Klinische Evaluation von OptiThyDose, einem mathematischen Model zur Berechnung von geeigneten Dosierungsvorschlägen für Kinder mit Schilddrüsenerkrankungen
Summary description of the study
Die Medikamente zur Behandlung von Unter- oder Überfunktion der Schilddrüse sind in der Schweiz seit mehreren Jahrzehnten routinemässig bei Kindern angewendet. (Schilddrüsenhormon für die Behandlung der Unterfunktion und ein Medikament, welches die Schilddrüsenüberfunktion bremst für die Behandlung einer Überfunktion). Ihre Wirkungsweise und Nebenwirkungen, insbesondere bei Unter- oder Überdosierung, sind gut bekannt. Wenn Ihr Kind teilnehmen wird, wird sie/er zufällig in eine Gruppe eingeteilt (Kontrollgruppe oder OptiThyDose-Gruppe). Nur der/die für ihre/seine Betreuung zuständige Arzt/Ärztin wird über die ihr/ihm zugeteilte Gruppe informiert (so genannte „randomisierte, einfach verblindete Studie“). In der OptiThyDose-Gruppe wird die Ärztin bei jeder Visite die Möglichkeit haben, zu entscheiden, ob sie/er das mathematische Modell «OptiThyDose» bei der Dosisfindung hinzunimmt oder nicht. Sollte sie/er sich für die Unterstützung entscheiden, kann sie/er entscheiden, ob sie/er eine Dosis aus dem vorgeschlagenen Dosierungsbereich auswählt oder diesem Vorschlag nicht folgen wird und ihre/seine Verschreibung nach eigener Erfahrung wählt. Diese Auswahlmöglichkeiten bestehen bei jeder Visite. In der Kontrollgruppe wird der/die für ihre/seine Betreuung zuständige Arzt/Ärztin die Verschreibungen nur auf der Grundlage der aktuellen internationalen Empfehlungen und ihrer/seiner Erfahrung ohne die mögliche Unterstützung des Berechnungs-Modells vornehmen.
(BASEC)
Intervention under investigation
Behandlung der Über-und Unterfunktion im Kindesalter
(BASEC)
Disease under investigation
Überfunktion oder Unterfunktion der Schilddrüse im Kindesalter
(BASEC)
Neugeborene mit pathologischem Neugeborenenscreening und Bestätigung eines erhöhten TSH-Spiegels in einer unabhängigen venösen Blutprobe. Kinder bis 18 Jahre mit neuer Diagnose oder Wiederauftreten von einer Schilddrüsenerkrankung (GD) oder unzureichend kontrollierter GD unter CMZ/MMZ während der Nachbeobachtung nach: - Pathologische Laborwerte - Typisches Krankheitsbild - Der Studienteilnehmer muss für geplante Besuche, Behandlungen und Nachuntersuchungen erreichbar sein. - Unterschriebenes Einwilligungsformular (ICF), das vor jedem studienbezogenen Verfahren eingeholt wurde. Die schriftliche Einwilligung zur Studienteilnahme muss vom Patienten und/oder seinem/ihren gesetzlichen Vertreter(n) gemäß den nationalen gesetzlichen Bestimmungen unterzeichnet und datiert werden. (BASEC)
Exclusion criteria
Ausschluss von Neugeborenen von Müttern mit einer Über-oder Unterfunktion der Schilddrüse Ausschluss von Kindern mit bekannter anderer Ätiologie der Hyperthyreose als GD ohne erhöhte Anti-TSH-Rezeptor-Antikörper, z. B: - bekannte toxische Schilddrüsenknoten, nachgewiesen durch Ultraschall/Szintigraphie - bekannte Amiodaron-induzierte Hyperthyreose - bekannte McCune-Albright-Syndrom-assoziierte Hyperthyreose (basierend auf klinischer, Labor- und genetischer Diagnose) - bekannte genetisch nachgewiesene Hyperthyreose, verursacht durch aktivierende Mutationen des TSH-Rezeptor-Gens (BASEC)
Trial sites
Basel
(BASEC)
Sponsor
Universitätskinderspital beider Basel UKBB
(BASEC)
Contact
Contact Person Switzerland
Prof. Dr. Gabor Szinnai
+41 61 7042922
Gabor.Szinnai@clutterukbb.chUniversitätskinderspital beider Basel UKBB
(BASEC)
General Information
Paediatric Endocrinology, UKBB
+41 61 704 29 22+41 61 704 29 22
Gabor.Szinnai@clutterukbb.ch(ICTRP)
Name of the authorising ethics committee (for multicentre studies, only the lead committee)
