Protocollo di trattamento internazionale collaborativo per bambine, bambini e adolescenti con leucemia linfoblastica acuta (LLA)
Descrizione riassuntiva dello studio
La leucemia linfoblastica acuta (in breve LLA), è il tipo di tumore del sangue più comune in età infantile e adolescenziale. La realizzazione di studi internazionali ha già migliorato notevolmente la prognosi della LLA. Per le prospettive di guarigione delle pazienti e dei pazienti sono stati trovati diversi fattori di rischio importanti. Le pazienti e i pazienti con più fattori di rischio, e quindi con una maggiore probabilità di recidiva, richiedono una terapia più intensiva, la quale è anche associata a più effetti collaterali. Per pazienti con meno fattori di rischio è sufficiente una terapia più blanda, associata a meno effetti collaterali. L’obiettivo di questo studio è di trovare la migliore terapia possibile per tutti i gruppi di rischio, secondo il principio «solo il necessario e il meno possibile». La terapia dovrebbe quindi essere abbastanza intensiva da prevenire le ricadute di leucemia, ma non più intensiva di quanto assolutamente necessario, per evitare nel miglior modo possibile la manifestazione di effetti collaterali.
(BASEC)
Intervento studiato
In questo studio le pazienti e i pazienti sono suddivisi in diversi gruppi con diversa probabilità di ricaduta sulla base dei fattori di rischio sopra menzionati. La suddivisione si basa su risultati di laboratorio che forniscono informazioni sulle caratteristiche della leucemia di ogni singolo paziente. Queste caratteristiche vengono ulteriormente analizzate anche durante la terapia per garantire che ogni paziente, sia assegnata/o sempre al gruppo più appropriato nella rispettiva fase della terapia.
L’intensità della terapia è adattata al rischio di recidiva del gruppo di trattamento. Nuovi medicamenti vengono testati in singoli gruppi. Le pazienti e i pazienti ricevono la chemioterapia standard oppure la terapia standard insieme a nuovi medicamenti. Viene Deciso casualmente quale paziente riceve quale trattamento. In questo modo è possibile confrontare direttamente vantaggi e svantaggi dei nuovi medicamenti e migliorare ulteriormente la terapia per i pazienti futuri.
(BASEC)
Malattie studiate
Leucemia linfoblastica acuta (LLA)
(BASEC)
• Nuova diagnosi di LLA o nuova diagnosi di leucemia acuta con alterazioni genetiche specifiche (MPAL) • Pazienti sotto i 18 anni al momento della diagnosi di LLA (BASEC)
Criteri di esclusione
• Gravidanza • Partecipazione ad altri studi clinici • Malattia che non consente il trattamento secondo protocollo (BASEC)
Luogo dello studio
Aarau, Basilea, Bellinzona, Berna, Ginevra, Losanna, Luzern, San Gallo, Zurigo
(BASEC)
Sponsor
Universitätsklinikum Schleswig-Holstein Schweizerische Pädiatrische Onkologie Gruppe (SPOG)
(BASEC)
Contatto per ulteriori informazioni sullo studio
Persona di contatto in Svizzera
Prof. Dr. med. Jean-Pierre Bourquin
+41 44 249 57 16
jean-pierre.bourquin@clutterkispi.uzh.chUniversitäts-Kinderspital Zürich
(BASEC)
Informazioni generali
Department of Pediatrics, University Hospital of Schleswig-Holstein, Campus Kiel,
+4943150020150
a.moericke@pediatrics.uni-kiel.de(ICTRP)
Informazioni generali
Department of Pediatrics, University Hospital of Schleswig-Holstein, Campus Kiel
+4943150020150
a.moericke@pediatrics.uni-kiel.de(ICTRP)
Informazioni scientifiche
Department of Pediatrics, University Hospital of Schleswig-Holstein, Campus Kiel,
+4943150020150
a.moericke@pediatrics.uni-kiel.de(ICTRP)
Nome del comitato etico approvante (per studi multicentrici solo il comitato principale)
Commissione etica Zurigo
(BASEC)
Data di approvazione del comitato etico
30.07.2019
(BASEC)
ID di studio ICTRP
NCT03643276 (ICTRP)
Titolo ufficiale (approvato dal comitato etico)
International collaborative treatment protocol for children and adolescents with acute lymphoblastic leukemia (BASEC)
