Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von YTB323 bei Teilnehmern mit schwerem, refraktärem systemischen Lupus erythematodes (srSLE)
Résumé de l'étude
Patienten mit schwerem, refraktärem systemischem Lupus erythematodes (srSLE) haben auf immunsuppressive und biologische Therapien nicht angesprochen. In dieser Studie untersuchen wir, ob die CAR-T Behandlung namens YTB323 bei Teilnehmern mit srSLE sicher und wirksam ist. CAR-T Behandlung ist ein neuartiger Ansatz, bei welchem die eigenen Immunzellen eines Patienten, insbesondere seine T-Zellen, gesammelt und zur Behandlung seiner Krankheit eingesetzt werden. Die T-Zellen der Patienten werden während der sogennannten Leukapherese gesammelt und an das Labor des Herstellers geschickt. Im Labor werden sie durch Einfügen eines Stücks DNA verändert. Die DNA ist die Substanz, die die Erbinformation eines Organismus enthält. Das eingefügte Stück DNA ermöglicht es den T-Zellen, Kontaktstellen auf ihrer Oberfläche zu bilden (sogenannte Rezeptoren). Die Struktur dieser künstlich geschaffenen Kontaktstellen passt zur Oberfläche bestimmter Immunzellen wie ein Schlüssel zu einem Schloss. Dies hilft bei der Bekämpfung und Zerstörung von Immunzellen wie den B-Zellen, die bei Lupus eine tragende Rolle spielen. Alle Teilnehmer, die für diese Studie infrage kommen, werden mit YTB323 behandelt. Vor Erhalt der YTB323-Infusion, bekommen die Patienten eine lymphodepletierende Therapie mit einer Kombination aus den beiden Medikamenten Fludarabin und Cyclophosphamid. Nach der Studienbehandlung müssen die Patienten für etwa 2 Wochen zur engmaschigen Überwachung im Spital bleiben. Die Teilnahme an dieser Studie dauert etwa 2 Jahre und 3 Monate. Nach Abschluss der Studie werden alle Patienten gebeten, an einer langfristigen Sicherheitsnachbeobachtung teilzunehmen, die jährliche Nachbeobachtungsbesuche im Prüfzentrum und telefonische Nachbeobachtungsanrufe alle 3 Monate für weitere 13 Jahre umfasst.
(BASEC)
Intervention étudiée
YTB323-Infusion nach einer lymphodepletierenden Therapie mit den beiden Medikamenten Fludarabin und Cyclophosphamid mit oder ohne zulässige Begleitmedikation bei Lupus.
(BASEC)
Maladie en cours d'investigation
Erwachsene Patienten mit schwerem, refraktärem systemischen Lupus erythematodes (srSLE)
(BASEC)
1. Angemessene Nieren-, Leber-, Herz-, hämatologische und pulmonale Funktion 2. Männer und Frauen mit SLE, die zum Zeitpunkt der Untersuchung ≥18 Jahre und ≤65 Jahre alt sind und die Klassifizierungskriterien der Europäischen Liga gegen Rheuma (EULAR)/des American College of Rheumatology (ACR) 2019 für SLE erfüllen. 3. Nichtansprechen auf zwei oder mehr immunsuppressive Standardtherapien (BASEC)
Critères d'exclusion
1 Klinisch signifikante aktive, opportunistische, chronische oder rezidivierende Infektionen, die einen Monat vor oder während des Screenings bestätigt wurden. Patienten, die innerhalb von 5 Jahren vor dem Screening mindestens eine schwere Infektion hatten, die einen längeren Krankenhausaufenthalt auf der Intensivstation erforderlich machte, und/oder mindestens eine schwere Infektion, die einen längeren Krankenhausaufenthalt innerhalb eines Jahres vor dem Screening erforderlich machte. 2. Unkontrollierter Diabetes mellitus, Lungenkrankheiten oder andere Krankheiten, die nicht mit SLE zusammenhängen und die nach Ansicht des Prüfarztes die Fähigkeit des Patienten gefährden würden, die Lymphodepletion und die CD19-CAR-T-Zelltherapie zu tolerieren 3. Jeder akute, schwere, lupusbedingte Schub während des Screenings, der eine sofortige Behandlung erfordert und/oder die immunsuppressive Auswaschung unmöglich macht, so dass der Patient nach dem Urteil des Prüfers für eine CD19-CAR-T-Therapie nicht in Frage kommt, wie z. B. ein akuter Lupus des zentralen Nervensystems (ZNS) (z. B. Psychose, Epilepsie) oder ein schweres Antiphospholipid-Syndrom (BASEC)
Lieu de l’étude
Berne, Lausanne
(BASEC)
Sponsor
Novartis Pharma Schweiz AG
(BASEC)
Contact pour plus d'informations sur l'étude
Personne de contact en Suisse
Juliane Kühn
+41 41 763 71 11
juliane.kuehn@clutternovartis.comNovartis Pharma Schweiz AG
(BASEC)
Informations scientifiques
non disponible
Nom du comité d'éthique approbateur (pour les études multicentriques, uniquement le comité principal)
Commission cantonale d'éthique de Berne
(BASEC)
Date d'approbation du comité d'éthique
26.10.2023
(BASEC)
Identifiant de l'essai ICTRP
non disponible
Titre officiel (approuvé par le comité d'éthique)
An open-label, multi-center, phase 1/2 study to assess safety, efficacy and cellular kinetics of YTB323 in participants with severe, refractory systemic lupus erythematosus (srSLE) (BASEC)
Titre académique
non disponible
Titre public
non disponible
Maladie en cours d'investigation
non disponible
Intervention étudiée
non disponible
Type d'essai
non disponible
Plan de l'étude
non disponible
Critères d'inclusion/exclusion
non disponible
non disponible
Critères d'évaluation principaux et secondaires
non disponible
non disponible
Date d'enregistrement
non disponible
Inclusion du premier participant
non disponible
Sponsors secondaires
non disponible
Contacts supplémentaires
non disponible
ID secondaires
non disponible
Résultats-Données individuelles des participants
non disponible
Informations complémentaires sur l'essai
non disponible
Résultats de l'essai
Résumé des résultats
non disponible
Lien vers les résultats dans le registre primaire
non disponible