Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Volixibat bei der Behandlung von cholestatischem Pruritus bei Patienten mit primär sklerosierender Cholangitis (VISTAS)
Résumé de l'étude
Der Zweck dieser Studie ist es, mehr über die Anwendung des Prüfmedikaments Volixibat bei der Behandlung des Pruritus (Juckreiz) im Zusammenhang mit PSC herauszufinden. Die Studie dauert ungefähr 32 Wochen oder mindestens 2 ½ Jahre, wenn Patienten an der Langzeit-Verlängerungsstudie teilnehmen. Während dieses Zeitraums werden sie bis zu 11-mal im Prüfzentrum untersucht bzw. 21-mal oder öfter, wenn Sie an der Langzeit-Verlängerungsstudie teilnehmen. Die Studie besteht aus 2 Teilen. In Teil 1 werden zwei verschiedene Dosisstärken des Prüfmedikaments über einen Zeitraum von 28 Wochen mit einem Placebo verglichen. Ein Placebo ist eine Kapsel, die genau wie das Prüfmedikament aussieht, jedoch keinen aktiven Wirkstoff enthält. Teil 2 der Studie gestaltet sich wie Teil 1, es wird jedoch nur eine Dosisstärke des Prüfmedikaments mit Placebo verglichen. Es werden zwei verschiedene Volixibat-Kapselstärken (5 mg und 20 mg, säurefreies Äquivalent) sowie ein entsprechendes Placebo zur Verfügung gestellt, und weder Patient noch Arzt wissen, welche Behandlung der Patient erhalten wird.
(BASEC)
Intervention étudiée
• Studienhandlungsphase: 4 Kapseln des Studienmedikaments Volixibat oder Placebo zweimal täglich über einen Zeitraum von 28 Wochen.
• Langzeit-Verlängerungsstudie: Alle Personen, die für die Studie in Frage kommen und sich dafür entscheiden, an der Studie teilzunehmen, nehmen Volixibat zweimal täglich für mindestens 2 Jahre.
(BASEC)
Maladie en cours d'investigation
Primäre Sklerosierende Cholangitis (PSC) und Pruritus (schwerer Juckreiz), ein gängiges Symptom dieser Erkrankung. Derzeit gibt es keine wirksame Therapie für dieses Symptom der Krankheit und nur begrenzte Behandlungsmöglichkeiten. Der Sponsor der Studie entwickelt deshalb eine neue Therapie. In dieser Studie wird das Prüfmedikament namens Volixibat getestet. Der Sponsor möchte herausfinden, ob das Prüfmedikament zur Behandlung des Juckreizes angewendet werden kann, sowie zur Senkung hoher Gallensäurewerte im Serum, die der Leber schaden können und mit Lebererkrankungen verbunden sind.
(BASEC)
-Alter ≥12 Jahre (wo zulässig); sonst ≥18 Jahre - Bestätigte PSC Diagnose - Qualifizierter Juckreiz im Zusammenhang mit PSC, der anhand spezifischer Fragebögen beurteilt wird. (BASEC)
Critères d'exclusion
-Chronischer Juckreiz anderer Ursache - Nachweis oder klinischer Verdacht auf dekompensierte Zirrhose oder eine klinische Vorgeschichte von Dekompensationsereignissen - Vermutete oder diagnostizierte aufsteigende Cholangitis, Einsetzen einer perkutanen Drainage oder eines Gallenstents oder Ballondilatation einer Striktur - EKG mit klinisch signifikanten Anomalien -Andere Lebererkrankungen und bösartige Erkrankungen - Positiv auf HIV-Antikörper - Jede aktive Infektion, die eine erfolgreiche Teilnahme an der Studie ausschließen würde - Instabile und/oder schwerwiegende medizinische Erkrankung, die Ihre Fähigkeit zur Teilnahme an allen Aspekten der Studie beeinträchtigen könnte - Alkoholabhängigkeit oder Drogenmissbrauch (BASEC)
Lieu de l’étude
Zurich
(BASEC)
Sponsor
Mirum Pharmaceuticals AG Badr Fathi Baarerstrasse 22 6300 Zug
(BASEC)
Contact pour plus d'informations sur l'étude
Personne de contact en Suisse
Badr Fathi
+41764392629
clinicaltrials@cluttermirumpharma.comMirum Pharmaceuticals AG Baarerstrasse 22 6300 Zug
(BASEC)
Nom du comité d'éthique approbateur (pour les études multicentriques, uniquement le comité principal)
Commission cantonale de Zurich
(BASEC)
Date d'approbation du comité d'éthique
13.08.2024
(BASEC)
Identifiant de l'essai ICTRP
NCT04663308 (ICTRP)
Titre officiel (approuvé par le comité d'éthique)
A Randomized Double-Blind Placebo-Controlled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Volixibat in the Treatment of Cholestatic Pruritus in Patients with Primary Sclerosing Cholangitis (VISTAS) (BASEC)
Titre académique
Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Volixibat bei der Behandlung von cholestatischem Juckreiz bei Patienten mit primär sklerosierender Cholangitis (ICTRP)
Titre public
Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit eines experimentellen Medikaments namens Volixibat bei Patienten mit Juckreiz aufgrund von primär sklerosierender Cholangitis (PSC) (ICTRP)
Maladie en cours d'investigation
Primär sklerosierende Cholangitis (ICTRP)
Intervention étudiée
Medikament: Volixibat Medikament: Placebo (ICTRP)
Type d'essai
Interventional (ICTRP)
Plan de l'étude
Zuteilung: Randomisiert. Interventionsmodell: Parallele Zuweisung. Primärer Zweck: Behandlung. Maskierung: Doppel (Teilnehmer, Prüfer). (ICTRP)
Critères d'inclusion/exclusion
Einschlusskriterien:
1. Freiwillige, unterzeichnete informierte Zustimmung und Zustimmung (falls zutreffend) und Bereitschaft,
alle Studienbesuche und Anforderungen bis zum Ende der Studie, einschließlich der
Nachbeobachtungsphase, einzuhalten.
