Eine unverblindete Studie zur Behandlung von Patienten mit primär sklerosierender Cholangitis (PSC) mit Norucholsäure-Tabletten
Zusammenfassung der Studie
Die Studie hat das Ziel, die Sicherheit und Wirksamkeit der Behandlung mit Norucholsäure (NCA) bei Patientinnen und Patienten mit primär sklerosierender Cholangitis (PSC) noch weiter zu überwachen. Dies ist eine unverblindete einarmige Studie. „Unverblindet“ bedeutet, dass das Etikett des Studienmedikaments nicht verdeckt ist und dass Teilnehmende an der Studie genau wissen, was sie erhalten. „Einarmig“ bedeutet, dass alle Teilnehmenden dieselbe Behandlung erhalten. Es können nur Patientinnen und Patienten teilnehmen, die an der zuvor durchgeführten NUC 5/PSC-Studie teilgenommen haben. Patientinnen und Patienten, welche die Kriterien für eine Teilnahme erfüllen, werden gefragt, ob sie teilnehmen möchten. Sie erhalten das Arzneimittel NCA in einer Dosis von 1.500 mg pro Tag, und zwar in Form von drei Tabletten (von denen jede 500 mg NCA enthält). Die Teilnehmenden werden insgesamt 8 Besuchstermine in einem Zeitraum von bis zu 72 Wochen absolvieren.
(BASEC)
Untersuchte Intervention
Die Studie hat das Ziel, die Sicherheit und Wirksamkeit der Behandlung mit Norucholsäure (NCA) bei Patientinnen und Patienten mit primär sklerosierender Cholangitis (PSC) noch weiter zu überwachen.
Bislang gibt es keine Arzneimittel, die als Behandlung zur Verlangsamung des Fortschreitens einer PSC zugelassen sind. Menschen mit PSC haben ein erhöhtes Risiko für Komplikationen wie das Auftreten von Gallengangkrebs oder Dickdarmkrebs.
NCA wurde für die Behandlung der PSC entwickelt und erzielte in früheren Studien gute Ergebnisse. In diesen Studien war das Arzneimittel sicher (unbedenklich) und zeigte ein gutes Verhältnis aus Nutzen und Risiken. Die Dosis von 1500 mg NCA verlangsamte das Fortschreiten einer PSC am wirksamsten.
(BASEC)
Untersuchte Krankheit(en)
Primär sklerosierender Cholangitis (PSC)
(BASEC)
Patientinnen und Patienten im Alter von ≥ 18 Jahren mit PSC, die an der NUC-5/PSC-Studie teilgenommen haben. (BASEC)
Ausschlusskriterien
Patientinnen und Patienten, welche die NUC-5/PSC-Studie aufgrund von unerwünschten Arzneimittelwirkungen (Nebenwirkungen des Studienmedikaments) abgebrochen haben, können nicht teilnehmen. Weitere Ausschlusskriterien sind unter anderem chronischer Alkoholkonsum (regelmäßiger Alkoholkonsum über einen längeren Zeitraum) sowie fortgeschrittene Leberzirrhose. (BASEC)
Studienstandort
Basel, Bern, Lugano, St Gallen
(BASEC)
Sponsor
Dr. Falk Pharma GmbH (sponsor) Dr. Falk Pharma AG (sponsor’s representative in Switzerland)
(BASEC)
Kontakt für weitere Auskünfte zur Studie
Kontaktperson Schweiz
Dr. Falk Pharma GmbH, Clinical Research and Development
+49 761 1514 0
zentrale@clutterdrfalkpharma.deDr. Falk Pharma GmbH
(BASEC)
Wissenschaftliche Auskünfte
Dr. Falk Pharma GmbH
+4976115140
zentrale@clutterdrfalkpharma.de(ICTRP)
Name der bewilligenden Ethikkommission (bei multizentrischen Studien nur die Leitkommission)
Ethikkommission Bern
(BASEC)
Datum der Bewilligung durch die Ethikkommission
05.03.2025
(BASEC)
ICTRP Studien-ID
CTIS2024-514292-18-00 (ICTRP)
Offizieller Titel (Genehmigt von der Ethikkommission)
An open-label study of patients with primary sclerosing cholangitis (PSC) treated with norucholic acid tablets (BASEC)
Wissenschaftlicher Titel
