Klinische Evaluation von OptiThyDose, einem mathematischen Model zur Berechnung von geeigneten Dosierungsvorschlägen für Kinder mit Schilddrüsenerkrankungen
Zusammenfassung der Studie
Die Medikamente zur Behandlung von Unter- oder Überfunktion der Schilddrüse sind in der Schweiz seit mehreren Jahrzehnten routinemässig bei Kindern angewendet. (Schilddrüsenhormon für die Behandlung der Unterfunktion und ein Medikament, welches die Schilddrüsenüberfunktion bremst für die Behandlung einer Überfunktion). Ihre Wirkungsweise und Nebenwirkungen, insbesondere bei Unter- oder Überdosierung, sind gut bekannt. Wenn Ihr Kind teilnehmen wird, wird sie/er zufällig in eine Gruppe eingeteilt (Kontrollgruppe oder OptiThyDose-Gruppe). Nur der/die für ihre/seine Betreuung zuständige Arzt/Ärztin wird über die ihr/ihm zugeteilte Gruppe informiert (so genannte „randomisierte, einfach verblindete Studie“). In der OptiThyDose-Gruppe wird die Ärztin bei jeder Visite die Möglichkeit haben, zu entscheiden, ob sie/er das mathematische Modell «OptiThyDose» bei der Dosisfindung hinzunimmt oder nicht. Sollte sie/er sich für die Unterstützung entscheiden, kann sie/er entscheiden, ob sie/er eine Dosis aus dem vorgeschlagenen Dosierungsbereich auswählt oder diesem Vorschlag nicht folgen wird und ihre/seine Verschreibung nach eigener Erfahrung wählt. Diese Auswahlmöglichkeiten bestehen bei jeder Visite. In der Kontrollgruppe wird der/die für ihre/seine Betreuung zuständige Arzt/Ärztin die Verschreibungen nur auf der Grundlage der aktuellen internationalen Empfehlungen und ihrer/seiner Erfahrung ohne die mögliche Unterstützung des Berechnungs-Modells vornehmen.
(BASEC)
Untersuchte Intervention
Behandlung der Über-und Unterfunktion im Kindesalter
(BASEC)
Untersuchte Krankheit(en)
Überfunktion oder Unterfunktion der Schilddrüse im Kindesalter
(BASEC)
Neugeborene mit pathologischem Neugeborenenscreening und Bestätigung eines erhöhten TSH-Spiegels in einer unabhängigen venösen Blutprobe. Kinder bis 18 Jahre mit neuer Diagnose oder Wiederauftreten von einer Schilddrüsenerkrankung (GD) oder unzureichend kontrollierter GD unter CMZ/MMZ während der Nachbeobachtung nach: - Pathologische Laborwerte - Typisches Krankheitsbild - Der Studienteilnehmer muss für geplante Besuche, Behandlungen und Nachuntersuchungen erreichbar sein. - Unterschriebenes Einwilligungsformular (ICF), das vor jedem studienbezogenen Verfahren eingeholt wurde. Die schriftliche Einwilligung zur Studienteilnahme muss vom Patienten und/oder seinem/ihren gesetzlichen Vertreter(n) gemäß den nationalen gesetzlichen Bestimmungen unterzeichnet und datiert werden. (BASEC)
Ausschlusskriterien
Ausschluss von Neugeborenen von Müttern mit einer Über-oder Unterfunktion der Schilddrüse Ausschluss von Kindern mit bekannter anderer Ätiologie der Hyperthyreose als GD ohne erhöhte Anti-TSH-Rezeptor-Antikörper, z. B: - bekannte toxische Schilddrüsenknoten, nachgewiesen durch Ultraschall/Szintigraphie - bekannte Amiodaron-induzierte Hyperthyreose - bekannte McCune-Albright-Syndrom-assoziierte Hyperthyreose (basierend auf klinischer, Labor- und genetischer Diagnose) - bekannte genetisch nachgewiesene Hyperthyreose, verursacht durch aktivierende Mutationen des TSH-Rezeptor-Gens (BASEC)
Studienstandort
Basel
(BASEC)
Sponsor
Universitätskinderspital beider Basel UKBB
(BASEC)
Kontakt für weitere Auskünfte zur Studie
Kontaktperson Schweiz
Prof. Dr. Gabor Szinnai
+41 61 7042922
Gabor.Szinnai@clutterukbb.chUniversitätskinderspital beider Basel UKBB
(BASEC)
Allgemeine Auskünfte
Paediatric Endocrinology, UKBB
+41 61 704 29 22+41 61 704 29 22
Gabor.Szinnai@clutterukbb.ch(ICTRP)
Name der bewilligenden Ethikkommission (bei multizentrischen Studien nur die Leitkommission)
