Offene Verlängerung zu EryDex bei Ataxia teleangiectatica (OLE NEAT)
Résumé de l'étude
Dies ist eine internationale, multizentrische, prospektive, offene, nicht vergleichende Phase-3-Studie zur Bereitstellung einer EryDex-Behandlung für Patienten (einschließlich der Patienten, die Placebo erhalten), die den gesamten Behandlungszeitraum der Studie IEDAT-04-2022 (NEAT) abschließen, die Studienbeurteilungen abschließen, keine sicherheitsrelevanten Kontraindikationen für die Fortsetzung der Behandlung aufweisen und nach erfolgter Aufklärung ihre Einwilligung erteilen. Die Behandlungsdauer der offenen Verlängerung beträgt 12 Monate (eine Infusion einmal alle 28 Tage). Die Studie gilt bei einem Patienten als abgeschlossen, nachdem Besuch 14 (Sicherheitsnachbeobachtung) durchgeführt wurde. Die Dauer der Studie für einen einzelnen Patienten, einschließlich der Sicherheitsbeobachtungsphase, wird voraussichtlich etwa 13 Monate betragen. Für die Aufnahme in die Studie kommen ungefähr 106 Patienten im Alter ab 6 Jahren, welche die Einschluss- und Ausschlusskriterien erfüllen, in Frage.
(BASEC)
Intervention étudiée
Das Studienmedikament ist Dexamethason-Natriumphosphat (DSP), das mittels eines Verfahrens namens EryDex-System in den roten Blutkörperchen eingekapselt ist. Die Behandlung wird als «EryDex» bezeichnet
(BASEC)
Maladie en cours d'investigation
Ataxia teleangiectatica ist eine seltene Erkrankung, die in der Regel früh in der Kindheit beginnt. Ataxia teleangiectatica wird durch Veränderungen in der DNA verursacht. Diese Veränderungen können Bewegungsfähigkeit und die Fähigkeit Körpers zur Infektionsabwehr beeinträchtigen
(BASEC)
- Teilnahme an und Abschluss der IEDAT-04-2022-Studie, einschließlich abschließender Wirksamkeits- und Sicherheitsbewertungen - Keine sicherheitsrelevanten Kontraindikationen für die Fortsetzung der Behandlung. - Körpergewicht ≥ 15 kg (BASEC)
Critères d'exclusion
- Klinisch signifikanter Immunschwäche, die nach Ansicht des Prüfarztes eine weitere Behandlung mit Kortikosteroiden ausschließt - Aktuelle oder frühere neoplastische Erkrankung, die nicht seit mindestens 2 Jahren in Remission ist. - Behandlung mit systemischen Kortikosteroiden benötigen (BASEC)
Lieu de l’étude
Zurich
(BASEC)
Sponsor
Sponsor: Quince Therapeutics S.p.A., Bresso, Italy Sponsor's representative in Switzerland: Martin Bexon, Roter Kreis GmbH, Basel
(BASEC)
Contact pour plus d'informations sur l'étude
Personne de contact en Suisse
Pamela Raggi
00393473962536
clinops@clutterquincetx.comQuince Therapeutics S.p.A.
(BASEC)
Nom du comité d'éthique approbateur (pour les études multicentriques, uniquement le comité principal)
Commission cantonale de Zurich
(BASEC)
Date d'approbation du comité d'éthique
08.07.2025
(BASEC)
Identifiant de l'essai ICTRP
NCT06664853 (ICTRP)
Titre officiel (approuvé par le comité d'éthique)
Eine offene Verlängerungsstudie zu EryDex bei Patienten mit Ataxia teleangiectatica im Anschluss an die Teilnahme an Studie IEDAT-04-2022 (NEAT) (BASEC)
Titre académique
Eine Open-Label-Erweiterungsstudie zu EryDex bei Patienten mit Ataxia Telangiectasia nach Teilnahme an der Studie IEDAT-04-2022 (NEAT) (ICTRP)
Titre public
Open-Label-Erweiterung der EryDex-Studie IEDAT-04-2022 (ICTRP)
Maladie en cours d'investigation
Ataxia Telangiectasia (ICTRP)
Intervention étudiée
Medikament: Dexamethason-Natriumphosphat (ICTRP)
Type d'essai
Interventional (ICTRP)
Plan de l'étude
Zuteilung: N/A. Interventionsmodell: Einzelgruppen-Zuweisung. Primäres Ziel: Behandlung. Maskierung: Keine (Open Label). (ICTRP)
Critères d'inclusion/exclusion
Einschlusskriterien:
- Körpergewicht ≥ 15 kg
- Teilnahme an der Studie IEDAT-04-2022 und deren Abschluss, einschließlich der abschließenden Wirksamkeits-
und Sicherheitsbewertungen
Ausschlusskriterien:
- Sicherheitskontraindikationen für die Fortsetzung der Behandlung, wie vom
Prüfer bestimmt
- Klinisch signifikante Immunbeeinträchtigung, die nach Meinung des Prüfers
eine weitere Behandlung mit Kortikosteroiden ausschließt
- Aktuelle neoplastische Erkrankung oder frühere neoplastische Erkrankung, die seit
mindestens 2 Jahren nicht in Remission ist.
- Erfordert Behandlung mit einem systemischen Kortikosteroid (ICTRP)
non disponible
Critères d'évaluation principaux et secondaires
Inzidenz von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen; Inzidenz von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen, die zur Unterbrechung der Intervention führen; Inzidenz von schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (ICTRP)
non disponible
Date d'enregistrement
25.10.2024 (ICTRP)
Inclusion du premier participant
non disponible
Sponsors secondaires
Biotrial (ICTRP)
Contacts supplémentaires
Dirk Thye, MDDirk Thye, MD, clinops@quincetx.com, 415-533-3236, Quince Therapeutics S.p.A. (ICTRP)
ID secondaires
IEDAT-05-2024 (ICTRP)
Résultats-Données individuelles des participants
non disponible
Informations complémentaires sur l'essai
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT06664853 (ICTRP)
Résultats de l'essai
Résumé des résultats
non disponible
Lien vers les résultats dans le registre primaire
non disponible