Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Volixibat bei der Behandlung von cholestatischem Pruritus bei Patienten mit primär sklerosierender Cholangitis (VISTAS)
Summary description of the study
Der Zweck dieser Studie ist es, mehr über die Anwendung des Prüfmedikaments Volixibat bei der Behandlung des Pruritus (Juckreiz) im Zusammenhang mit PSC herauszufinden. Die Studie dauert ungefähr 32 Wochen oder mindestens 2 ½ Jahre, wenn Patienten an der Langzeit-Verlängerungsstudie teilnehmen. Während dieses Zeitraums werden sie bis zu 11-mal im Prüfzentrum untersucht bzw. 21-mal oder öfter, wenn Sie an der Langzeit-Verlängerungsstudie teilnehmen. Die Studie besteht aus 2 Teilen. In Teil 1 werden zwei verschiedene Dosisstärken des Prüfmedikaments über einen Zeitraum von 28 Wochen mit einem Placebo verglichen. Ein Placebo ist eine Kapsel, die genau wie das Prüfmedikament aussieht, jedoch keinen aktiven Wirkstoff enthält. Teil 2 der Studie gestaltet sich wie Teil 1, es wird jedoch nur eine Dosisstärke des Prüfmedikaments mit Placebo verglichen. Es werden zwei verschiedene Volixibat-Kapselstärken (5 mg und 20 mg, säurefreies Äquivalent) sowie ein entsprechendes Placebo zur Verfügung gestellt, und weder Patient noch Arzt wissen, welche Behandlung der Patient erhalten wird.
(BASEC)
Intervention under investigation
• Studienhandlungsphase: 4 Kapseln des Studienmedikaments Volixibat oder Placebo zweimal täglich über einen Zeitraum von 28 Wochen.
• Langzeit-Verlängerungsstudie: Alle Personen, die für die Studie in Frage kommen und sich dafür entscheiden, an der Studie teilzunehmen, nehmen Volixibat zweimal täglich für mindestens 2 Jahre.
(BASEC)
Disease under investigation
Primäre Sklerosierende Cholangitis (PSC) und Pruritus (schwerer Juckreiz), ein gängiges Symptom dieser Erkrankung. Derzeit gibt es keine wirksame Therapie für dieses Symptom der Krankheit und nur begrenzte Behandlungsmöglichkeiten. Der Sponsor der Studie entwickelt deshalb eine neue Therapie. In dieser Studie wird das Prüfmedikament namens Volixibat getestet. Der Sponsor möchte herausfinden, ob das Prüfmedikament zur Behandlung des Juckreizes angewendet werden kann, sowie zur Senkung hoher Gallensäurewerte im Serum, die der Leber schaden können und mit Lebererkrankungen verbunden sind.
(BASEC)
-Alter ≥12 Jahre (wo zulässig); sonst ≥18 Jahre - Bestätigte PSC Diagnose - Qualifizierter Juckreiz im Zusammenhang mit PSC, der anhand spezifischer Fragebögen beurteilt wird. (BASEC)
Exclusion criteria
-Chronischer Juckreiz anderer Ursache - Nachweis oder klinischer Verdacht auf dekompensierte Zirrhose oder eine klinische Vorgeschichte von Dekompensationsereignissen - Vermutete oder diagnostizierte aufsteigende Cholangitis, Einsetzen einer perkutanen Drainage oder eines Gallenstents oder Ballondilatation einer Striktur - EKG mit klinisch signifikanten Anomalien -Andere Lebererkrankungen und bösartige Erkrankungen - Positiv auf HIV-Antikörper - Jede aktive Infektion, die eine erfolgreiche Teilnahme an der Studie ausschließen würde - Instabile und/oder schwerwiegende medizinische Erkrankung, die Ihre Fähigkeit zur Teilnahme an allen Aspekten der Studie beeinträchtigen könnte - Alkoholabhängigkeit oder Drogenmissbrauch (BASEC)
Trial sites
Zurich
(BASEC)
Sponsor
Mirum Pharmaceuticals AG Badr Fathi Baarerstrasse 22 6300 Zug
(BASEC)
Contact
Contact Person Switzerland
Badr Fathi
+41764392629
clinicaltrials@cluttermirumpharma.comMirum Pharmaceuticals AG Baarerstrasse 22 6300 Zug
(BASEC)
Name of the authorising ethics committee (for multicentre studies, only the lead committee)
Ethics Committee Zurich
(BASEC)
Date of authorisation
13.08.2024
(BASEC)
ICTRP Trial ID
NCT04663308 (ICTRP)
Official title (approved by ethics committee)
A Randomized Double-Blind Placebo-Controlled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Volixibat in the Treatment of Cholestatic Pruritus in Patients with Primary Sclerosing Cholangitis (VISTAS) (BASEC)
Academic title
Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Volixibat bei der Behandlung von cholestatischem Juckreiz bei Patienten mit primär sklerosierender Cholangitis (ICTRP)
Public title
Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit eines Prüfmedikaments namens Volixibat bei Patienten mit Juckreiz, der durch primär sklerosierende Cholangitis (PSC) verursacht wird (ICTRP)
Disease under investigation
Primär sklerosierende Cholangitis (ICTRP)
Intervention under investigation
Medikament: Volixibat Medikament: Placebo (ICTRP)
Type of trial
Interventional (ICTRP)
Trial design
Zuteilung: Randomisiert. Interventionsmodell: Parallele Zuteilung. Primärer Zweck: Behandlung. Maskierung: Doppelblind (Teilnehmer, Prüfer). (ICTRP)
Inclusion/Exclusion criteria
Einschlusskriterien:
1. Freiwillige, unterzeichnete Einwilligungserklärung und Zustimmung (falls zutreffend) abgeben und bereit sein,
alle Studienbesuche und Anforderungen bis zum Ende der Studie, einschließlich des
Nachbeobachtungszeitraums, einzuhalten.
