Studio in aperto su pazienti con colangite sclerosante primaria (PSC) trattati con compresse di acido norucolico
Descrizione riassuntiva dello studio
Lo studio ha l’obiettivo di continuare a monitorare la sicurezza e l’efficacia del trattamento con acido nor-ursodesossicolico (NCA) in pazienti con colangite sclerosante primitiva (PSC). Questo studio è in aperto a braccio singolo. «In aperto» significa che che l’etichetta del medicamento in esame non è nascosta e che le/i partecipanti allo studio sanno esattamente cosa ricevono. «A braccio singolo» significa che tutte/i le/i partecipanti ricevono lo stesso trattamento. Possono prendervi parte solo pazienti che abbiano partecipato allo studio NUC 5/PSC condotto in precedenza. Alle/ai pazienti che soddisfano i criteri per la partecipazione sarà chiesto se desiderano partecipare. Riceveranno il medicamento NCS a una dose di 1500 mg al giorno, per l’esattezza sotto forma di tre compresse (da 500 mg ciascuna). Le/i partecipanti dovranno presentarsi a un totale di 8 appuntamenti lungo un periodo di massimo 72 settimane.
(BASEC)
Intervento studiato
Lo studio ha l’obiettivo di continuare a monitorare la sicurezza e l’efficacia del trattamento con acido nor-ursodesossicolico (NCA) in pazienti con colangite sclerosante primitiva (PSC).
Ad oggi non esistono medicamenti omologati come trattamento per rallentare la progressione della PSC. Le persone con PSC sono a maggior rischio di complicazioni quali lo sviluppo di un tumore delle vie biliari o del colon.
Sviluppato per la PSC, l’NCA ha ottenuto buoni risultati nei precedenti studi. In questi studi, il medicamento è risultato sicuro (non ha causato problemi) e ha mostrato un buon rapporto rischio-beneficio. La dose da 1500 mg di NCA è stata la più efficace nel rallentare la progressione della PSC.
(BASEC)
Malattie studiate
colangite sclerosante primitiva (PSC)
(BASEC)
Pazienti di età ≥18 anni con PSC che hanno partecipato allo studio NUC-5/PSC. (BASEC)
Criteri di esclusione
Non possono partecipare le/i pazienti che hanno interrotto lo studio NUC-5/PSC a causa di reazioni avverse al medicamento (effetti collaterali del medicamento in esame). Altri criteri di esclusione sono, tra gli altri, il consumo cronico di alcol (consumo regolare di alcol per un lungo periodo di tempo) e la cirrosi epatica avanzata. (BASEC)
Luogo dello studio
Basilea, Berna, Lugano, San Gallo
(BASEC)
Sponsor
Dr. Falk Pharma GmbH (sponsor) Dr. Falk Pharma AG (sponsor’s representative in Switzerland)
(BASEC)
Contatto per ulteriori informazioni sullo studio
Persona di contatto in Svizzera
Dr. Falk Pharma GmbH, Clinical Research and Development
+49 761 1514 0
zentrale@clutterdrfalkpharma.deDr. Falk Pharma GmbH
(BASEC)
Nome del comitato etico approvante (per studi multicentrici solo il comitato principale)
Commissione d'etica Berna
(BASEC)
Data di approvazione del comitato etico
05.03.2025
(BASEC)
ID di studio ICTRP
CTIS2024-514292-18-00 (ICTRP)
Titolo ufficiale (approvato dal comitato etico)
An open-label study of patients with primary sclerosing cholangitis (PSC) treated with norucholic acid tablets (BASEC)
Titolo accademico
Uno studio aperto su pazienti con colangite sclerosante primaria (PSC) trattati con compresse di acido norucolico - NUT-022/PSC (ICTRP)
Titolo pubblico
Uno studio aperto su pazienti con colangite sclerosante primaria (PSC) trattati con compresse di acido norucolico (ICTRP)
Malattie studiate
Colangite Sclerosante Primaria (PSC)
Versione MedDRA: 20.1 Livello: LLT Codice di classificazione: 10036732 Termine: Colangite sclerosante primaria Classe: 10019805 Area terapeutica: Malattie [C] - Malattie del sistema digestivo [C06] (ICTRP)
Intervento studiato
Nome del prodotto: NUT01, Codice del prodotto: PRD6821878, Forma farmaceutica: COMPRESSA RIVESTITA, Altro nome descrittivo: , Forza: (ICTRP)
Tipo di studio
Interventional clinical trial of medicinal product (ICTRP)
Disegno dello studio
Controllato: no Randomizzato: no Aperto: no Singolo cieco: no Doppio cieco: no Gruppo parallelo: no Cross over: no Altro: no Se controllato, specificare il comparatore, Altro Prodotto Medicinale: no Placebo: no Numero di bracci di trattamento nello studio: (ICTRP)
Criteri di inclusione/esclusione
