kriterium auch bei Eltern oder benannten Vormündern bewertet).

Ausschlusskriterien:

-

1. Patienten, die eine bekannte Überempfindlichkeit oder eine Vorgeschichte von Überempfindlichkeit gegenüber:

1. Acetyl-Leucin (DL-, L-, D-) oder Derivaten haben.

2. Hilfsstoffen des IB1001-Beutels (nämlich Isomalt, Hypromellose und Erdbeeraroma).

3. Hilfsstoffen des Placebo-Beutels (nämlich Isomalt, Hypromellose, Erdbeeraroma, Zitronensäure, mikrokristalline Cellulose, Laktose, Denatoniumbenzoat).

2. Gleichzeitige Teilnahme an einer anderen klinischen Studie oder Teilnahme an einer klinischen Studie, die die Verabreichung eines Prüfmedikaments (IMP 'Studienmedikament') umfasst, seit mindestens 42 Tagen vor Besuch 1. Nach Ermessen des Prüfers, des medizinischen Überwachers und des Sponsors kann die Auswaschzeit für spezifische IMPs länger sein, basierend auf der pharmakologischen Aktivität und Pharmakokinetik des Medikaments.

3. Patienten mit einer physischen oder psychiatrischen Erkrankung, die nach Ermessen des Prüfers und in Absprache mit dem medizinischen Überwacher und dem Sponsor (sofern zutreffend) das Risiko für den Patienten erhöhen, die Studienergebnisse verfälschen oder die Teilnahme des Patienten an der klinischen Studie beeinträchtigen kann, d.h. zuverlässig Studienbewertungen durchführen.

4. Bekannte oder anhaltende Verwendung, Missbrauch oder Abhängigkeit von Medikamenten, Drogen oder Alkohol.

5. Aktuelle oder geplante Schwangerschaft oder Frauen, die stillen. 6. Patienten mit schwerer Seh- oder Hörbehinderung (die nicht durch Brillen oder Hörgeräte korrigiert werden) und die nach Ermessen des Prüfers ihre Fähigkeit beeinträchtigen, Studienbewertungen durchzuführen.

7. Patienten, bei denen Arthritis oder andere muskuloskelettale Erkrankungen diagnostiziert wurden, die Gelenke, Muskeln, Bänder und/oder Nerven betreffen und die für sich genommen die Mobilität des Patienten beeinträchtigen und nach Ermessen des Prüfers die Fähigkeit des Patienten beeinträchtigen, Studienbewertungen durchzuführen.

8. Patienten, die nicht bereit und/oder nicht in der Lage sind, einen 42-tägigen Auswaschzeitraum von einem der folgenden verbotenen Medikamente vor Besuch 1 (Basislinie 1) durchzuführen und bis Besuch 6 ohne verbotene Medikamente zu bleiben.



1. N-Acetyl-DL-Leucin (z.B. Tanganil)

2. N-Acetyl-L-Leucin (verboten, wenn nicht als IMP in der IB1001-303-Studie bereitgestellt)

3. Sulfasalazin

4. Rosuvastatin. (ICTRP)

non disponibile

Endpoint primari e secondari
Skala zur Bewertung und Einstufung von Ataxie (ICTRP)

Spinocerebelläre Ataxie-Funktionsindex (SCAFI); Klinische globale Eindrücke des Arztes/Pflegers/Patienten (CGI); EuroQuol-5 Dimensionen (EQ-5D) Lebensqualitäts-Skala; Internationale Kooperationsskala zur Bewertung von Ataxie (ICARS); Neuro-Qualität des Lebens - Funktion der oberen Extremitäten (NeuroQOL-UEF) (ICTRP)

Data di registrazione
31.10.2024 (ICTRP)

Inclusione del primo partecipante
non disponibile

Sponsor secondari
non disponibile

Contatti aggiuntivi
Taylor Fields, MSt, tfields@intrabio.com, +447426956369 (ICTRP)

ID secondari
IB1001-303 (ICTRP)

Risultati-Dati individuali dei partecipanti
non disponibile

Ulteriori informazioni sullo studio
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT06673056 (ICTRP)