2. Probanden im Alter von =12 Jahren für berechtigte Regionen, andernfalls =18 Jahre
3. Bestätigte Diagnose von PSC mit großen oder kleinen Gängen basierend auf den Richtlinien der American Association
for the Study of Liver Disease (AASLD).
4. Juckreiz, der mit PSC assoziiert ist, wie von Adult ItchRO bewertet.
5. Die Verwendung von Ursodeoxycholsäure (UDCA) und antipruritischen Medikamenten ist erlaubt, wenn
zusätzliche Kriterien erfüllt sind.
6. Begleitende entzündliche Darmerkrankungen (IBD) sind erlaubt, wenn zusätzliche
Kriterien erfüllt sind.
Ausschlusskriterien:
1. Juckreiz, der mit einer anderen Ätiologie als PSC assoziiert ist
2. Nachweis oder klinischer Verdacht auf dekompensierte Zirrhose oder eine Vorgeschichte von
Dekompensationsereignissen
3. Vorgeschichte einer Ileostomie oder einer Operation/Resektion des Dünndarms oder anderer Operationen, die
den enterohepatischen Kreislauf gestört haben könnten
4. Nachweis, Vorgeschichte oder Verdacht auf andere Lebererkrankungen, PSC-Patienten mit AIH sind
nicht ausgeschlossen.
5. Platzierung eines Gallengangs-Stents oder einer perkutanen Gallengangsdrainage oder eines Ballon-Dilatationsverfahrens
bei einer Stenose innerhalb von 12 Wochen nach dem Screening
6. Überschreiten der vordefinierten biochemischen Werte für Alaninaminotransferase/Aspartataminotransferase (ALT/AST), geschätzte
glomeruläre Filtrationsrate (eGFR), Serumkreatinin (sCr), Thrombozytenzahl, international normalisierte Ratio (INR) und Gesamtbilirubin
7. Vorgeschichte einer Lebertransplantation (ICTRP)
non disponible
Critères d'évaluation principaux et secondaires
Mittlere Veränderung der täglichen Juckreizwerte unter Verwendung des Adult Itch Reported Outcome (Adult ItchRO) Fragebogens (ICTRP)
Anteil der Teilnehmer mit Juckreizreaktion unter Verwendung des Adult ItchRO; Die Inzidenz von unerwünschten Ereignissen; Veränderungen der Serumgallenäurewerte; Veränderungen der alkalischen Phosphatase; Veränderungen der Gesamtbilirubinwerte; Veränderung des primär sklerosierenden Cholangitis-spezifischen Patientenergebnisberichts; Veränderung des Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS®) Müdigkeitsfragebogens; Veränderung des Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS®) Schlafstörungsfragebogens (ICTRP)
Date d'enregistrement
17.11.2020 (ICTRP)
Inclusion du premier participant
non disponible
Sponsors secondaires
non disponible
Contacts supplémentaires
Clinical Trials Mirum, Clinicaltrials@mirumpharma.com, +16506674085 (ICTRP)
ID secondaires
2020-003027-41, 2023-505764-11-00, VLX-301 (ICTRP)
Résultats-Données individuelles des participants
non disponible
Informations complémentaires sur l'essai
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04663308 (ICTRP)
Résultats de l'essai
Résumé des résultats
non disponible
Lien vers les résultats dans le registre primaire
non disponible