Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Volixibat bei der Behandlung von cholestatischem Pruritus bei Patienten mit primär sklerosierender Cholangitis (VISTAS)
Descrizione riassuntiva dello studio
Der Zweck dieser Studie ist es, mehr über die Anwendung des Prüfmedikaments Volixibat bei der Behandlung des Pruritus (Juckreiz) im Zusammenhang mit PSC herauszufinden. Die Studie dauert ungefähr 32 Wochen oder mindestens 2 ½ Jahre, wenn Patienten an der Langzeit-Verlängerungsstudie teilnehmen. Während dieses Zeitraums werden sie bis zu 11-mal im Prüfzentrum untersucht bzw. 21-mal oder öfter, wenn Sie an der Langzeit-Verlängerungsstudie teilnehmen. Die Studie besteht aus 2 Teilen. In Teil 1 werden zwei verschiedene Dosisstärken des Prüfmedikaments über einen Zeitraum von 28 Wochen mit einem Placebo verglichen. Ein Placebo ist eine Kapsel, die genau wie das Prüfmedikament aussieht, jedoch keinen aktiven Wirkstoff enthält. Teil 2 der Studie gestaltet sich wie Teil 1, es wird jedoch nur eine Dosisstärke des Prüfmedikaments mit Placebo verglichen. Es werden zwei verschiedene Volixibat-Kapselstärken (5 mg und 20 mg, säurefreies Äquivalent) sowie ein entsprechendes Placebo zur Verfügung gestellt, und weder Patient noch Arzt wissen, welche Behandlung der Patient erhalten wird.
(BASEC)
Intervento studiato
• Studienhandlungsphase: 4 Kapseln des Studienmedikaments Volixibat oder Placebo zweimal täglich über einen Zeitraum von 28 Wochen.
• Langzeit-Verlängerungsstudie: Alle Personen, die für die Studie in Frage kommen und sich dafür entscheiden, an der Studie teilzunehmen, nehmen Volixibat zweimal täglich für mindestens 2 Jahre.
(BASEC)
Malattie studiate
Primäre Sklerosierende Cholangitis (PSC) und Pruritus (schwerer Juckreiz), ein gängiges Symptom dieser Erkrankung. Derzeit gibt es keine wirksame Therapie für dieses Symptom der Krankheit und nur begrenzte Behandlungsmöglichkeiten. Der Sponsor der Studie entwickelt deshalb eine neue Therapie. In dieser Studie wird das Prüfmedikament namens Volixibat getestet. Der Sponsor möchte herausfinden, ob das Prüfmedikament zur Behandlung des Juckreizes angewendet werden kann, sowie zur Senkung hoher Gallensäurewerte im Serum, die der Leber schaden können und mit Lebererkrankungen verbunden sind.
(BASEC)
-Alter ≥12 Jahre (wo zulässig); sonst ≥18 Jahre - Bestätigte PSC Diagnose - Qualifizierter Juckreiz im Zusammenhang mit PSC, der anhand spezifischer Fragebögen beurteilt wird. (BASEC)
Criteri di esclusione
-Chronischer Juckreiz anderer Ursache - Nachweis oder klinischer Verdacht auf dekompensierte Zirrhose oder eine klinische Vorgeschichte von Dekompensationsereignissen - Vermutete oder diagnostizierte aufsteigende Cholangitis, Einsetzen einer perkutanen Drainage oder eines Gallenstents oder Ballondilatation einer Striktur - EKG mit klinisch signifikanten Anomalien -Andere Lebererkrankungen und bösartige Erkrankungen - Positiv auf HIV-Antikörper - Jede aktive Infektion, die eine erfolgreiche Teilnahme an der Studie ausschließen würde - Instabile und/oder schwerwiegende medizinische Erkrankung, die Ihre Fähigkeit zur Teilnahme an allen Aspekten der Studie beeinträchtigen könnte - Alkoholabhängigkeit oder Drogenmissbrauch (BASEC)
Luogo dello studio
Zurigo
(BASEC)
Sponsor
Mirum Pharmaceuticals AG Badr Fathi Baarerstrasse 22 6300 Zug
(BASEC)
Contatto per ulteriori informazioni sullo studio
Persona di contatto in Svizzera
Badr Fathi
+41764392629
clinicaltrials@cluttermirumpharma.comMirum Pharmaceuticals AG Baarerstrasse 22 6300 Zug
(BASEC)
Nome del comitato etico approvante (per studi multicentrici solo il comitato principale)
Commissione etica Zurigo
(BASEC)
Data di approvazione del comitato etico
13.08.2024
(BASEC)
ID di studio ICTRP
NCT04663308 (ICTRP)
Titolo ufficiale (approvato dal comitato etico)
A Randomized Double-Blind Placebo-Controlled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Volixibat in the Treatment of Cholestatic Pruritus in Patients with Primary Sclerosing Cholangitis (VISTAS) (BASEC)
Titolo accademico
Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Volixibat bei der Behandlung von cholestatischem Juckreiz bei Patienten mit primär sklerosierender Cholangitis (ICTRP)
Titolo pubblico
Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit eines experimentellen Medikaments namens Volixibat bei Patienten mit Juckreiz aufgrund von primär sklerosierender Cholangitis (PSC) (ICTRP)
Malattie studiate
Primär sklerosierende Cholangitis (ICTRP)
Intervento studiato
Medikament: Volixibat Medikament: Placebo (ICTRP)
Tipo di studio
Interventional (ICTRP)
Disegno dello studio
Zuteilung: Randomisiert. Interventionsmodell: Parallele Zuweisung. Primärer Zweck: Behandlung. Maskierung: Doppel (Teilnehmer, Prüfer). (ICTRP)
Criteri di inclusione/esclusione
Einschlusskriterien:
1. Freiwillige, unterzeichnete informierte Zustimmung und Zustimmung (falls zutreffend) und Bereitschaft,
alle Studienbesuche und Anforderungen bis zum Ende der Studie, einschließlich der
Nachbeobachtungsphase, einzuhalten.
