Studio in aperto su pazienti con colangite sclerosante primaria (PSC) trattati con compresse di acido norucolico

Identifiant de l'essai ICTRP
ISRCTN58756615 (ICTRP)

Titre officiel (approuvé par le comité d'éthique)
An open-label study of patients with primary sclerosing cholangitis (PSC) treated with norucholic acid tablets (BASEC)

Titre académique
Uno studio open-label di pazienti con colangite sclerosante primaria (PSC) trattati con compresse di acido norucolico (ICTRP)

Titre public
Uno studio open-label di pazienti con colangite sclerosante primaria (PSC) trattati con compresse di acido norucolico (ICTRP)

Maladie en cours d'investigation
Colangite sclerosante primaria (PSC)
Sistema digestivo (ICTRP)

Intervention étudiée
Questo è uno studio open-label, a braccio singolo. Per poter partecipare, i pazienti devono aver partecipato al precedente studio NUC-5/PSC. Se i pazienti sono idonei, verranno chiesti se desiderano iscriversi allo studio NUT-022/PSC. Riceveranno il farmaco NCA a una dose di 1500 mg al giorno, assunta come tre compresse (contenenti 500 mg di NCA ciascuna) per via orale ogni giorno. Il paziente dovrà recarsi a visite interim regolari ogni 3 mesi. I partecipanti avranno un totale di 8 visite nell'arco di un periodo di fino a 72 settimane. (ICTRP)

Type d'essai
Interventional (ICTRP)

Plan de l'étude
Interventistico non randomizzato (Sicurezza, Efficacia) (ICTRP)

Critères d'inclusion/exclusion
Criteri di inclusione: 1. Consenso informato firmato.
2. Maschi o femmine = 18 anni.
3. Il paziente è stato precedentemente diagnosticato con PSC, ha partecipato al precedente studio NUC 5/PSC e
3.1. ha completato la fase DBE con la Visita 22, oppure
3.2. ha interrotto prematuramente la fase DBE dopo l'inizio di questo studio, a condizione che l'interruzione prematura sia stata dovuta a mancanza di efficacia*
*Mancanza di efficacia come definita nello studio NUC-5/PSC.
4. Le donne in età fertile, cioè fertili, dopo la menarca e fino a diventare post-menopausali, a meno che non siano permanentemente sterili, che sono sessualmente attive devono applicare un metodo contraccettivo altamente efficace con un basso tasso di fallimento (cioè, meno dell'1% all'anno) se utilizzato costantemente e correttamente, come la contraccezione ormonale combinata (contenente estrogeni e progestinici) associata all'inibizione dell'ovulazione (orale, intravaginale o transdermica), contraccezione ormonale solo progestinica associata all'inibizione dell'ovulazione (orale, iniettabile o impiantabile), dispositivo intrauterino (IUD), sistema intrauterino a rilascio di ormoni (IUS), occlusione tubarica bilaterale, partner vasectomizzato, o astinenza sessuale (accettata solo come misura contraccettiva altamente efficace se è lo stile di vita abituale e preferito del paziente), per tutto il periodo di trattamento e per quattro settimane dopo l'ultima dose del trattamento dello studio. Le donne non in età fertile possono essere incluse se sterilizzate chirurgicamente o post-menopausali da almeno 2 anni. L'investigatore è responsabile della determinazione se il paziente ha questo adeguato controllo delle nascite per la partecipazione allo studio. (ICTRP)

