Offene Verlängerung zu EryDex bei Ataxia teleangiectatica (OLE NEAT)
Descrizione riassuntiva dello studio
Dies ist eine internationale, multizentrische, prospektive, offene, nicht vergleichende Phase-3-Studie zur Bereitstellung einer EryDex-Behandlung für Patienten (einschließlich der Patienten, die Placebo erhalten), die den gesamten Behandlungszeitraum der Studie IEDAT-04-2022 (NEAT) abschließen, die Studienbeurteilungen abschließen, keine sicherheitsrelevanten Kontraindikationen für die Fortsetzung der Behandlung aufweisen und nach erfolgter Aufklärung ihre Einwilligung erteilen. Die Behandlungsdauer der offenen Verlängerung beträgt 12 Monate (eine Infusion einmal alle 28 Tage). Die Studie gilt bei einem Patienten als abgeschlossen, nachdem Besuch 14 (Sicherheitsnachbeobachtung) durchgeführt wurde. Die Dauer der Studie für einen einzelnen Patienten, einschließlich der Sicherheitsbeobachtungsphase, wird voraussichtlich etwa 13 Monate betragen. Für die Aufnahme in die Studie kommen ungefähr 106 Patienten im Alter ab 6 Jahren, welche die Einschluss- und Ausschlusskriterien erfüllen, in Frage.
(BASEC)
Intervento studiato
Das Studienmedikament ist Dexamethason-Natriumphosphat (DSP), das mittels eines Verfahrens namens EryDex-System in den roten Blutkörperchen eingekapselt ist. Die Behandlung wird als «EryDex» bezeichnet
(BASEC)
Malattie studiate
Ataxia teleangiectatica ist eine seltene Erkrankung, die in der Regel früh in der Kindheit beginnt. Ataxia teleangiectatica wird durch Veränderungen in der DNA verursacht. Diese Veränderungen können Bewegungsfähigkeit und die Fähigkeit Körpers zur Infektionsabwehr beeinträchtigen
(BASEC)
- Teilnahme an und Abschluss der IEDAT-04-2022-Studie, einschließlich abschließender Wirksamkeits- und Sicherheitsbewertungen - Keine sicherheitsrelevanten Kontraindikationen für die Fortsetzung der Behandlung. - Körpergewicht ≥ 15 kg (BASEC)
Criteri di esclusione
- Klinisch signifikanter Immunschwäche, die nach Ansicht des Prüfarztes eine weitere Behandlung mit Kortikosteroiden ausschließt - Aktuelle oder frühere neoplastische Erkrankung, die nicht seit mindestens 2 Jahren in Remission ist. - Behandlung mit systemischen Kortikosteroiden benötigen (BASEC)
Luogo dello studio
Zurigo
(BASEC)
Sponsor
Sponsor: Quince Therapeutics S.p.A., Bresso, Italy Sponsor's representative in Switzerland: Martin Bexon, Roter Kreis GmbH, Basel
(BASEC)
Contatto per ulteriori informazioni sullo studio
Persona di contatto in Svizzera
Pamela Raggi
00393473962536
clinops@clutterquincetx.comQuince Therapeutics S.p.A.
(BASEC)
Nome del comitato etico approvante (per studi multicentrici solo il comitato principale)
Commissione etica Zurigo
(BASEC)
Data di approvazione del comitato etico
08.07.2025
(BASEC)
ID di studio ICTRP
NCT06664853 (ICTRP)
Titolo ufficiale (approvato dal comitato etico)
Eine offene Verlängerungsstudie zu EryDex bei Patienten mit Ataxia teleangiectatica im Anschluss an die Teilnahme an Studie IEDAT-04-2022 (NEAT) (BASEC)
Titolo accademico
Eine Open-Label-Erweiterungsstudie zu EryDex bei Patienten mit Ataxia Telangiectasia nach Teilnahme an der Studie IEDAT-04-2022 (NEAT) (ICTRP)
Titolo pubblico
Open-Label-Erweiterung der EryDex-Studie IEDAT-04-2022 (ICTRP)
Malattie studiate
Ataxia Telangiectasia (ICTRP)
Intervento studiato
Medikament: Dexamethason-Natriumphosphat (ICTRP)
Tipo di studio
Interventional (ICTRP)
Disegno dello studio
Zuteilung: N/A. Interventionsmodell: Einzelgruppen-Zuweisung. Primäres Ziel: Behandlung. Maskierung: Keine (Open Label). (ICTRP)
Criteri di inclusione/esclusione
Einschlusskriterien:
- Körpergewicht ≥ 15 kg
- Teilnahme an der Studie IEDAT-04-2022 und deren Abschluss, einschließlich der abschließenden Wirksamkeits-
und Sicherheitsbewertungen
Ausschlusskriterien:
- Sicherheitskontraindikationen für die Fortsetzung der Behandlung, wie vom
Prüfer bestimmt
- Klinisch signifikante Immunbeeinträchtigung, die nach Meinung des Prüfers
eine weitere Behandlung mit Kortikosteroiden ausschließt
- Aktuelle neoplastische Erkrankung oder frühere neoplastische Erkrankung, die seit
mindestens 2 Jahren nicht in Remission ist.
- Erfordert Behandlung mit einem systemischen Kortikosteroid (ICTRP)
non disponibile
Endpoint primari e secondari
Inzidenz von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen; Inzidenz von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen, die zur Unterbrechung der Intervention führen; Inzidenz von schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (ICTRP)
non disponibile
Data di registrazione
25.10.2024 (ICTRP)
Inclusione del primo partecipante
non disponibile
Sponsor secondari
Biotrial (ICTRP)
Contatti aggiuntivi
Dirk Thye, MDDirk Thye, MD, clinops@quincetx.com, 415-533-3236, Quince Therapeutics S.p.A. (ICTRP)
ID secondari
IEDAT-05-2024 (ICTRP)
Risultati-Dati individuali dei partecipanti
non disponibile
Ulteriori informazioni sullo studio
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT06664853 (ICTRP)
Risultati dello studio
Riepilogo dei risultati
non disponibile
Link ai risultati nel registro primario
non disponibile