Eine unverblindete Studie zur Behandlung von Patienten mit primär sklerosierender Cholangitis (PSC) mit Norucholsäure-Tabletten

ICTRP Studien-ID
ISRCTN58756615 (ICTRP)

Offizieller Titel (Genehmigt von der Ethikkommission)
An open-label study of patients with primary sclerosing cholangitis (PSC) treated with norucholic acid tablets (BASEC)

Wissenschaftlicher Titel
Eine offene Studie mit Patienten mit primärer sklerosierender Cholangitis (PSC), die mit Norucholsäure-Tabletten behandelt werden (ICTRP)

Öffentlicher Titel
Eine offene Studie mit Patienten mit primärer sklerosierender Cholangitis (PSC), die mit Norucholsäure-Tabletten behandelt werden (ICTRP)

Untersuchte Krankheit(en)
Primäre sklerosierende Cholangitis (PSC)
Verdauungssystem (ICTRP)

Untersuchte Intervention
Dies ist eine offene, einarmige Studie. Um teilnehmen zu können, müssen die Patienten an der vorherigen NUC-5/PSC-Studie teilgenommen haben. Wenn die Patienten berechtigt sind, werden sie gefragt, ob sie sich an der NUT-022/PSC-Studie anmelden möchten. Sie erhalten das Medikament NCA in einer Dosis von 1500 mg pro Tag, eingenommen als drei Tabletten (jeweils 500 mg NCA), täglich oral. Der Patient wird alle 3 Monate zu regelmäßigen Zwischenbesuchen kommen. Die Teilnehmer werden insgesamt 8 Besuche über einen Zeitraum von bis zu 72 Wochen haben. (ICTRP)

Studientyp
Interventional (ICTRP)

Studiendesign
Interventionelle nicht randomisierte Studie (Sicherheit, Wirksamkeit) (ICTRP)

Ein-/Ausschlusskriterien
Einschlusskriterien: 1. Unterzeichnete informierte Einwilligung.
2. Männer oder Frauen = 18 Jahre.
3. Der Patient wurde zuvor mit PSC diagnostiziert, hat an der vorherigen NUC 5/PSC-Studie teilgenommen und
3.1. hat die DBE-Phase mit Besuch 22 abgeschlossen, oder
3.2. hat die DBE-Phase vorzeitig beendet, nachdem diese Studie begonnen wurde, unter der Bedingung, dass die vorzeitige Beendigung aufgrund mangelnder Wirksamkeit erfolgte*
*Mangelnde Wirksamkeit, wie im NUC-5/PSC-Versuch definiert.
4. Frauen im gebärfähigen Alter, d.h. fruchtbar, nach der Menarche und bis zur Menopause, es sei denn, sie sind dauerhaft steril, die sexuell aktiv sind, müssen eine hochwirksame Methode der Geburtenkontrolle mit einer niedrigen Fehlerrate (d.h. weniger als 1 % pro Jahr) anwenden, wenn sie konstant und korrekt angewendet wird, wie z.B. kombinierte (Östrogen- und Gestagenhaltige) hormonelle Verhütung, die mit der Hemmung des Eisprungs verbunden ist (oral, intravaginal oder transdermal), Gestagenhaltige hormonelle Verhütung, die mit der Hemmung des Eisprungs verbunden ist (oral, injizierbar oder implantierbar), intrauterines Gerät (IUD), intrauterines hormonfreisetzendes System (IUS), bilaterale Tubenokklusion, vasectomierter Partner oder sexuelle Enthaltsamkeit (nur als hochwirksame Verhütungsmethode akzeptiert, wenn es der übliche und bevorzugte Lebensstil des Patienten ist), während der gesamten Behandlungsdauer und für vier Wochen nach der letzten Dosis der Studienbehandlung. Frauen ohne Fortpflanzungspotenzial können eingeschlossen werden, wenn sie chirurgisch steril oder seit mindestens 2 Jahren postmenopausal sind. Der Prüfer ist verantwortlich für die Feststellung, ob der Patient über diese angemessene Geburtenkontrolle für die Studienteilnahme verfügt. (ICTRP)

