Studio in aperto su pazienti con colangite sclerosante primaria (PSC) trattati con compresse di acido norucolico

ID di studio ICTRP
ISRCTN58756615 (ICTRP)

Titolo ufficiale (approvato dal comitato etico)
An open-label study of patients with primary sclerosing cholangitis (PSC) treated with norucholic acid tablets (BASEC)

Titolo accademico
Uno studio open-label di pazienti con colangite sclerosante primaria (PSC) trattati con compresse di acido norucolico (ICTRP)

Titolo pubblico
Uno studio open-label di pazienti con colangite sclerosante primaria (PSC) trattati con compresse di acido norucolico (ICTRP)

Malattie studiate
Colangite sclerosante primaria (PSC)
Sistema digestivo (ICTRP)

Intervento studiato
Questo è uno studio open-label, a braccio singolo. Per poter partecipare, i pazienti devono aver partecipato al precedente studio NUC-5/PSC. Se i pazienti sono idonei, verranno chiesti se desiderano iscriversi allo studio NUT-022/PSC. Riceveranno il farmaco NCA a una dose di 1500 mg al giorno, assunta come tre compresse (contenenti 500 mg di NCA ciascuna) per via orale ogni giorno. Il paziente dovrà recarsi a visite interim regolari ogni 3 mesi. I partecipanti avranno un totale di 8 visite nell'arco di un periodo di fino a 72 settimane. (ICTRP)

Tipo di studio
Interventional (ICTRP)

Disegno dello studio
Interventistico non randomizzato (Sicurezza, Efficacia) (ICTRP)

Criteri di inclusione/esclusione
Criteri di inclusione: 1. Consenso informato firmato.
2. Maschi o femmine = 18 anni.
3. Il paziente è stato precedentemente diagnosticato con PSC, ha partecipato al precedente studio NUC 5/PSC e
3.1. ha completato la fase DBE con la Visita 22, oppure
3.2. ha interrotto prematuramente la fase DBE dopo l'inizio di questo studio, a condizione che l'interruzione prematura sia stata dovuta a mancanza di efficacia*
*Mancanza di efficacia come definita nello studio NUC-5/PSC.
4. Le donne in età fertile, cioè fertili, dopo la menarca e fino a diventare post-menopausali, a meno che non siano permanentemente sterili, che sono sessualmente attive devono applicare un metodo contraccettivo altamente efficace con un basso tasso di fallimento (cioè, meno dell'1% all'anno) se utilizzato costantemente e correttamente, come la contraccezione ormonale combinata (contenente estrogeni e progestinici) associata all'inibizione dell'ovulazione (orale, intravaginale o transdermica), contraccezione ormonale solo progestinica associata all'inibizione dell'ovulazione (orale, iniettabile o impiantabile), dispositivo intrauterino (IUD), sistema intrauterino a rilascio di ormoni (IUS), occlusione tubarica bilaterale, partner vasectomizzato, o astinenza sessuale (accettata solo come misura contraccettiva altamente efficace se è lo stile di vita abituale e preferito del paziente), per tutto il periodo di trattamento e per quattro settimane dopo l'ultima dose del trattamento dello studio. Le donne non in età fertile possono essere incluse se sterilizzate chirurgicamente o post-menopausali da almeno 2 anni. L'investigatore è responsabile della determinazione se il paziente ha questo adeguato controllo delle nascite per la partecipazione allo studio. (ICTRP)

