Eine Forschungsstudie zur langfristigen Behandlung mit Mim8 bei Personen mit Hämophilie A (NN7769-4532)
Tipo di studio
Interventional
(ICTRP)
Intervento studiato
Die Studie besteht aus zwei Armen (Arme 1 und 2), wobei Teilnehmer aus der Studie NN7769-4513 in Arm 1 und Teilnehmer aus den Studien NN7769-4514, NN7769-4516 und NN7769-4728 in Arm 2 eintreten.
Die Behandlungsperiode besteht aus Teil 1 und Teil 2.
Während Teil 1 (den ersten 26 Wochen der Studie) erhalten alle Teilnehmer, die von der Studie NN7769-4513 wechseln, eine Dosis alle zwei Wochen. Teilnehmer, die von den Studien NN7769-4514, NN7769-4516 und NN7769-4728 wechseln, verwenden die gleiche Behandlungsfrequenz wie in ihrer vorherigen Studie (wöchentlich, alle zwei Wochen oder monatlich).
Nach Teil 1 haben die Studienteilnehmer in beiden Armen die Möglichkeit, zu einer anderen Behandlungsfrequenz (wöchentlich, alle zwei Wochen oder monatlich) zu wechseln.
Die Dosis richtet sich nach der Gewichtsklasse des Teilnehmers.
Gewichtsklassen und entsprechende Dosen für die Studie:
Einmal wöchentlich:
1,6 mg (unter 15 kg), 4,0 mg (15 kg oder mehr, unter 45 kg), 9,0 mg (45 kg oder mehr)
Einmal monatlich:
9,0 mg (unter 15 kg), 20,0 mg (15 kg oder mehr, unter 45 kg), 46,0 mg (45 kg oder mehr)
(ICTRP)
Malattie studiate
Teilnehmer mit Hämophilie A mit oder ohne FVIII-Inhibitoren
(ICTRP)
Einschlusskriterien: 1. Informierte Einwilligung vor Beginn jeglicher studienbezogener Aktivitäten. Studienbezogene Aktivitäten sind alle Verfahren, die im Rahmen der Studie durchgeführt werden, einschließlich Aktivitäten zur Feststellung der Eignung für die Studie.
2. Männlich oder weiblich mit Diagnose einer kongenitalen Hämophilie A basierend auf medizinischen Unterlagen.
3. Laufende Teilnahme an der Studie NN7769-4513, NN7769-4514, NN7769-4516 oder NN7769-4728 zum Zeitpunkt des Wechsels. Der Teilnehmer sollte eines der folgenden Kriterien erfüllen:
a. Teilnehmer aus der Studie NN7769-4513, der mindestens 12 Wochen vor der Einschreibung in die Studie NN7769-4532 am Erweiterungsteil der Studie teilgenommen hat, oder,
b. Teilnehmer hat den Besuch zum Ende der Behandlung für die Studien NN7769-4514, NN7769-4516 oder NN7769-4728 abgeschlossen.
4. Bereitschaft und Fähigkeit des Teilnehmers und/oder der Eltern des Teilnehmers/gesetzlichen Vertreters (LAR), die geplanten Besuche und Studienverfahren einzuhalten, einschließlich der Führung eines Tagebuchs. (ICTRP)
Criteri di esclusione
Ausschlusskriterien: 1. Jegliche Erkrankung, außer Bedingungen, die mit Hämophilie verbunden sind, die nach Meinung des Prüfers die Sicherheit oder die Einhaltung des Protokolls des Teilnehmers gefährden könnte.
2. Teilnehmer, der aus den Studien NN7769-4513, NN7769-4514, NN7769-4516 oder NN7769-4728 ausgeschieden oder zurückgezogen wurde.
3. Frühere Teilnahme an dieser Studie. Teilnahme ist definiert als unterzeichnete informierte Einwilligung.
4. Frauen, die schwanger sind, stillen oder beabsichtigen, schwanger zu werden.
5. Frauen im gebärfähigen Alter, die keine hochwirksame Verhütungsmethode anwenden (hochwirksame Verhütungsmaßnahmen wie in Anhang 4 definiert oder wie von lokalen Vorschriften oder Praktiken gefordert).
6. Teilnahme (d.h. unterzeichnete informierte Einwilligung) an einer interventionalen klinischen Studie (außer den Studien NN7769-4513, NN7769-4514, NN7769-4516 oder NN7769-4728) eines genehmigten oder nicht genehmigten Prüfpräparats.
7. Geplante größere Operationen während Teil 1 der Studie. Für die Definition einer größeren Operation siehe Tabelle 6-7.
8. Geistige Unfähigkeit, Unwilligkeit zur Zusammenarbeit oder eine Sprachbarriere, die ein angemessenes Verständnis und eine Zusammenarbeit ausschließt. (ICTRP)
Luogo dello studio
Austria, Giappone, Belgio, Bulgaria, Canada, China, Dänemark, Francia, Germania, India, Irlanda, Israele, Italia, Lettonia, Lituania, Malesia, Messico, Paesi Bassi, , Portogallo, Romania, Arabia Saudita, Serbia, Slovacchia, Sudafrica, , Spagna, Svizzera, Taiwan, Turchia, Regno Unito
(ICTRP)
Informazioni generali
Novo Nordisk Pharma Ltd.
+81-362661000
jphc_clinical_trials@novonordisk.com(ICTRP)
Informazioni scientifiche
Novo Nordisk Pharma Ltd.
+81-362661000
jphc_clinical_trials@novonordisk.com(ICTRP)
Titolo accademico
Offene, langfristige Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie von Mim8 bei Teilnehmern mit Hämophilie A mit oder ohne Inhibitoren (NN7769-4532) - FRONTIER 4 (ICTRP)
Disegno dello studio
randomisierte kontrollierte Studie, offen (Maskierung nicht verwendet), unkontrollierte Kontrolle, Einzelzuweisung, Behandlungszweck (ICTRP)
Endpoint primari e secondari
Anzahl der behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse (TEAEs) (ICTRP)
non disponibile
Data di registrazione
24.06.2023 (ICTRP)
Inclusione del primo partecipante
13.02.2023 (ICTRP)
Sponsor secondari
non disponibile
Contatti aggiuntivi
Risa Esaki, jphc_clinical_trials@novonordisk.com, +81-362661000, Novo Nordisk Pharma Ltd. (ICTRP)
ID secondari
NCT05685238 (ICTRP)
Risultati-Dati individuali dei partecipanti
non disponibile
Ulteriori informazioni sullo studio
https://jrct.mhlw.go.jp/latest-detail/jRCT2041230047 (ICTRP)
Risultati dello studio
Riepilogo dei risultati
non disponibile
Link ai risultati nel registro primario
non disponibile