2. Probanden im Alter von =12 Jahren für berechtigte Regionen, andernfalls =18 Jahre
3. Bestätigte Diagnose von PSC mit großen oder kleinen Gängen basierend auf den Richtlinien der American Association
for the Study of Liver Disease (AASLD).
4. Juckreiz, der mit PSC assoziiert ist, wie von Adult ItchRO bewertet.
5. Die Verwendung von Ursodeoxycholsäure (UDCA) und antipruritischen Medikamenten ist erlaubt, wenn
zusätzliche Kriterien erfüllt sind.
6. Begleitende entzündliche Darmerkrankungen (IBD) sind erlaubt, wenn zusätzliche
Kriterien erfüllt sind.
Ausschlusskriterien:
1. Juckreiz, der mit einer anderen Ätiologie als PSC assoziiert ist
2. Nachweis oder klinischer Verdacht auf dekompensierte Zirrhose oder eine Vorgeschichte von
Dekompensationsereignissen
3. Vorgeschichte einer Ileostomie oder einer Operation/Resektion des Dünndarms oder anderer Operationen, die
den enterohepatischen Kreislauf gestört haben könnten
4. Nachweis, Vorgeschichte oder Verdacht auf andere Lebererkrankungen, PSC-Patienten mit AIH sind
nicht ausgeschlossen.
5. Platzierung eines Gallengangs-Stents oder einer perkutanen Gallengangsdrainage oder eines Ballon-Dilatationsverfahrens
bei einer Stenose innerhalb von 12 Wochen nach dem Screening
6. Überschreiten der vordefinierten biochemischen Werte für Alaninaminotransferase/Aspartataminotransferase (ALT/AST), geschätzte
glomeruläre Filtrationsrate (eGFR), Serumkreatinin (sCr), Thrombozytenzahl, international normalisierte Ratio (INR) und Gesamtbilirubin
7. Vorgeschichte einer Lebertransplantation (ICTRP)
non disponibile
Endpoint primari e secondari
Mittlere Veränderung der täglichen Juckreizwerte unter Verwendung des Adult Itch Reported Outcome (Adult ItchRO) Fragebogens (ICTRP)
Anteil der Teilnehmer mit Juckreizreaktion unter Verwendung des Adult ItchRO; Die Inzidenz von unerwünschten Ereignissen; Veränderungen der Serumgallenäurewerte; Veränderungen der alkalischen Phosphatase; Veränderungen der Gesamtbilirubinwerte; Veränderung des primär sklerosierenden Cholangitis-spezifischen Patientenergebnisberichts; Veränderung des Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS®) Müdigkeitsfragebogens; Veränderung des Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS®) Schlafstörungsfragebogens (ICTRP)
Data di registrazione
17.11.2020 (ICTRP)
Inclusione del primo partecipante
non disponibile
Sponsor secondari
non disponibile
Contatti aggiuntivi
Clinical Trials Mirum, Clinicaltrials@mirumpharma.com, +16506674085 (ICTRP)
ID secondari
2020-003027-41, 2023-505764-11-00, VLX-301 (ICTRP)
Risultati-Dati individuali dei partecipanti
non disponibile
Ulteriori informazioni sullo studio
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04663308 (ICTRP)
Risultati dello studio
Riepilogo dei risultati
non disponibile
Link ai risultati nel registro primario
non disponibile