Eine Studie zur Beurteilung der Wirksamkeit und Sicherheit von ALXN2220 bei Teilnehmern mit Transthyretin Amyloid-Kardiomyopathie (ATTR-CM)

Summary description of the study

Diese Studie wird die Prüfsubstanz ALXN2220 (ein sogenannter Amyloid-reduzierender Wirkstoff) bei Patienten mit Transthyretin-Amyloidose (ATTR, Ablagerungen von fehlgefalteten Proteinen) mit Kardiomyopathie (CM, Erkrankung des Herzmuskels), bezeichnet als ATTR-CM, untersuchen. Dabei soll bestimmt werden, wie wirksam und sicher ALXN2220 ist. Bei Patienten mit ATTR-CM treten Symptome einer Herzmuskelschwäche auf (z.B. Kurzatmigkeit oder Schwierigkeiten beim Sport) und viele sterben innerhalb weniger Jahre an der Krankheit. Zu den aktuellen Behandlungsoptionen für ATTR-CM gehören TTR-Stabilisatoren (Medikamente, welche die Ablagerungen von fehlgefalteten Proteinen im Herzen verringert) und Therapien zur Behandlung der Symptome der Herzmuskelschwäche (z.B. Diuretika, Medikamente welche die Harnproduktion und dessen Ausscheidung fördern). Derzeit gibt es jedoch keine Behandlung die bereits abgelagerte fehlgefaltete Proteine, die sich im Herzen befinden, entfernen können. Daher kann die einzige Option für Patienten mit fortgeschrittener ATTR-CM eine Herztransplantation sein. ALXN2220 wirkt anders als die derzeit verfügbaren Behandlungsoptionen. ALXN bindet an die abgelagerten fehlgefalteten Proteine und aktiviert das Immunsystem wodurch zu hoffen ist, dass diese aus dem Herzen und anderen Organen entfernt werden und dass die Patienten eine Verbesserung Ihrer Herzmuskelschwäche und anderen Symptomen erleben. Etwa 1000 Frauen und Männer im Alter zwischen 18 und 90 Jahren werden weltweit an dieser Studie teilnehmen, dabei etwa 10 aus der Schweiz.

(BASEC)

Intervention under investigation

Alle Teilnehmer werden zufällig im Verhältnis 2:1 einer Behandlung zugeordnet.

Die Wahrscheinlichkeit die Prüfsubstanz ALXN2220 zu erhalten beträgt 2 aus 3 (entspricht ca. 66%). Die Wahrscheinlichkeit das Placebo (ein Placebo sieht aus wie das experimentelle Medikament, enthält jedoch nicht den in der Prüfsubstanz enthaltenen Wirkstoff) zu erhalten beträgt 1 aus 3 (entspricht ca. 33%).

Bevor die Behandlung mit ALXN2220 oder dem Placebo beginnen kann, erfolgt eine Voruntersuchung bei der überprüft wird, ob alle Auswahlkriterien zur Teilnahme an der Studie erfüllt werden.

Die Teilnahme an dieser Studie dauert 2-4 Jahre mit Besuchsterminen etwa aller 4 Wochen. Jeder Besuchstermin kann unterschiedlich lange dauern, von einem kurzen Besuchstermin von etwa 4 Stunden bis zu etwa 6 Stunden bei längeren Besuchsterminen.

Bei diesen Besuchsterminen wird ALXN2220 (Versuchsgruppe) oder das Placebo (Kontrollgruppe) durch Infusion (kontrollierte Verabreichung bzw. das Einbringen größerer Flüssigkeitsmengen in den Körper) verabreicht.

(BASEC)

Disease under investigation

Erwachsenen mit einer Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM)

(BASEC)

Sponsor

AstraZeneca AG, Switzerland

(BASEC)

Name of the authorising ethics committee (for multicentre studies, only the lead committee)

Ethics Committee Zurich

(BASEC)

Date of authorisation

19.04.2024

(BASEC)

Results of the trial