2. Probanden im Alter von =12 Jahren für berechtigte Regionen, andernfalls =18 Jahre
3. Bestätigte Diagnose einer großen oder kleinen PSC basierend auf den Richtlinien der American Association
for the Study of Liver Disease (AASLD).
4. Juckreiz, der mit PSC assoziiert ist, bewertet durch den Adult ItchRO.
5. Die Verwendung von Ursodeoxycholsäure (UDCA) und antipruritischen Medikamenten ist erlaubt, wenn
zusätzliche Kriterien erfüllt sind.
6. Begleitende entzündliche Darmerkrankung (IBD) ist erlaubt, wenn zusätzliche
Kriterien erfüllt sind.
Ausschlusskriterien:
1. Juckreiz, der mit einer anderen Ätiologie als PSC assoziiert ist
2. Hinweise oder klinischer Verdacht auf dekompensierte Zirrhose oder eine Vorgeschichte von
Dekompensationsereignissen
3. Vorgeschichte einer Ileostomie oder einer Operation/Resektion des Dünndarms oder anderer Operationen, die
den enterohepatischen Kreislauf gestört haben könnten
4. Hinweise, Vorgeschichte oder Verdacht auf andere Lebererkrankungen; PSC-Patienten mit AIH sind
nicht ausgeschlossen.
5. Platzierung eines Gallengangs-Stents oder eines perkutanen Gallengangs-Drainagesystems oder einer Ballondilatation
eines Strikturs innerhalb von 12 Wochen nach dem Screening
6. Überschreitung vordefinierter biochemischer Werte für Alaninaminotransferase/Aspartataminotransferase (ALT/AST),
geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR), Serumkreatinin (sCr), Thrombozytenzahl, internationaler normalisierter
Quotient (INR) und Gesamtbilirubin
7. Vorgeschichte einer Lebertransplantation (ICTRP)
not available
Primary and secondary end points
Durchschnittliche Veränderung der täglichen Juckreizwerte unter Verwendung des Adult Itch Reported Outcome (Adult ItchRO) Fragebogens (ICTRP)
Anteil der Teilnehmer mit Juckreizreaktion unter Verwendung des Adult ItchRO; Die Inzidenz von unerwünschten Ereignissen; Veränderungen der Serumgallensäurewerte; Veränderungen der alkalischen Phosphatase; Veränderungen der Gesamtbilirubinwerte; Veränderung des spezifischen Patientenergebnisses zur primär sklerosierenden Cholangitis; Veränderung des Fragebogens zur Müdigkeit des Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS®); Veränderung des Fragebogens zur Schlafstörung des Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS®) (ICTRP)
Registration date
17.11.2020 (ICTRP)
Incorporation of the first participant
not available
Secondary sponsors
not available
Additional contacts
Clinical Trials Mirum, Clinicaltrials@mirumpharma.com, +16506674085 (ICTRP)
Secondary trial IDs
2020-003027-41, 2023-505764-11-00, VLX-301 (ICTRP)
Results-Individual Participant Data (IPD)
not available
Further information on the trial
https://clinicaltrials.gov/study/NCT04663308 (ICTRP)
Results of the trial
Results summary
not available
Link to the results in the primary register
not available