Eine Studie zur Beurteilung der Wirksamkeit und Sicherheit von ALXN2220 bei Teilnehmern mit Transthyretin Amyloid-Kardiomyopathie (ATTR-CM)
Résumé de l'étude
Diese Studie wird die Prüfsubstanz ALXN2220 (ein sogenannter Amyloid-reduzierender Wirkstoff) bei Patienten mit Transthyretin-Amyloidose (ATTR, Ablagerungen von fehlgefalteten Proteinen) mit Kardiomyopathie (CM, Erkrankung des Herzmuskels), bezeichnet als ATTR-CM, untersuchen. Dabei soll bestimmt werden, wie wirksam und sicher ALXN2220 ist. Bei Patienten mit ATTR-CM treten Symptome einer Herzmuskelschwäche auf (z.B. Kurzatmigkeit oder Schwierigkeiten beim Sport) und viele sterben innerhalb weniger Jahre an der Krankheit. Zu den aktuellen Behandlungsoptionen für ATTR-CM gehören TTR-Stabilisatoren (Medikamente, welche die Ablagerungen von fehlgefalteten Proteinen im Herzen verringert) und Therapien zur Behandlung der Symptome der Herzmuskelschwäche (z.B. Diuretika, Medikamente welche die Harnproduktion und dessen Ausscheidung fördern). Derzeit gibt es jedoch keine Behandlung die bereits abgelagerte fehlgefaltete Proteine, die sich im Herzen befinden, entfernen können. Daher kann die einzige Option für Patienten mit fortgeschrittener ATTR-CM eine Herztransplantation sein. ALXN2220 wirkt anders als die derzeit verfügbaren Behandlungsoptionen. ALXN bindet an die abgelagerten fehlgefalteten Proteine und aktiviert das Immunsystem wodurch zu hoffen ist, dass diese aus dem Herzen und anderen Organen entfernt werden und dass die Patienten eine Verbesserung Ihrer Herzmuskelschwäche und anderen Symptomen erleben. Etwa 1000 Frauen und Männer im Alter zwischen 18 und 90 Jahren werden weltweit an dieser Studie teilnehmen, dabei etwa 10 aus der Schweiz.
(BASEC)
Intervention étudiée
Alle Teilnehmer werden zufällig im Verhältnis 2:1 einer Behandlung zugeordnet.
Die Wahrscheinlichkeit die Prüfsubstanz ALXN2220 zu erhalten beträgt 2 aus 3 (entspricht ca. 66%). Die Wahrscheinlichkeit das Placebo (ein Placebo sieht aus wie das experimentelle Medikament, enthält jedoch nicht den in der Prüfsubstanz enthaltenen Wirkstoff) zu erhalten beträgt 1 aus 3 (entspricht ca. 33%).
Bevor die Behandlung mit ALXN2220 oder dem Placebo beginnen kann, erfolgt eine Voruntersuchung bei der überprüft wird, ob alle Auswahlkriterien zur Teilnahme an der Studie erfüllt werden.
Die Teilnahme an dieser Studie dauert 2-4 Jahre mit Besuchsterminen etwa aller 4 Wochen. Jeder Besuchstermin kann unterschiedlich lange dauern, von einem kurzen Besuchstermin von etwa 4 Stunden bis zu etwa 6 Stunden bei längeren Besuchsterminen.
Bei diesen Besuchsterminen wird ALXN2220 (Versuchsgruppe) oder das Placebo (Kontrollgruppe) durch Infusion (kontrollierte Verabreichung bzw. das Einbringen größerer Flüssigkeitsmengen in den Körper) verabreicht.
(BASEC)
Maladie en cours d'investigation
Erwachsenen mit einer Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM)
(BASEC)
- Alter ≥ 18 bis ≤ 90 Jahre - Männer oder Frauen (nicht schwanger) - Bestätigte Diagnose von ATTR-CM - Behandlung mit einem Diuretika (Medikamente welche die Harnproduktion und dessen Ausscheidung fördern) für mindestens 30 Tage vor der Voruntersuchung - Lebenserwartung von ≥ 6 Monaten gemäß dem Urteil des Prüfarztes (BASEC)
Critères d'exclusion
- Vorgeschichte mit Knochenmarkkrebs oder Organtransplantation - Kardiomyopathie (Erkrankung des Herzmuskels) welche nicht durch ATTR-CM verursacht wird - Herz-Kreislauf-Erkrankungen - Bluthochdruck - Herzrhythmusstörung - Leber- oder Gallenerkrankung - bösartige Tumore oder Leukämie - Ateminsuffizienz - Nierenversagen - Störungen der Hirn-, Rückenmarks welche die Verwendung eines Rollstuhls bedarf - Gewicht < 40 beim Screening (BASEC)
Lieu de l’étude
Bâle, Berne, Luzern, St-Gall, Zurich
(BASEC)
Sponsor
AstraZeneca AG, Switzerland
(BASEC)
Contact pour plus d'informations sur l'étude
Personne de contact en Suisse
Dr. Eric Nawrotzky
+49 40809034207
eric.nawrotzky@clutterastrazeneca.comAstraZeneca GmbH
(BASEC)
Informations scientifiques
non disponible
Nom du comité d'éthique approbateur (pour les études multicentriques, uniquement le comité principal)
Commission cantonale de Zurich
(BASEC)
Date d'approbation du comité d'éthique
19.04.2024
(BASEC)
Identifiant de l'essai ICTRP
non disponible
Titre officiel (approuvé par le comité d'éthique)
DepleTTR-CM A Phase 3, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Multicenter Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Amyloid Depleter ALXN2220 in Adult Participants with Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy (ATTR-CM) (BASEC)
Titre académique
non disponible
Titre public
non disponible
Maladie en cours d'investigation
non disponible
Intervention étudiée
non disponible
Type d'essai
non disponible
Plan de l'étude
non disponible
Critères d'inclusion/exclusion
non disponible
non disponible
Critères d'évaluation principaux et secondaires
non disponible
non disponible
Date d'enregistrement
non disponible
Inclusion du premier participant
non disponible
Sponsors secondaires
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Contacts supplémentaires
non disponible
ID secondaires
non disponible
Résultats-Données individuelles des participants
non disponible
Informations complémentaires sur l'essai
non disponible
Résultats de l'essai
Résumé des résultats
non disponible
Lien vers les résultats dans le registre primaire
non disponible