Ethics Committee northwest/central Switzerland EKNZ
(BASEC)
Date of authorisation
26.02.2025
(BASEC)
ICTRP Trial ID
NCT06864351 (ICTRP)
Official title (approved by ethics committee)
Prospective evaluation of OptiThyDose, a mathematical model for calculating appropriate dose ranges in children with thyroid diseases (BASEC)
Academic title
Prospektive Bewertung von OptiThyDose, einem mathematischen Modell zur Berechnung geeigneter Dosisbereiche bei Kindern mit Schilddrüsenerkrankungen (ICTRP)
Public title
Prospektive Bewertung von OptiThyDose (ICTRP)
Disease under investigation
Schilddrüsenerkrankungen Angeborene Hypothyreose Morbus Basedow (ICTRP)
Intervention under investigation
Sonstiges: OptiThyDose (ICTRP)
Type of trial
Interventional (ICTRP)
Trial design
Zuteilung: Randomisiert. Interventionsmodell: Parallele Zuweisung. Primärer Zweck: Behandlung. Maskierung: Einfach (Teilnehmer). (ICTRP)
Inclusion/Exclusion criteria
Einschlusskriterien:
Angeborene Hypothyreose (AH)
- Neugeborene mit pathologischem Neugeborenenscreening und Bestätigung eines erhöhten
Thyrotropin (TSH)-Spiegels in einer unabhängigen venösen Blutprobe
Morbus Basedow (MB)
- Kinder bis 18 Jahre mit neuer Diagnose von MB, Rückfall von MB oder
unzureichend kontrolliertem MB unter CMZ/MMZ während der Nachsorge gemäß:
- Pathologischen Laborwerten (unterdrücktes TSH, erhöhte Schilddrüsenhormonspiegel,
positive Anti-TSH-Rezeptor-Antikörper)
- Typischem klinischen Bild, falls vorhanden (Struma, Tachykardie, Palpitationen, Gewichts
verlust, Hyperphagie, veränderte Stimmung)
AH und MB
- Der Studienteilnehmer muss für geplante Besuche, Behandlung und
Nachsorge erreichbar sein.
- Unterschriebener Einwilligungsbogen (ICF) muss vor jeglichem studienbezogenen Verfahren
eingeholt werden. Schriftliche Einwilligung zur Studienteilnahme muss vom Patienten und/oder
seinen rechtlichen Vertretern gemäß den nationalen gesetzlichen Anforderungen
Ausschlusskriterien:
AH und MB
- Ausschluss von Neugeborenen von Müttern mit MB
- Ausschluss von Patienten im Falle eines lebensbedrohlichen Ereignisses
MB
- Ausschluss von Kindern mit bekannten anderen Ätiologien der Hyperthyreose als MB
ohne erhöhte Anti-TSH-Rezeptor-Antikörper, z.B.:
- bekannte toxische Schilddrüsenknoten, die durch Ultraschall/Szintigraphie nachgewiesen wurden
- bekannte durch Amiodaron induzierte Hyperthyreose
- bekanntes McCune-Albright-Syndrom (basierend auf klinischer, laboratorischer und genetischer
Diagnose) assoziierte Hyperthyreose
- bekannt genetisch nachgewiesene Hyperthyreose verursacht durch aktivierende Mutationen des
TSH-Rezeptor-Gens (ICTRP)
not available
Primary and secondary end points
Serumwert von freiem Thyroxin (FT4) (ICTRP)
Anteil der Schilddrüsenhormonspiegel im Zielbereich; Abweichungen von lokalen Laborreferenzbereichen für Schilddrüsenhormone; Anzahl der klinischen Besuche; krankheitsbedingte unerwünschte Ereignisse; durchschnittliche tägliche Dosis verabreichter Medikamente pro kg (ICTRP)
Registration date
not available
Incorporation of the first participant
not available
Secondary sponsors
not available
Additional contacts
Gabor Szinnai, Prof. MD, PhDGabor Szinnai, Prof. MD, PhDGabor Szinnai, Prof. MD, PhD, Gabor.Szinnai@ukbb.chGabor.Szinnai@ukbb.ch, +41 61 704 29 22+41 61 704 29 22, Paediatric Endocrinology, UKBB (ICTRP)
Secondary trial IDs
2025-00046, ks21Szinnai (ICTRP)
Results-Individual Participant Data (IPD)
not available
Further information on the trial
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT06864351 (ICTRP)
Results of the trial
Results summary
not available
Link to the results in the primary register
not available