Eine offene Studie mit Patienten mit primärer sklerosierender Cholangitis (PSC), die mit Norucholsäure-Tabletten behandelt werden - NUT-022/PSC (ICTRP)
Öffentlicher Titel
Eine offene Studie mit Patienten mit primärer sklerosierender Cholangitis (PSC), die mit Norucholsäure-Tabletten behandelt werden (ICTRP)
Untersuchte Krankheit(en)
Primäre sklerosierende Cholangitis (PSC)
MedDRA-Version: 20.1Ebene: LLTKlassifikationscode: 10036732Begriff: Primäre sklerosierende Cholangitis Klasse: 10019805Therapeutisches Gebiet: Krankheiten [C] - Erkrankungen des Verdauungssystems [C06] (ICTRP)
Untersuchte Intervention
Produktname: NUT01, Produktcode: PRD6821878, Pharmazeutische Form: FILM-BESCHICHTETE TABLETTE, Andere beschreibende Bezeichnung: , Stärke: (ICTRP)
Studientyp
Interventional clinical trial of medicinal product (ICTRP)
Studiendesign
Kontrolliert: nein Randomisiert: nein Offen: nein Einfach verblindet: nein Doppelblind: nein Parallelgruppe: nein Cross-over: nein Andere: nein Wenn kontrolliert, geben Sie den Vergleichsmaßstab an, anderes Arzneimittel: nein Placebo: nein Anzahl der Behandlungsarme in der Studie: (ICTRP)
Ein-/Ausschlusskriterien
Einschlusskriterien: Unterzeichnete informierte Einwilligung., Männer oder Frauen = 18 Jahre., Der Patient wurde zuvor mit PSC diagnostiziert, hat an der vorherigen NUC 5/PSC-Studie teilgenommen und die DBE-Phase mit Besuch 22 abgeschlossen, oder hat die DBE-Phase vor Beginn dieser Studie vorzeitig beendet, oder hat die DBE-Phase nach Beginn dieser Studie vorzeitig beendet, unter der Bedingung, dass die vorzeitige Beendigung aufgrund mangelnder Wirksamkeit erfolgte* *Mangelnde Wirksamkeit wie im NUC-5/PSC-Versuch definiert, Frauen im gebärfähigen Alter, d.h. fruchtbar, nach der Menarche und bis zur Menopause, es sei denn, sie sind dauerhaft steril, die sexuell aktiv sind, müssen während der gesamten Behandlungsdauer und für vier Wochen nach der letzten Dosis der Studienbehandlung eine hochwirksame Methode der Empfängnisverhütung mit einer niedrigen Versagensrate (d.h. weniger als 1 % pro Jahr) anwenden, wenn sie konstant und korrekt verwendet wird, wie kombinierte (Östrogen- und Gestagenhaltige) hormonelle Verhütung, die mit der Hemmung des Eisprungs verbunden ist (oral, intravaginal oder transdermal), Gestagenhaltige hormonelle Verhütung, die mit der Hemmung des Eisprungs verbunden ist (oral, injizierbar oder implantierbar), intrauterine Vorrichtung (IUD), intrauterines hormonfreisetzendes System (IUS), bilaterale Tubenokklusion, vasectomierter Partner oder sexuelle Enthaltsamkeit (nur als hochwirksame Verhütungsmethode akzeptiert, wenn es der übliche und bevorzugte Lebensstil der Patientin ist). Frauen ohne gebärfähiges Potenzial können eingeschlossen werden, wenn sie chirurgisch steril oder seit mindestens 2 Jahren postmenopausal sind. Der Prüfer ist verantwortlich für die Feststellung, ob der Patient über eine angemessene Empfängnisverhütung für die Studienteilnahme verfügt. (ICTRP)