Ethikkommission Nordwest- und Zentralschweiz EKNZ
(BASEC)
Datum der Bewilligung durch die Ethikkommission
26.02.2025
(BASEC)
ICTRP Studien-ID
NCT06864351 (ICTRP)
Offizieller Titel (Genehmigt von der Ethikkommission)
Prospective evaluation of OptiThyDose, a mathematical model for calculating appropriate dose ranges in children with thyroid diseases (BASEC)
Wissenschaftlicher Titel
Prospektive Bewertung von OptiThyDose, einem mathematischen Modell zur Berechnung geeigneter Dosisbereiche bei Kindern mit Schilddrüsenerkrankungen (ICTRP)
Öffentlicher Titel
Prospektive Bewertung von OptiThyDose (ICTRP)
Untersuchte Krankheit(en)
Schilddrüsenerkrankungen Angeborene Hypothyreose Morbus Basedow (ICTRP)
Untersuchte Intervention
Sonstiges: OptiThyDose (ICTRP)
Studientyp
Interventional (ICTRP)
Studiendesign
Zuteilung: Randomisiert. Interventionsmodell: Parallele Zuweisung. Primärer Zweck: Behandlung. Maskierung: Einfach (Teilnehmer). (ICTRP)
Ein-/Ausschlusskriterien
Einschlusskriterien:
Angeborene Hypothyreose (AH)
- Neugeborene mit pathologischem Neugeborenenscreening und Bestätigung eines erhöhten
Thyrotropin (TSH)-Spiegels in einer unabhängigen venösen Blutprobe
Morbus Basedow (MB)
- Kinder bis 18 Jahre mit neuer Diagnose von MB, Rückfall von MB oder
unzureichend kontrolliertem MB unter CMZ/MMZ während der Nachsorge gemäß:
- Pathologischen Laborwerten (unterdrücktes TSH, erhöhte Schilddrüsenhormonspiegel,
positive Anti-TSH-Rezeptor-Antikörper)
- Typischem klinischen Bild, falls vorhanden (Struma, Tachykardie, Palpitationen, Gewichts
verlust, Hyperphagie, veränderte Stimmung)
AH und MB
- Der Studienteilnehmer muss für geplante Besuche, Behandlung und
Nachsorge erreichbar sein.
- Unterschriebener Einwilligungsbogen (ICF) muss vor jeglichem studienbezogenen Verfahren
eingeholt werden. Schriftliche Einwilligung zur Studienteilnahme muss vom Patienten und/oder
seinen rechtlichen Vertretern gemäß den nationalen gesetzlichen Anforderungen
Ausschlusskriterien:
AH und MB
- Ausschluss von Neugeborenen von Müttern mit MB
- Ausschluss von Patienten im Falle eines lebensbedrohlichen Ereignisses
MB
- Ausschluss von Kindern mit bekannten anderen Ätiologien der Hyperthyreose als MB
ohne erhöhte Anti-TSH-Rezeptor-Antikörper, z.B.:
- bekannte toxische Schilddrüsenknoten, die durch Ultraschall/Szintigraphie nachgewiesen wurden
- bekannte durch Amiodaron induzierte Hyperthyreose
- bekanntes McCune-Albright-Syndrom (basierend auf klinischer, laboratorischer und genetischer
Diagnose) assoziierte Hyperthyreose
- bekannt genetisch nachgewiesene Hyperthyreose verursacht durch aktivierende Mutationen des
TSH-Rezeptor-Gens (ICTRP)
nicht verfügbar
Primäre und sekundäre Endpunkte
Serumwert von freiem Thyroxin (FT4) (ICTRP)
Anteil der Schilddrüsenhormonspiegel im Zielbereich; Abweichungen von lokalen Laborreferenzbereichen für Schilddrüsenhormone; Anzahl der klinischen Besuche; krankheitsbedingte unerwünschte Ereignisse; durchschnittliche tägliche Dosis verabreichter Medikamente pro kg (ICTRP)
Registrierungsdatum
nicht verfügbar
Einschluss des ersten Teilnehmers
nicht verfügbar
Sekundäre Sponsoren
nicht verfügbar
Weitere Kontakte
Gabor Szinnai, Prof. MD, PhDGabor Szinnai, Prof. MD, PhDGabor Szinnai, Prof. MD, PhD, Gabor.Szinnai@ukbb.chGabor.Szinnai@ukbb.ch, +41 61 704 29 22+41 61 704 29 22, Paediatric Endocrinology, UKBB (ICTRP)
Sekundäre IDs
2025-00046, ks21Szinnai (ICTRP)
Angaben zur Verfügbarkeit von individuellen Teilnehmerdaten
nicht verfügbar
Weitere Informationen zur Studie
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT06864351 (ICTRP)
Ergebnisse der Studie
Zusammenfassung der Ergebnisse
nicht verfügbar
Link zu den Ergebnissen im Primärregister
nicht verfügbar