Titolo accademico
Protocollo di Trattamento Collaborativo Internazionale per Bambini e Adolescenti con Leucemia Linfoblastica Acuta - AIEOP-BFM ALL 2017 (ICTRP)
Titolo pubblico
Protocollo di Trattamento per Bambini e Adolescenti con Leucemia Linfoblastica Acuta - AIEOP-BFM ALL 2017 (ICTRP)
Malattie studiate
Leucemia Linfoblastica Acuta, Pediatrica (ICTRP)
Intervento studiato
Farmaco: BlinatumomabFarmaco: BortezomibFarmaco: CiclofosfamideFarmaco: CitarabinaFarmaco: DaunorubicinaFarmaco: MyocetFarmaco: DexametazoneFarmaco: DoxorubicinaFarmaco: EtoposideFarmaco: Fludarabina FosfatoFarmaco: IfosfamideFarmaco: 6-MercaptopurinaFarmaco: MetotrexatoFarmaco: PegaspargasiFarmaco: PrednisoloneFarmaco: TioguaninaFarmaco: VincristinaFarmaco: VindesinaFarmaco: Erwinase (ICTRP)
Tipo di studio
Interventional (ICTRP)
Disegno dello studio
Assegnazione: Randomizzata. Modello di intervento: Assegnazione fattoriale. Scopo primario: Trattamento. Mascheramento: Nessuno (Aperto). (ICTRP)
Criteri di inclusione/esclusione
Criteri di Inclusione:
- leucemia linfoblastica acuta di nuova diagnosi o
- leucemia acuta a fenotipo misto (MPAL) di nuova diagnosi che soddisfa uno dei seguenti
criteri:
- biphenotipica con assegnazione dominante di linea T o B
- bilineale con una popolazione linfoblastica dominante o se esiste un'altra
giustificazione ragionevole per trattare il paziente con un regime terapeutico basato su ALL
- leucemia acuta indifferenziata di nuova diagnosi
- età < 18 anni (fino a 17 anni e 365 giorni) al giorno della diagnosi
- paziente arruolato in un centro partecipante
- consenso informato scritto per la partecipazione allo studio e il trasferimento e la lavorazione dei dati
Una successiva rimozione dallo studio è consentita solo se i criteri di inclusione non vengono
soddisfatti o in caso di gravidanza del paziente.
Criteri di Esclusione:
- Ph+ (BCR-ABL1 o t(922)-positivo) ALL
- leucemia bilineale con una popolazione linfoblastica e un sottogruppo di blast non linfoblastico separato (= 10% di
cellule totali)
- pre-trattamento con farmaci citostatici
- pre-trattamento con glucocorticoidi = 1 mg/kg/d per più di due settimane durante il
mese precedente alla diagnosi
- trattamento iniziato secondo un altro protocollo
- malattia sottostante che non consente il trattamento secondo il protocollo (es.
grave cardiopatia congenita, Sindrome di Charcot-Marie, Atassia-telangiectasia...)
- ALL diagnosticata come seconda malignità e che ha preceduto chemioterapia e/o radioterapia
- evidenza di gravidanza o periodo di allattamento
- adolescenti sessualmente attivi non disposti a utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace
(indice perla <1) fino a 12 mesi dopo la fine della terapia anti-leucemica
- partecipazione a un altro studio clinico tranne per studi addizionali nell'ambito di
cure di supporto approvati dallo sponsor
- immunizzazione con vaccino vivo entro 2 settimane prima dell'inizio del trattamento del protocollo (ICTRP)
non disponibile
Endpoint primari e secondari
Sopravvivenza senza eventi;Sopravvivenza libera da malattia (ICTRP)
Sopravvivenza;Mortalità correlata al trattamento;Eventi avversi di interesse/Eventi avversi gravi;Risposta MRD;Proporzione di pazienti con Risposta Povera a Blina (ICTRP)
Data di registrazione
non disponibile
Inclusione del primo partecipante
non disponibile
Sponsor secondari
Deutsche Krebshilfe e.V., Bonn (Germany) (ICTRP)
Contatti aggiuntivi
Martin Schrappe, MD;Anja M?ricke, MD, a.moericke@pediatrics.uni-kiel.de, +4943150020150, Department of Pediatrics, University Hospital of Schleswig-Holstein, Campus Kiel, (ICTRP)
ID secondari
AIEOP-BFM ALL 2017 (ICTRP)
Risultati-Dati individuali dei partecipanti
non disponibile
Ulteriori informazioni sullo studio
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03643276 (ICTRP)
Risultati dello studio
Riepilogo dei risultati
non disponibile
Link ai risultati nel registro primario
non disponibile