Offene Verlängerung zu EryDex bei Ataxia teleangiectatica (OLE NEAT)
Summary description of the study
Dies ist eine internationale, multizentrische, prospektive, offene, nicht vergleichende Phase-3-Studie zur Bereitstellung einer EryDex-Behandlung für Patienten (einschließlich der Patienten, die Placebo erhalten), die den gesamten Behandlungszeitraum der Studie IEDAT-04-2022 (NEAT) abschließen, die Studienbeurteilungen abschließen, keine sicherheitsrelevanten Kontraindikationen für die Fortsetzung der Behandlung aufweisen und nach erfolgter Aufklärung ihre Einwilligung erteilen. Die Behandlungsdauer der offenen Verlängerung beträgt 12 Monate (eine Infusion einmal alle 28 Tage). Die Studie gilt bei einem Patienten als abgeschlossen, nachdem Besuch 14 (Sicherheitsnachbeobachtung) durchgeführt wurde. Die Dauer der Studie für einen einzelnen Patienten, einschließlich der Sicherheitsbeobachtungsphase, wird voraussichtlich etwa 13 Monate betragen. Für die Aufnahme in die Studie kommen ungefähr 106 Patienten im Alter ab 6 Jahren, welche die Einschluss- und Ausschlusskriterien erfüllen, in Frage.
(BASEC)
Intervention under investigation
Das Studienmedikament ist Dexamethason-Natriumphosphat (DSP), das mittels eines Verfahrens namens EryDex-System in den roten Blutkörperchen eingekapselt ist. Die Behandlung wird als «EryDex» bezeichnet
(BASEC)
Disease under investigation
Ataxia teleangiectatica ist eine seltene Erkrankung, die in der Regel früh in der Kindheit beginnt. Ataxia teleangiectatica wird durch Veränderungen in der DNA verursacht. Diese Veränderungen können Bewegungsfähigkeit und die Fähigkeit Körpers zur Infektionsabwehr beeinträchtigen
(BASEC)
- Teilnahme an und Abschluss der IEDAT-04-2022-Studie, einschließlich abschließender Wirksamkeits- und Sicherheitsbewertungen - Keine sicherheitsrelevanten Kontraindikationen für die Fortsetzung der Behandlung. - Körpergewicht ≥ 15 kg (BASEC)
Exclusion criteria
- Klinisch signifikanter Immunschwäche, die nach Ansicht des Prüfarztes eine weitere Behandlung mit Kortikosteroiden ausschließt - Aktuelle oder frühere neoplastische Erkrankung, die nicht seit mindestens 2 Jahren in Remission ist. - Behandlung mit systemischen Kortikosteroiden benötigen (BASEC)
Trial sites
Zurich
(BASEC)
Sponsor
Sponsor: Quince Therapeutics S.p.A., Bresso, Italy Sponsor's representative in Switzerland: Martin Bexon, Roter Kreis GmbH, Basel
(BASEC)
Contact
Contact Person Switzerland
Pamela Raggi
00393473962536
clinops@clutterquincetx.comQuince Therapeutics S.p.A.
(BASEC)
Name of the authorising ethics committee (for multicentre studies, only the lead committee)
Ethics Committee Zurich
(BASEC)
Date of authorisation
08.07.2025
(BASEC)
ICTRP Trial ID
NCT06664853 (ICTRP)
Official title (approved by ethics committee)
Eine offene Verlängerungsstudie zu EryDex bei Patienten mit Ataxia teleangiectatica im Anschluss an die Teilnahme an Studie IEDAT-04-2022 (NEAT) (BASEC)
Academic title
Eine Open-Label-Erweiterungsstudie zu EryDex bei Patienten mit Ataxia Telangiectasia nach Teilnahme an der Studie IEDAT-04-2022 (NEAT) (ICTRP)
Public title
Open-Label-Erweiterung der EryDex-Studie IEDAT-04-2022 (ICTRP)
Disease under investigation
Ataxia Telangiectasia (ICTRP)
Intervention under investigation
Medikament: Dexamethason-Natriumphosphat (ICTRP)
Type of trial
Interventional (ICTRP)
Trial design
Zuteilung: N/A. Interventionsmodell: Einzelgruppen-Zuweisung. Primäres Ziel: Behandlung. Maskierung: Keine (Open Label). (ICTRP)
Inclusion/Exclusion criteria
Einschlusskriterien:
- Körpergewicht ≥ 15 kg
- Teilnahme an der Studie IEDAT-04-2022 und deren Abschluss, einschließlich der abschließenden Wirksamkeits-
und Sicherheitsbewertungen
Ausschlusskriterien:
- Sicherheitskontraindikationen für die Fortsetzung der Behandlung, wie vom
Prüfer bestimmt
- Klinisch signifikante Immunbeeinträchtigung, die nach Meinung des Prüfers
eine weitere Behandlung mit Kortikosteroiden ausschließt
- Aktuelle neoplastische Erkrankung oder frühere neoplastische Erkrankung, die seit
mindestens 2 Jahren nicht in Remission ist.
- Erfordert Behandlung mit einem systemischen Kortikosteroid (ICTRP)
not available
Primary and secondary end points
Inzidenz von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen; Inzidenz von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen, die zur Unterbrechung der Intervention führen; Inzidenz von schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (ICTRP)
not available
Registration date
25.10.2024 (ICTRP)
Incorporation of the first participant
not available
Secondary sponsors
Biotrial (ICTRP)
Additional contacts
Dirk Thye, MDDirk Thye, MD, clinops@quincetx.com, 415-533-3236, Quince Therapeutics S.p.A. (ICTRP)
Secondary trial IDs
IEDAT-05-2024 (ICTRP)
Results-Individual Participant Data (IPD)
not available
Further information on the trial
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT06664853 (ICTRP)
Results of the trial
Results summary
not available
Link to the results in the primary register
not available