Eine Forschungsstudie zur langfristigen Behandlung mit Mim8 bei Personen mit Hämophilie A (NN7769-4532)
Studientyp
Interventional
(ICTRP)
Untersuchte Intervention
Die Studie besteht aus zwei Armen (Arme 1 und 2), wobei Teilnehmer aus der Studie NN7769-4513 in Arm 1 und Teilnehmer aus den Studien NN7769-4514, NN7769-4516 und NN7769-4728 in Arm 2 eintreten.
Die Behandlungsperiode besteht aus Teil 1 und Teil 2.
Während Teil 1 (den ersten 26 Wochen der Studie) erhalten alle Teilnehmer, die von der Studie NN7769-4513 wechseln, eine Dosis alle zwei Wochen. Teilnehmer, die von den Studien NN7769-4514, NN7769-4516 und NN7769-4728 wechseln, verwenden die gleiche Behandlungsfrequenz wie in ihrer vorherigen Studie (wöchentlich, alle zwei Wochen oder monatlich).
Nach Teil 1 haben die Studienteilnehmer in beiden Armen die Möglichkeit, zu einer anderen Behandlungsfrequenz (wöchentlich, alle zwei Wochen oder monatlich) zu wechseln.
Die Dosis richtet sich nach der Gewichtsklasse des Teilnehmers.
Gewichtsklassen und entsprechende Dosen für die Studie:
Einmal wöchentlich:
1,6 mg (unter 15 kg), 4,0 mg (15 kg oder mehr, unter 45 kg), 9,0 mg (45 kg oder mehr)
Einmal monatlich:
9,0 mg (unter 15 kg), 20,0 mg (15 kg oder mehr, unter 45 kg), 46,0 mg (45 kg oder mehr)
(ICTRP)
Untersuchte Krankheit(en)
Teilnehmer mit Hämophilie A mit oder ohne FVIII-Inhibitoren
(ICTRP)
Einschlusskriterien: 1. Informierte Einwilligung vor Beginn jeglicher studienbezogener Aktivitäten. Studienbezogene Aktivitäten sind alle Verfahren, die im Rahmen der Studie durchgeführt werden, einschließlich Aktivitäten zur Feststellung der Eignung für die Studie.
2. Männlich oder weiblich mit Diagnose einer kongenitalen Hämophilie A basierend auf medizinischen Unterlagen.
3. Laufende Teilnahme an der Studie NN7769-4513, NN7769-4514, NN7769-4516 oder NN7769-4728 zum Zeitpunkt des Wechsels. Der Teilnehmer sollte eines der folgenden Kriterien erfüllen:
a. Teilnehmer aus der Studie NN7769-4513, der mindestens 12 Wochen vor der Einschreibung in die Studie NN7769-4532 am Erweiterungsteil der Studie teilgenommen hat, oder,
b. Teilnehmer hat den Besuch zum Ende der Behandlung für die Studien NN7769-4514, NN7769-4516 oder NN7769-4728 abgeschlossen.
4. Bereitschaft und Fähigkeit des Teilnehmers und/oder der Eltern des Teilnehmers/gesetzlichen Vertreters (LAR), die geplanten Besuche und Studienverfahren einzuhalten, einschließlich der Führung eines Tagebuchs. (ICTRP)
Ausschlusskriterien
Ausschlusskriterien: 1. Jegliche Erkrankung, außer Bedingungen, die mit Hämophilie verbunden sind, die nach Meinung des Prüfers die Sicherheit oder die Einhaltung des Protokolls des Teilnehmers gefährden könnte.
2. Teilnehmer, der aus den Studien NN7769-4513, NN7769-4514, NN7769-4516 oder NN7769-4728 ausgeschieden oder zurückgezogen wurde.
3. Frühere Teilnahme an dieser Studie. Teilnahme ist definiert als unterzeichnete informierte Einwilligung.
4. Frauen, die schwanger sind, stillen oder beabsichtigen, schwanger zu werden.
5. Frauen im gebärfähigen Alter, die keine hochwirksame Verhütungsmethode anwenden (hochwirksame Verhütungsmaßnahmen wie in Anhang 4 definiert oder wie von lokalen Vorschriften oder Praktiken gefordert).
6. Teilnahme (d.h. unterzeichnete informierte Einwilligung) an einer interventionalen klinischen Studie (außer den Studien NN7769-4513, NN7769-4514, NN7769-4516 oder NN7769-4728) eines genehmigten oder nicht genehmigten Prüfpräparats.
7. Geplante größere Operationen während Teil 1 der Studie. Für die Definition einer größeren Operation siehe Tabelle 6-7.
8. Geistige Unfähigkeit, Unwilligkeit zur Zusammenarbeit oder eine Sprachbarriere, die ein angemessenes Verständnis und eine Zusammenarbeit ausschließt. (ICTRP)
Studienstandort
Österreich, Japan, Belgien, Bulgarien, Kanada, China, Dänemark, Frankreich, Deutschland, Indien, Irland, Israel, Italien, Lettland, Litauen, Malaysia, Mexiko, Niederlande, , Portugal, Rumänien, Saudi-Arabien, Serbien, Slowakei, Südafrika, , Spanien, Schweiz, Taiwan, Türkei, Vereinigtes Königreich
(ICTRP)
Allgemeine Auskünfte
Novo Nordisk Pharma Ltd.
+81-362661000
jphc_clinical_trials@novonordisk.com(ICTRP)
Wissenschaftliche Auskünfte
Novo Nordisk Pharma Ltd.
+81-362661000
jphc_clinical_trials@novonordisk.com(ICTRP)
Wissenschaftlicher Titel
Offene, langfristige Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie von Mim8 bei Teilnehmern mit Hämophilie A mit oder ohne Inhibitoren (NN7769-4532) - FRONTIER 4 (ICTRP)
Studiendesign
randomisierte kontrollierte Studie, offen (Maskierung nicht verwendet), unkontrollierte Kontrolle, Einzelzuweisung, Behandlungszweck (ICTRP)
Primäre und sekundäre Endpunkte
Anzahl der behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse (TEAEs) (ICTRP)
nicht verfügbar
Registrierungsdatum
24.06.2023 (ICTRP)
Einschluss des ersten Teilnehmers
13.02.2023 (ICTRP)
Sekundäre Sponsoren
nicht verfügbar
Weitere Kontakte
Risa Esaki, jphc_clinical_trials@novonordisk.com, +81-362661000, Novo Nordisk Pharma Ltd. (ICTRP)
Sekundäre IDs
NCT05685238 (ICTRP)
Angaben zur Verfügbarkeit von individuellen Teilnehmerdaten
nicht verfügbar
Weitere Informationen zur Studie
https://jrct.mhlw.go.jp/latest-detail/jRCT2041230047 (ICTRP)
Ergebnisse der Studie
Zusammenfassung der Ergebnisse
nicht verfügbar
Link zu den Ergebnissen im Primärregister
nicht verfügbar