Ausschlusskriterien: 1. Vorgeschichte oder Vorliegen eines chronischen Alkoholmissbrauchs (täglicher Konsum >30 g bei Männern, >20 g bei Frauen)
2. Abnormale Nierenfunktion bei Screening
3. Thyreoidea-stimulierendes Hormon (TSH) >ULN bei Screening (erhöhte Werte [4,2-10 U/mL] sind akzeptabel, wenn fT4 gemessen und im normalen Bereich ist).
4. Jede schwere begleitende kardiovaskuläre, renale, endokrine oder psychiatrische Störung, die nach Meinung des Prüfers die Compliance der Patienten beeinflussen könnte, oder jede Störung, die nach Meinung des Prüfers die Sicherheit der Patienten beeinträchtigen könnte.
5. Jede aktive bösartige Erkrankung
6. Bekannte Unverträglichkeit/Hypersensitivität gegenüber dem Studienmedikament oder Medikamenten mit ähnlicher chemischer Struktur oder pharmakologischem Profil
7. Gut begründeter Zweifel an der Kooperation des Patienten, z.B. aufgrund von Sucht nach Alkohol oder Drogen.
8. Bestehende oder beabsichtigte Schwangerschaft oder Stillzeit.
9. Teilnahme an einer anderen klinischen Studie (außer der NUC-5/PSC-Studie) innerhalb der letzten 30 Tage vor dem Screening-Besuch, gleichzeitige Teilnahme an einer anderen klinischen Studie oder vorherige Einschreibung in diese Studie und Einnahme des Prüfpräparats (IMP) innerhalb dieser Studie
10. Inhaftierte Personen, Personen, die in Pflegeheimen untergebracht sind, Personen unter rechtlicher Betreuung und Personen, die nicht in der Lage sind, ihre Zustimmung zu äußern (z.B. aufgrund geistiger Beeinträchtigung).
11. Patienten, die die Studienteilnahme an NUC-5/PSC aufgrund eines unerwünschten Ereignisses, das möglicherweise durch das Studienmedikament verursacht wurde, abgebrochen haben.
12. Leberzirrhose oder jegliche zirrhosebedingte Symptome, die nach Meinung des Prüfers die Sicherheit der Patienten beeinträchtigen könnten.
13. Jede bekannte relevante Infektionskrankheit (z.B. aktive Tuberkulose, AIDS-definierende Krankheiten).

Primäre und sekundäre Endpunkte
1. Auftreten von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) wird anhand der Patientenakten zum Zeitpunkt der Einwilligung, der Screening-Phase, der Behandlungsphase und während der 4 Wochen nach dem EOT/Abbruchbesuch gemessen
2. Auftreten von schweren TEAEs wird anhand der Patientenakten zum Zeitpunkt der Einwilligung, der Screening-Phase, der Behandlungsphase und während der 4 Wochen nach dem EOT/Abbruchbesuch gemessen
3. Auftreten von schweren TEAEs wird anhand der Patientenakten zum Zeitpunkt der Einwilligung, der Screening-Phase, der Behandlungsphase und während der 4 Wochen nach dem EOT/Abbruchbesuch gemessen
4. Auftreten von unerwünschten Arzneimittelreaktionen (ADRs) wird anhand der Patientenakten zum Zeitpunkt der Einwilligung, der Screening-Phase, der Behandlungsphase und während der 4 Wochen nach dem EOT/Abbruchbesuch gemessen
5. Auftreten von unerwarteten TEAEs wird anhand der Patientenakten zum Zeitpunkt der Einwilligung, der Screening-Phase, der Behandlungsphase und während der 4 Wochen nach dem EOT/Abbruchbesuch gemessen (ICTRP)

1. (Sicherheit) Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert bei Vitalzeichen (Blutdruck, Herzfrequenz) und Körpergewicht – gemessen zu Beginn, v 2 bis v7
2. (Sicherheit) Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert in der Hämatologie, Serumchemie (außer Wirksamkeitsvariablen) und Urinuntersuchung -gemessen zu Beginn, v 2 bis v7
3. (Wirksamkeit) Verlauf der Lebersteifigkeit – gemessen beim Screening und bei v7
4. (Wirksamkeit) s-ALP in Kategorien vom Ausgangswert bis EoT - gemessen zu Beginn, v 2 bis v7 (ICTRP)

Registrierungsdatum
27.01.2025 (ICTRP)

Einschluss des ersten Teilnehmers
31.03.2025 (ICTRP)

Sekundäre Sponsoren
nicht verfügbar

Weitere Kontakte
nicht verfügbar

Sekundäre IDs
2024-514292-18, Nil known, NUT-022/PSC (ICTRP)

Angaben zur Verfügbarkeit von individuellen Teilnehmerdaten
JaIn einem nicht öffentlich zugänglichen Repository gespeichert. Die gesammelten Daten werden in pseudonymisierter Form in der klinischen Datenbank übertragen und gespeichert, die einen eingeschränkten Zugang für den Sponsor und dessen Vertreter hat. Für Analysezwecke werden die Teilnehmer immer durch ihre 5-stellige Teilnehmernummer identifiziert. Die Daten werden mindestens 25 Jahre nach dem Ende oder der Beendigung der klinischen Studie gespeichert. (ICTRP)

Weitere Informationen zur Studie
https://www.isrctn.com/ISRCTN58756615 (ICTRP)