Klinische Evaluation von OptiThyDose, einem mathematischen Model zur Berechnung von geeigneten Dosierungsvorschlägen für Kinder mit Schilddrüsenerkrankungen
Résumé de l'étude
Die Medikamente zur Behandlung von Unter- oder Überfunktion der Schilddrüse sind in der Schweiz seit mehreren Jahrzehnten routinemässig bei Kindern angewendet. (Schilddrüsenhormon für die Behandlung der Unterfunktion und ein Medikament, welches die Schilddrüsenüberfunktion bremst für die Behandlung einer Überfunktion). Ihre Wirkungsweise und Nebenwirkungen, insbesondere bei Unter- oder Überdosierung, sind gut bekannt. Wenn Ihr Kind teilnehmen wird, wird sie/er zufällig in eine Gruppe eingeteilt (Kontrollgruppe oder OptiThyDose-Gruppe). Nur der/die für ihre/seine Betreuung zuständige Arzt/Ärztin wird über die ihr/ihm zugeteilte Gruppe informiert (so genannte „randomisierte, einfach verblindete Studie“). In der OptiThyDose-Gruppe wird die Ärztin bei jeder Visite die Möglichkeit haben, zu entscheiden, ob sie/er das mathematische Modell «OptiThyDose» bei der Dosisfindung hinzunimmt oder nicht. Sollte sie/er sich für die Unterstützung entscheiden, kann sie/er entscheiden, ob sie/er eine Dosis aus dem vorgeschlagenen Dosierungsbereich auswählt oder diesem Vorschlag nicht folgen wird und ihre/seine Verschreibung nach eigener Erfahrung wählt. Diese Auswahlmöglichkeiten bestehen bei jeder Visite. In der Kontrollgruppe wird der/die für ihre/seine Betreuung zuständige Arzt/Ärztin die Verschreibungen nur auf der Grundlage der aktuellen internationalen Empfehlungen und ihrer/seiner Erfahrung ohne die mögliche Unterstützung des Berechnungs-Modells vornehmen.
(BASEC)
Intervention étudiée
Behandlung der Über-und Unterfunktion im Kindesalter
(BASEC)
Maladie en cours d'investigation
Überfunktion oder Unterfunktion der Schilddrüse im Kindesalter
(BASEC)
Neugeborene mit pathologischem Neugeborenenscreening und Bestätigung eines erhöhten TSH-Spiegels in einer unabhängigen venösen Blutprobe. Kinder bis 18 Jahre mit neuer Diagnose oder Wiederauftreten von einer Schilddrüsenerkrankung (GD) oder unzureichend kontrollierter GD unter CMZ/MMZ während der Nachbeobachtung nach: - Pathologische Laborwerte - Typisches Krankheitsbild - Der Studienteilnehmer muss für geplante Besuche, Behandlungen und Nachuntersuchungen erreichbar sein. - Unterschriebenes Einwilligungsformular (ICF), das vor jedem studienbezogenen Verfahren eingeholt wurde. Die schriftliche Einwilligung zur Studienteilnahme muss vom Patienten und/oder seinem/ihren gesetzlichen Vertreter(n) gemäß den nationalen gesetzlichen Bestimmungen unterzeichnet und datiert werden. (BASEC)
Critères d'exclusion
Ausschluss von Neugeborenen von Müttern mit einer Über-oder Unterfunktion der Schilddrüse Ausschluss von Kindern mit bekannter anderer Ätiologie der Hyperthyreose als GD ohne erhöhte Anti-TSH-Rezeptor-Antikörper, z. B: - bekannte toxische Schilddrüsenknoten, nachgewiesen durch Ultraschall/Szintigraphie - bekannte Amiodaron-induzierte Hyperthyreose - bekannte McCune-Albright-Syndrom-assoziierte Hyperthyreose (basierend auf klinischer, Labor- und genetischer Diagnose) - bekannte genetisch nachgewiesene Hyperthyreose, verursacht durch aktivierende Mutationen des TSH-Rezeptor-Gens (BASEC)
Lieu de l’étude
Bâle
(BASEC)
Sponsor
Universitätskinderspital beider Basel UKBB
(BASEC)
Contact pour plus d'informations sur l'étude
Personne de contact en Suisse
Prof. Dr. Gabor Szinnai
+41 61 7042922
Gabor.Szinnai@clutterukbb.chUniversitätskinderspital beider Basel UKBB
(BASEC)
Informations générales
Paediatric Endocrinology, UKBB
+41 61 704 29 22+41 61 704 29 22
Gabor.Szinnai@clutterukbb.ch(ICTRP)
Nom du comité d'éthique approbateur (pour les études multicentriques, uniquement le comité principal)
