Eine Forschungsstudie zur langfristigen Behandlung mit Mim8 bei Personen mit Hämophilie A (NN7769-4532)
Type d'essai
Interventional
(ICTRP)
Intervention étudiée
Die Studie besteht aus zwei Armen (Arme 1 und 2), wobei Teilnehmer aus der Studie NN7769-4513 in Arm 1 und Teilnehmer aus den Studien NN7769-4514, NN7769-4516 und NN7769-4728 in Arm 2 eintreten.
Die Behandlungsperiode besteht aus Teil 1 und Teil 2.
Während Teil 1 (den ersten 26 Wochen der Studie) erhalten alle Teilnehmer, die von der Studie NN7769-4513 wechseln, eine Dosis alle zwei Wochen. Teilnehmer, die von den Studien NN7769-4514, NN7769-4516 und NN7769-4728 wechseln, verwenden die gleiche Behandlungsfrequenz wie in ihrer vorherigen Studie (wöchentlich, alle zwei Wochen oder monatlich).
Nach Teil 1 haben die Studienteilnehmer in beiden Armen die Möglichkeit, zu einer anderen Behandlungsfrequenz (wöchentlich, alle zwei Wochen oder monatlich) zu wechseln.
Die Dosis richtet sich nach der Gewichtsklasse des Teilnehmers.
Gewichtsklassen und entsprechende Dosen für die Studie:
Einmal wöchentlich:
1,6 mg (unter 15 kg), 4,0 mg (15 kg oder mehr, unter 45 kg), 9,0 mg (45 kg oder mehr)
Einmal monatlich:
9,0 mg (unter 15 kg), 20,0 mg (15 kg oder mehr, unter 45 kg), 46,0 mg (45 kg oder mehr)
(ICTRP)
Maladie en cours d'investigation
Teilnehmer mit Hämophilie A mit oder ohne FVIII-Inhibitoren
(ICTRP)
Einschlusskriterien: 1. Informierte Einwilligung vor Beginn jeglicher studienbezogener Aktivitäten. Studienbezogene Aktivitäten sind alle Verfahren, die im Rahmen der Studie durchgeführt werden, einschließlich Aktivitäten zur Feststellung der Eignung für die Studie.
2. Männlich oder weiblich mit Diagnose einer kongenitalen Hämophilie A basierend auf medizinischen Unterlagen.
3. Laufende Teilnahme an der Studie NN7769-4513, NN7769-4514, NN7769-4516 oder NN7769-4728 zum Zeitpunkt des Wechsels. Der Teilnehmer sollte eines der folgenden Kriterien erfüllen:
a. Teilnehmer aus der Studie NN7769-4513, der mindestens 12 Wochen vor der Einschreibung in die Studie NN7769-4532 am Erweiterungsteil der Studie teilgenommen hat, oder,
b. Teilnehmer hat den Besuch zum Ende der Behandlung für die Studien NN7769-4514, NN7769-4516 oder NN7769-4728 abgeschlossen.
4. Bereitschaft und Fähigkeit des Teilnehmers und/oder der Eltern des Teilnehmers/gesetzlichen Vertreters (LAR), die geplanten Besuche und Studienverfahren einzuhalten, einschließlich der Führung eines Tagebuchs. (ICTRP)
Critères d'exclusion
Ausschlusskriterien: 1. Jegliche Erkrankung, außer Bedingungen, die mit Hämophilie verbunden sind, die nach Meinung des Prüfers die Sicherheit oder die Einhaltung des Protokolls des Teilnehmers gefährden könnte.
2. Teilnehmer, der aus den Studien NN7769-4513, NN7769-4514, NN7769-4516 oder NN7769-4728 ausgeschieden oder zurückgezogen wurde.
3. Frühere Teilnahme an dieser Studie. Teilnahme ist definiert als unterzeichnete informierte Einwilligung.
4. Frauen, die schwanger sind, stillen oder beabsichtigen, schwanger zu werden.
5. Frauen im gebärfähigen Alter, die keine hochwirksame Verhütungsmethode anwenden (hochwirksame Verhütungsmaßnahmen wie in Anhang 4 definiert oder wie von lokalen Vorschriften oder Praktiken gefordert).
6. Teilnahme (d.h. unterzeichnete informierte Einwilligung) an einer interventionalen klinischen Studie (außer den Studien NN7769-4513, NN7769-4514, NN7769-4516 oder NN7769-4728) eines genehmigten oder nicht genehmigten Prüfpräparats.
7. Geplante größere Operationen während Teil 1 der Studie. Für die Definition einer größeren Operation siehe Tabelle 6-7.
8. Geistige Unfähigkeit, Unwilligkeit zur Zusammenarbeit oder eine Sprachbarriere, die ein angemessenes Verständnis und eine Zusammenarbeit ausschließt. (ICTRP)
Lieu de l’étude
Autriche, Japon, Belgique, Bulgarie, Canada, Chine, Danemark, France, Allemagne, Inde, Irlande, Israël, Italie, Lettonie, Lituanie, Malaisie, Mexique, Pays-Bas, , Portugal, Roumanie, Arabie saoudite, Serbie, Slovaquie, Afrique du Sud, , Espagne, Suisse, Taïwan, Turquie, Royaume-Uni
(ICTRP)
Informations générales
Novo Nordisk Pharma Ltd.
+81-362661000
jphc_clinical_trials@novonordisk.com(ICTRP)
Informations scientifiques
Novo Nordisk Pharma Ltd.
+81-362661000
jphc_clinical_trials@novonordisk.com(ICTRP)
Titre académique
Offene, langfristige Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie von Mim8 bei Teilnehmern mit Hämophilie A mit oder ohne Inhibitoren (NN7769-4532) - FRONTIER 4 (ICTRP)
Plan de l'étude
randomisierte kontrollierte Studie, offen (Maskierung nicht verwendet), unkontrollierte Kontrolle, Einzelzuweisung, Behandlungszweck (ICTRP)
Critères d'évaluation principaux et secondaires
Anzahl der behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse (TEAEs) (ICTRP)
non disponible
Date d'enregistrement
24.06.2023 (ICTRP)
Inclusion du premier participant
13.02.2023 (ICTRP)
Sponsors secondaires
non disponible
Contacts supplémentaires
Risa Esaki, jphc_clinical_trials@novonordisk.com, +81-362661000, Novo Nordisk Pharma Ltd. (ICTRP)
ID secondaires
NCT05685238 (ICTRP)
Résultats-Données individuelles des participants
non disponible
Informations complémentaires sur l'essai
https://jrct.mhlw.go.jp/latest-detail/jRCT2041230047 (ICTRP)
Résultats de l'essai
Résumé des résultats
non disponible
Lien vers les résultats dans le registre primaire
non disponible