Ausschlusskriterien: Vorgeschichte oder Vorliegen eines chronischen Alkoholmissbrauchs (täglicher Konsum > 30 g bei Männern, > 20 g bei Frauen)., Abnormale Nierenfunktion beim Screening, Schilddrüsen-stimulierendes Hormon (TSH) > ULN beim Screening (erhöhte Werte [4,2-10 U/mL] sind akzeptabel, wenn fT4 gemessen wird und im normalen Bereich liegt)., Jede schwere begleitende kardiovaskuläre, renale, endokrine oder psychiatrische Erkrankung, die nach Meinung des Prüfers die Compliance der Patienten beeinflussen könnte, oder jede Erkrankung, die nach Meinung des Prüfers die Sicherheit der Patienten beeinträchtigen könnte., Jede aktive bösartige Erkrankung., Bekannte Unverträglichkeit/Hypersensibilität gegenüber dem Studienmedikament oder Medikamenten mit ähnlicher chemischer Struktur oder pharmakologischem Profil., Gut begründeter Zweifel an der Kooperation des Patienten, z.B. aufgrund von Sucht nach Alkohol oder Drogen., Bestehende oder beabsichtigte Schwangerschaft oder Stillzeit., Teilnahme an einer anderen klinischen Studie (außer der NUC-5/PSC-Studie) innerhalb der letzten 30 Tage vor dem Screening-Besuch, gleichzeitige Teilnahme an einer anderen klinischen Studie oder vorherige Einschreibung in diese Studie und Einnahme des Prüfpräparats (IMP) innerhalb dieser Studie, Eingesperrte Personen, Personen, die in Pflegeheimen untergebracht sind, Personen unter rechtlicher Betreuung und Personen, die nicht in der Lage sind, ihre Einwilligung zu äußern (z.B. aufgrund geistiger Beeinträchtigung)., Patienten, die die Studienteilnahme an NUC-5/PSC aufgrund eines AE, das möglicherweise durch das Studienmedikament verursacht wurde, abgebrochen haben., Leberzirrhose oder andere zirrhosebedingte Symptome, die nach Meinung des Prüfers die Sicherheit der Patienten beeinträchtigen könnten., Jede bekannte relevante Infektionskrankheit (z.B. aktive Tuberkulose, AIDS-definierende Krankheiten).
Primäre und sekundäre Endpunkte
Hauptziel: Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von Norucholsäure (NCA) film-beschichteten Tabletten bei der Behandlung von primärer sklerosierender Cholangitis (PSC).;Sekundäres Ziel: Bewertung der Wirksamkeit von NCA bei Patienten mit PSC.;Primäre Endpunkte: Auftreten von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), Auftreten von schweren TEAEs, Auftreten von schweren TEAEs, Auftreten von unerwünschten Arzneimittelwirkungen (ADRs), Auftreten von unerwarteten TEAEs (ICTRP)
Sekundäre Endpunkte:(Sicherheit) Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert bei Vitalzeichen (Blutdruck, Herzfrequenz) und Körpergewicht;Sekundäre Endpunkte:(Sicherheit) Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert in der Hämatologie, Serumchemie (außer Wirksamkeitsvariablen) und Urinuntersuchung;Sekundäre Endpunkte:(Wirksamkeit) Verlauf der Lebersteifigkeit;Sekundäre Endpunkte:(Wirksamkeit) s-ALP in Kategorien vom Ausgangswert bis EoT (ICTRP)
Registrierungsdatum
08.11.2024 (ICTRP)
Einschluss des ersten Teilnehmers
15.04.2025 (ICTRP)
Sekundäre Sponsoren
nicht verfügbar
Weitere Kontakte
Clinical Research and Development, zentrale@drfalkpharma.de, +4976115140, Dr. Falk Pharma GmbH (ICTRP)
Sekundäre IDs
nicht verfügbar
Angaben zur Verfügbarkeit von individuellen Teilnehmerdaten
NeinEs ist noch nicht entschieden, welche Daten verfügbar gemacht werden. Auch ein Zeitrahmen kann noch nicht angegeben werden. Dennoch werden die Studienergebnisse unabhängig von der Bereitstellung anderer unterstützender Informationen veröffentlicht. (ICTRP)
Weitere Informationen zur Studie
https://euclinicaltrials.eu/search-for-clinical-trials/?lang=en&EUCT=2024-514292-18-00 (ICTRP)
Ergebnisse der Studie
Zusammenfassung der Ergebnisse
nicht verfügbar
Link zu den Ergebnissen im Primärregister
nicht verfügbar