Ethikkommission Nordwest- und Zentralschweiz EKNZ
(BASEC)
Date d'approbation du comité d'éthique
26.02.2025
(BASEC)
Identifiant de l'essai ICTRP
NCT06864351 (ICTRP)
Titre officiel (approuvé par le comité d'éthique)
Prospective evaluation of OptiThyDose, a mathematical model for calculating appropriate dose ranges in children with thyroid diseases (BASEC)
Titre académique
Prospektive Bewertung von OptiThyDose, einem mathematischen Modell zur Berechnung geeigneter Dosisbereiche bei Kindern mit Schilddrüsenerkrankungen (ICTRP)
Titre public
Prospektive Bewertung von OptiThyDose (ICTRP)
Maladie en cours d'investigation
Schilddrüsenerkrankungen Angeborene Hypothyreose Morbus Basedow (ICTRP)
Intervention étudiée
Sonstiges: OptiThyDose (ICTRP)
Type d'essai
Interventional (ICTRP)
Plan de l'étude
Zuteilung: Randomisiert. Interventionsmodell: Parallele Zuweisung. Primärer Zweck: Behandlung. Maskierung: Einfach (Teilnehmer). (ICTRP)
Critères d'inclusion/exclusion
Einschlusskriterien:
Angeborene Hypothyreose (AH)
- Neugeborene mit pathologischem Neugeborenenscreening und Bestätigung eines erhöhten
Thyrotropin (TSH)-Spiegels in einer unabhängigen venösen Blutprobe
Morbus Basedow (MB)
- Kinder bis 18 Jahre mit neuer Diagnose von MB, Rückfall von MB oder
unzureichend kontrolliertem MB unter CMZ/MMZ während der Nachsorge gemäß:
- Pathologischen Laborwerten (unterdrücktes TSH, erhöhte Schilddrüsenhormonspiegel,
positive Anti-TSH-Rezeptor-Antikörper)
- Typischem klinischen Bild, falls vorhanden (Struma, Tachykardie, Palpitationen, Gewichts
verlust, Hyperphagie, veränderte Stimmung)
AH und MB
- Der Studienteilnehmer muss für geplante Besuche, Behandlung und
Nachsorge erreichbar sein.
- Unterschriebener Einwilligungsbogen (ICF) muss vor jeglichem studienbezogenen Verfahren
eingeholt werden. Schriftliche Einwilligung zur Studienteilnahme muss vom Patienten und/oder
seinen rechtlichen Vertretern gemäß den nationalen gesetzlichen Anforderungen
Ausschlusskriterien:
AH und MB
- Ausschluss von Neugeborenen von Müttern mit MB
- Ausschluss von Patienten im Falle eines lebensbedrohlichen Ereignisses
MB
- Ausschluss von Kindern mit bekannten anderen Ätiologien der Hyperthyreose als MB
ohne erhöhte Anti-TSH-Rezeptor-Antikörper, z.B.:
- bekannte toxische Schilddrüsenknoten, die durch Ultraschall/Szintigraphie nachgewiesen wurden
- bekannte durch Amiodaron induzierte Hyperthyreose
- bekanntes McCune-Albright-Syndrom (basierend auf klinischer, laboratorischer und genetischer
Diagnose) assoziierte Hyperthyreose
- bekannt genetisch nachgewiesene Hyperthyreose verursacht durch aktivierende Mutationen des
TSH-Rezeptor-Gens (ICTRP)
non disponible
Critères d'évaluation principaux et secondaires
Serumwert von freiem Thyroxin (FT4) (ICTRP)
Anteil der Schilddrüsenhormonspiegel im Zielbereich; Abweichungen von lokalen Laborreferenzbereichen für Schilddrüsenhormone; Anzahl der klinischen Besuche; krankheitsbedingte unerwünschte Ereignisse; durchschnittliche tägliche Dosis verabreichter Medikamente pro kg (ICTRP)
Date d'enregistrement
non disponible
Inclusion du premier participant
non disponible
Sponsors secondaires
non disponible
Contacts supplémentaires
Gabor Szinnai, Prof. MD, PhDGabor Szinnai, Prof. MD, PhDGabor Szinnai, Prof. MD, PhD, Gabor.Szinnai@ukbb.chGabor.Szinnai@ukbb.ch, +41 61 704 29 22+41 61 704 29 22, Paediatric Endocrinology, UKBB (ICTRP)
ID secondaires
2025-00046, ks21Szinnai (ICTRP)
Résultats-Données individuelles des participants
non disponible
Informations complémentaires sur l'essai
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT06864351 (ICTRP)
Résultats de l'essai
Résumé des résultats
non disponible
Lien vers les résultats dans le registre primaire
non disponible