Criteri di esclusione: 1. Storia o presenza di consumo cronico di alcol (consumo giornaliero >30 g negli uomini, >20 g nelle donne)
2. Funzione renale anormale allo screening
3. Ormone stimolante la tiroide (TSH) >ULN allo screening (livelli elevati [4.2-10 U/mL] sono accettabili se fT4 è misurato e all'interno dell'intervallo normale).
4. Qualsiasi grave disturbo cardiovascolare, renale, endocrino o psichiatrico concomitante, che a parere dell'investigatore potrebbe influenzare la compliance dei pazienti, o qualsiasi disturbo che a parere dell'investigatore potrebbe influenzare la sicurezza dei pazienti.
5. Qualsiasi malattia maligna attiva
6. Intolleranza/ipersensibilità nota al farmaco dello studio, o farmaci di struttura chimica simile o profilo farmacologico
7. Dubbio fondato sulla cooperazione dei pazienti, ad esempio, a causa di dipendenza da alcol o droghe.
8. Gravidanza esistente o prevista o allattamento.
9. Partecipazione a un altro studio clinico (diverso dallo studio NUC-5/PSC) negli ultimi 30 giorni prima della visita di screening, partecipazione simultanea a un altro studio clinico, o precedente iscrizione a questo studio e assunzione di Prodotto Medicinale Sperimentale (IMP) all'interno di questo studio
10. Persone incarcerate, persone ricoverate in case di cura, persone sotto tutela legale e persone non in grado di esprimere il proprio consenso (ad es. a causa di disabilità mentale).
11. Pazienti che hanno interrotto la partecipazione allo studio in NUC-5/PSC a causa di un AE possibilmente causato dal farmaco dello studio.
12. Cirrosi epatica o qualsiasi sintomo correlato alla cirrosi che a parere dell'investigatore potrebbe influenzare la sicurezza dei pazienti.
13. Qualsiasi malattia infettiva rilevante nota (ad es., tubercolosi attiva, malattie definitorie dell'AIDS).

Endpoint primari e secondari
1. Occorrenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) misurata utilizzando i registri dei pazienti al momento del consenso, fase di screening, fase di trattamento e durante 4 settimane dopo la visita di EOT/ritiro
2. Occorrenza di TEAE gravi misurata utilizzando i registri dei pazienti al momento del consenso, fase di screening, fase di trattamento e durante 4 settimane dopo la visita di EOT/ritiro
3. Occorrenza di TEAE severi misurata utilizzando i registri dei pazienti al momento del consenso, fase di screening, fase di trattamento e durante 4 settimane dopo la visita di EOT/ritiro
4. Occorrenza di reazioni avverse ai farmaci (ADR) misurata utilizzando i registri dei pazienti al momento del consenso, fase di screening, fase di trattamento e durante 4 settimane dopo la visita di EOT/ritiro
5. Occorrenza di TEAE inaspettati misurata utilizzando i registri dei pazienti al momento del consenso, fase di screening, fase di trattamento e durante 4 settimane dopo la visita di EOT/ritiro (ICTRP)

1. (Sicurezza) Variazioni rispetto al basale nei segni vitali (pressione sanguigna, frequenza cardiaca) e nel peso corporeo – misurati al basale, dalla visita 2 alla visita 7
2. (Sicurezza) Variazioni rispetto al basale in ematologia, chimica sierica (diversa dalle variabili di efficacia) e analisi delle urine - misurati al basale, dalla visita 2 alla visita 7
3. (Efficacia) Andamento della rigidità epatica – misurato allo screening e alla visita 7
4. (Efficacia) s-ALP in categorie dal basale all'EoT - misurato al basale, dalla visita 2 alla visita 7 (ICTRP)

Data di registrazione
27.01.2025 (ICTRP)

Inclusione del primo partecipante
31.03.2025 (ICTRP)

Sponsor secondari
non disponibile

Contatti aggiuntivi
non disponibile

ID secondari
2024-514292-18, Nil known, NUT-022/PSC (ICTRP)

Risultati-Dati individuali dei partecipanti
SìConservato in un repository non pubblico. I dati raccolti saranno trasferiti e conservati in forma pseudonimizzata nel database clinico che ha accesso ristretto allo sponsor e ai suoi rappresentanti. Ai fini dell'analisi, i partecipanti saranno sempre identificati dal loro numero di partecipante a 5 cifre. I dati saranno conservati per almeno 25 anni dopo la fine o la cessazione della sperimentazione clinica. (ICTRP)

Ulteriori informazioni sullo studio
https://www.isrctn.com/ISRCTN58756615 (ICTRP)