Criteri di esclusione: 1. Storia o presenza di consumo cronico di alcol (consumo giornaliero >30 g negli uomini, >20 g nelle donne)
2. Funzione renale anormale allo screening
3. Ormone stimolante la tiroide (TSH) >ULN allo screening (livelli elevati [4.2-10 U/mL] sono accettabili se fT4 è misurato e all'interno dell'intervallo normale).
4. Qualsiasi grave disturbo cardiovascolare, renale, endocrino o psichiatrico concomitante, che a parere dell'investigatore potrebbe influenzare la compliance dei pazienti, o qualsiasi disturbo che a parere dell'investigatore potrebbe influenzare la sicurezza dei pazienti.
5. Qualsiasi malattia maligna attiva
6. Intolleranza/ipersensibilità nota al farmaco dello studio, o farmaci di struttura chimica simile o profilo farmacologico
7. Dubbio fondato sulla cooperazione dei pazienti, ad esempio, a causa di dipendenza da alcol o droghe.
8. Gravidanza esistente o prevista o allattamento.
9. Partecipazione a un altro studio clinico (diverso dallo studio NUC-5/PSC) negli ultimi 30 giorni prima della visita di screening, partecipazione simultanea a un altro studio clinico, o precedente iscrizione a questo studio e assunzione di Prodotto Medicinale Sperimentale (IMP) all'interno di questo studio
10. Persone incarcerate, persone ricoverate in case di cura, persone sotto tutela legale e persone non in grado di esprimere il proprio consenso (ad es. a causa di disabilità mentale).
11. Pazienti che hanno interrotto la partecipazione allo studio in NUC-5/PSC a causa di un AE possibilmente causato dal farmaco dello studio.
12. Cirrosi epatica o qualsiasi sintomo correlato alla cirrosi che a parere dell'investigatore potrebbe influenzare la sicurezza dei pazienti.
13. Qualsiasi malattia infettiva rilevante nota (ad es., tubercolosi attiva, malattie definitorie dell'AIDS).

Critères d'évaluation principaux et secondaires
1. Occorrenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) misurata utilizzando i registri dei pazienti al momento del consenso, fase di screening, fase di trattamento e durante 4 settimane dopo la visita di EOT/ritiro
2. Occorrenza di TEAE gravi misurata utilizzando i registri dei pazienti al momento del consenso, fase di screening, fase di trattamento e durante 4 settimane dopo la visita di EOT/ritiro
3. Occorrenza di TEAE severi misurata utilizzando i registri dei pazienti al momento del consenso, fase di screening, fase di trattamento e durante 4 settimane dopo la visita di EOT/ritiro
4. Occorrenza di reazioni avverse ai farmaci (ADR) misurata utilizzando i registri dei pazienti al momento del consenso, fase di screening, fase di trattamento e durante 4 settimane dopo la visita di EOT/ritiro
5. Occorrenza di TEAE inaspettati misurata utilizzando i registri dei pazienti al momento del consenso, fase di screening, fase di trattamento e durante 4 settimane dopo la visita di EOT/ritiro (ICTRP)

1. (Sicurezza) Variazioni rispetto al basale nei segni vitali (pressione sanguigna, frequenza cardiaca) e nel peso corporeo – misurati al basale, dalla visita 2 alla visita 7
2. (Sicurezza) Variazioni rispetto al basale in ematologia, chimica sierica (diversa dalle variabili di efficacia) e analisi delle urine - misurati al basale, dalla visita 2 alla visita 7
3. (Efficacia) Andamento della rigidità epatica – misurato allo screening e alla visita 7
4. (Efficacia) s-ALP in categorie dal basale all'EoT - misurato al basale, dalla visita 2 alla visita 7 (ICTRP)

Date d'enregistrement
27.01.2025 (ICTRP)

Inclusion du premier participant
31.03.2025 (ICTRP)

Sponsors secondaires
non disponible

Contacts supplémentaires
non disponible

ID secondaires
2024-514292-18, Nil known, NUT-022/PSC (ICTRP)

Résultats-Données individuelles des participants
SìConservato in un repository non pubblico. I dati raccolti saranno trasferiti e conservati in forma pseudonimizzata nel database clinico che ha accesso ristretto allo sponsor e ai suoi rappresentanti. Ai fini dell'analisi, i partecipanti saranno sempre identificati dal loro numero di partecipante a 5 cifre. I dati saranno conservati per almeno 25 anni dopo la fine o la cessazione della sperimentazione clinica. (ICTRP)

Informations complémentaires sur l'essai
https://www.isrctn.com/ISRCTN58756615 (ICTRP)