Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von YTB323 bei Teilnehmern mit schwerem, refraktärem systemischen Lupus erythematodes (srSLE)
Zusammenfassung der Studie
Patienten mit schwerem, refraktärem systemischem Lupus erythematodes (srSLE) haben auf immunsuppressive und biologische Therapien nicht angesprochen. In dieser Studie untersuchen wir, ob die CAR-T Behandlung namens YTB323 bei Teilnehmern mit srSLE sicher und wirksam ist. CAR-T Behandlung ist ein neuartiger Ansatz, bei welchem die eigenen Immunzellen eines Patienten, insbesondere seine T-Zellen, gesammelt und zur Behandlung seiner Krankheit eingesetzt werden. Die T-Zellen der Patienten werden während der sogennannten Leukapherese gesammelt und an das Labor des Herstellers geschickt. Im Labor werden sie durch Einfügen eines Stücks DNA verändert. Die DNA ist die Substanz, die die Erbinformation eines Organismus enthält. Das eingefügte Stück DNA ermöglicht es den T-Zellen, Kontaktstellen auf ihrer Oberfläche zu bilden (sogenannte Rezeptoren). Die Struktur dieser künstlich geschaffenen Kontaktstellen passt zur Oberfläche bestimmter Immunzellen wie ein Schlüssel zu einem Schloss. Dies hilft bei der Bekämpfung und Zerstörung von Immunzellen wie den B-Zellen, die bei Lupus eine tragende Rolle spielen. Alle Teilnehmer, die für diese Studie infrage kommen, werden mit YTB323 behandelt. Vor Erhalt der YTB323-Infusion, bekommen die Patienten eine lymphodepletierende Therapie mit einer Kombination aus den beiden Medikamenten Fludarabin und Cyclophosphamid. Nach der Studienbehandlung müssen die Patienten für etwa 2 Wochen zur engmaschigen Überwachung im Spital bleiben. Die Teilnahme an dieser Studie dauert etwa 2 Jahre und 3 Monate. Nach Abschluss der Studie werden alle Patienten gebeten, an einer langfristigen Sicherheitsnachbeobachtung teilzunehmen, die jährliche Nachbeobachtungsbesuche im Prüfzentrum und telefonische Nachbeobachtungsanrufe alle 3 Monate für weitere 13 Jahre umfasst.
(BASEC)
Untersuchte Intervention
YTB323-Infusion nach einer lymphodepletierenden Therapie mit den beiden Medikamenten Fludarabin und Cyclophosphamid mit oder ohne zulässige Begleitmedikation bei Lupus.
(BASEC)
Untersuchte Krankheit(en)
Erwachsene Patienten mit schwerem, refraktärem systemischen Lupus erythematodes (srSLE)
(BASEC)
1. Angemessene Nieren-, Leber-, Herz-, hämatologische und pulmonale Funktion 2. Männer und Frauen mit SLE, die zum Zeitpunkt der Untersuchung ≥18 Jahre und ≤65 Jahre alt sind und die Klassifizierungskriterien der Europäischen Liga gegen Rheuma (EULAR)/des American College of Rheumatology (ACR) 2019 für SLE erfüllen. 3. Nichtansprechen auf zwei oder mehr immunsuppressive Standardtherapien (BASEC)
Ausschlusskriterien
1 Klinisch signifikante aktive, opportunistische, chronische oder rezidivierende Infektionen, die einen Monat vor oder während des Screenings bestätigt wurden. Patienten, die innerhalb von 5 Jahren vor dem Screening mindestens eine schwere Infektion hatten, die einen längeren Krankenhausaufenthalt auf der Intensivstation erforderlich machte, und/oder mindestens eine schwere Infektion, die einen längeren Krankenhausaufenthalt innerhalb eines Jahres vor dem Screening erforderlich machte. 2. Unkontrollierter Diabetes mellitus, Lungenkrankheiten oder andere Krankheiten, die nicht mit SLE zusammenhängen und die nach Ansicht des Prüfarztes die Fähigkeit des Patienten gefährden würden, die Lymphodepletion und die CD19-CAR-T-Zelltherapie zu tolerieren 3. Jeder akute, schwere, lupusbedingte Schub während des Screenings, der eine sofortige Behandlung erfordert und/oder die immunsuppressive Auswaschung unmöglich macht, so dass der Patient nach dem Urteil des Prüfers für eine CD19-CAR-T-Therapie nicht in Frage kommt, wie z. B. ein akuter Lupus des zentralen Nervensystems (ZNS) (z. B. Psychose, Epilepsie) oder ein schweres Antiphospholipid-Syndrom (BASEC)
Studienstandort
Bern, Lausanne
(BASEC)
Sponsor
Novartis Pharma Schweiz AG
(BASEC)
Kontakt für weitere Auskünfte zur Studie
Kontaktperson Schweiz
Juliane Kühn
+41 41 763 71 11
juliane.kuehn@clutternovartis.comNovartis Pharma Schweiz AG
(BASEC)
Wissenschaftliche Auskünfte
nicht verfügbar
Name der bewilligenden Ethikkommission (bei multizentrischen Studien nur die Leitkommission)
Ethikkommission Bern
(BASEC)
Datum der Bewilligung durch die Ethikkommission
26.10.2023
(BASEC)
ICTRP Studien-ID
nicht verfügbar
Offizieller Titel (Genehmigt von der Ethikkommission)
An open-label, multi-center, phase 1/2 study to assess safety, efficacy and cellular kinetics of YTB323 in participants with severe, refractory systemic lupus erythematosus (srSLE) (BASEC)
Wissenschaftlicher Titel
nicht verfügbar
Öffentlicher Titel
nicht verfügbar
Untersuchte Krankheit(en)
nicht verfügbar
Untersuchte Intervention
nicht verfügbar
Studientyp
nicht verfügbar
Studiendesign
nicht verfügbar
Ein-/Ausschlusskriterien
nicht verfügbar
nicht verfügbar
Primäre und sekundäre Endpunkte
nicht verfügbar
nicht verfügbar
Registrierungsdatum
nicht verfügbar
Einschluss des ersten Teilnehmers
nicht verfügbar
Sekundäre Sponsoren
nicht verfügbar
Weitere Kontakte
nicht verfügbar
Sekundäre IDs
nicht verfügbar
Angaben zur Verfügbarkeit von individuellen Teilnehmerdaten
nicht verfügbar
Weitere Informationen zur Studie
nicht verfügbar
Ergebnisse der Studie
Zusammenfassung der Ergebnisse
nicht verfügbar
Link zu den Ergebnissen im Primärregister
nicht verfügbar