Criteri di inclusione: Consenso informato firmato., Maschi o femmine ≥ 18 anni., Il paziente è stato precedentemente diagnosticato con PSC, ha partecipato al precedente studio NUC 5/PSC e ha completato la fase DBE con Visita 22, oppure ha interrotto prematuramente la fase DBE prima che questo studio fosse iniziato, oppure ha interrotto prematuramente la fase DBE dopo che questo studio è stato iniziato, a condizione che l'interruzione prematura sia stata dovuta a mancanza di efficacia* *Mancanza di efficacia come definita nello studio NUC-5/PSC, Le donne in età fertile, cioè fertili, dopo la menarca e fino a diventare post-menopausali a meno che non siano permanentemente sterili, che sono sessualmente attive devono applicare un metodo contraccettivo altamente efficace con un basso tasso di fallimento (cioè, meno dell'1% all'anno) quando utilizzato costantemente e correttamente, come la contraccezione ormonale combinata (contenente estrogeni e progestinici) associata all'inibizione dell'ovulazione (orale, intravaginale o transdermica), contraccezione ormonale solo progestinica associata all'inibizione dell'ovulazione (orale, iniettabile o impiantabile), dispositivo intrauterino (IUD), sistema ormonale intrauterino (IUS), occlusione tubarica bilaterale, partner vasectomizzato, o astinenza sessuale (accettata solo come misura contraccettiva altamente efficace se è lo stile di vita abituale e preferito del paziente), durante il periodo di trattamento e per quattro settimane dopo l'ultima dose del trattamento dello studio. Le donne non in età fertile possono essere incluse se sterilizzate chirurgicamente o post-menopausali da almeno 2 anni. L'investigatore è responsabile della determinazione se il paziente ha questo adeguato controllo delle nascite per la partecipazione allo studio. (ICTRP)
Criteri di esclusione: Storia o presenza di consumo cronico di alcol (consumo giornaliero > 30 g negli uomini, > 20 g nelle donne)., Funzione renale anormale allo screening, Ormone stimolante la tiroide (TSH) > ULN allo screening (livelli elevati [4.2-10 U/mL] sono accettabili se fT4 è misurato e all'interno dell'intervallo normale)., Qualsiasi grave malattia cardiovascolare, renale, endocrina o psichiatrica concomitante, che a parere dell'investigatore potrebbe influenzare la compliance dei pazienti, o qualsiasi disturbo che a parere dell'investigatore potrebbe influenzare la sicurezza dei pazienti., Qualsiasi malattia maligna attiva., Intolleranza/ipersensibilità nota al farmaco dello studio, o farmaci di struttura chimica simile o profilo farmacologico., Fondato dubbio sulla cooperazione del paziente, ad esempio, a causa di dipendenza da alcol o droghe., Gravidanza esistente o prevista o allattamento., Partecipazione a un altro studio clinico (diverso dallo studio NUC-5/PSC) entro gli ultimi 30 giorni prima della visita di screening, partecipazione simultanea a un altro studio clinico, o precedente arruolamento in questo studio e assunzione del Prodotto Medicinale Sperimentale (IMP) all'interno di questo studio, Persone detenute, persone ricoverate in case di cura, persone sotto tutela legale e persone non in grado di esprimere il proprio consenso (ad esempio a causa di compromissione mentale)., Pazienti che hanno interrotto la partecipazione allo studio in NUC-5/PSC a causa di un AE possibilmente causato dal farmaco dello studio., Cirrosi epatica o qualsiasi sintomo correlato alla cirrosi che a parere dell'investigatore potrebbe influenzare la sicurezza dei pazienti., Qualsiasi malattia infettiva rilevante nota (ad es., tubercolosi attiva, malattie definitorie dell'AIDS).
Endpoint primari e secondari
Obiettivo principale: Valutare la sicurezza e la tollerabilità delle compresse rivestite di acido norucolico (NCA) nel trattamento della colangite sclerosante primaria (PSC).; Obiettivo secondario: Valutare l'efficacia del NCA nei pazienti con PSC.; Punto/i finale/i primario/i: Occorrenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), Occorrenza di TEAE gravi, Occorrenza di TEAE severi, Occorrenza di reazioni avverse ai farmaci (ADR), Occorrenza di TEAE inaspettati (ICTRP)
Punto/i finale/i secondario/i: (Sicurezza) Variazioni rispetto al basale nei segni vitali (pressione sanguigna, frequenza cardiaca) e peso corporeo; Punto/i finale/i secondario/i: (Sicurezza) Variazioni rispetto al basale in ematologia, chimica sierica (diversa dalle variabili di efficacia) e analisi delle urine; Punto/i finale/i secondario/i: (Efficacia) Andamento della rigidità epatica; Punto/i finale/i secondario/i: (Efficacia) s-ALP in categorie dal basale al termine dello studio (ICTRP)
Data di registrazione
08.11.2024 (ICTRP)
Inclusione del primo partecipante
15.04.2025 (ICTRP)
Sponsor secondari
non disponibile
Contatti aggiuntivi
Clinical Research and Development, zentrale@drfalkpharma.de, +4976115140, Dr. Falk Pharma GmbH (ICTRP)
ID secondari
non disponibile
Risultati-Dati individuali dei partecipanti
NoNon è ancora stato deciso quali dati saranno resi disponibili. Né può essere indicato un intervallo di tempo. Tuttavia, i risultati dello studio saranno pubblicati indipendentemente dalla condivisione di altre informazioni di supporto. (ICTRP)
Ulteriori informazioni sullo studio
https://euclinicaltrials.eu/search-for-clinical-trials/?lang=en&EUCT=2024-514292-18-00 (ICTRP)
Risultati dello studio
Riepilogo dei risultati
non disponibile
Link ai risultati nel registro primario
non disponibile