Uno studio aperto di fase III per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine della terapia combinata VX-121 in partecipanti con fibrosi cistica (CF)
Résumé de l'étude
Questo studio è condotto per saperne di più sulla sicurezza e sull'efficacia della combinazione di VX-121/TEZ/D-IVA in partecipanti con CF. Possono partecipare pazienti maschi e femmine affetti da fibrosi cistica di almeno 12 anni che hanno completato con successo uno degli studi precedenti di Vertex (inclusi 121-102 o 121-103) e soddisfano i criteri di inclusione ed esclusione. I pazienti saranno trattati in questo studio con la stessa dose della medicazione mattutina VX-121/TEZ/D-IVA come nell'ultimo studio. Lo studio dura complessivamente fino a 100 settimane, di cui fino a 96 settimane di fase di trattamento.
(BASEC)
Intervention étudiée
Il farmaco in studio (20 mg VX-121/100 mg TEZ/250 mg D-IVA) viene assunto una volta al giorno circa alla stessa ora: due compresse.
(BASEC)
Maladie en cours d'investigation
fibrosi cistica
(BASEC)
Per la parte A: Adulti, adolescenti e bambini che hanno completato con successo uno degli studi madre VX20-121-102 o VX20-121-103. Per la parte B: Adulti, adolescenti e bambini che hanno completato con successo il trattamento con VX-121/TEZ/D-IVA nella parte A. (BASEC)
Critères d'exclusion
Sono esclusi dalla partecipazione i pazienti che hanno abbandonato lo studio madre o che non hanno partecipato a nessuno studio madre. (BASEC)
Lieu de l’étude
Zurich
(BASEC)
Sponsor
Vertex Pharmaceuticals Incorporated, Boston, USA Vertex Pharmaceuticals GmbH, Zug, Switzerland
(BASEC)
Contact pour plus d'informations sur l'étude
Personne de contact en Suisse
Dr. Sabine Albrecht, Associate Medical Director
+41 (0)41 560 05 00
sabine_albrecht@cluttervrtx.comVertex Pharmaceutical GmbH
(BASEC)
Informations scientifiques
non disponible
Nom du comité d'éthique approbateur (pour les études multicentriques, uniquement le comité principal)
Commission cantonale de Zurich
(BASEC)
Date d'approbation du comité d'éthique
10.01.2023
(BASEC)
Identifiant de l'essai ICTRP
NCT05444257 (ICTRP)
Titre officiel (approuvé par le comité d'éthique)
A Phase 3, Open-label Study Evaluating the Longterm Safety and Efficacy of VX-121/TEZ/D-IVA Combination Therapy in Subjects With Cystic Fibrosis (BASEC)
Titre académique
Uno studio di fase 3, in aperto, che valuta la sicurezza e l'efficacia a lungo termine della terapia combinata VX-121/TEZ/D-IVA in soggetti con fibrosi cistica (ICTRP)
Titre public
Uno studio che valuta la sicurezza e l'efficacia a lungo termine della terapia combinata VX-121 (ICTRP)
Maladie en cours d'investigation
Fibrosi cistica (ICTRP)
Intervention étudiée
Farmaco: VX-121/TEZ/D-IVA (ICTRP)
Type d'essai
Interventional (ICTRP)
Plan de l'étude
Assegnazione: N/A. Modello di intervento: Assegnazione a gruppo singolo. Scopo principale: Trattamento. Mascheramento: Nessuno (Aperto). (ICTRP)
Critères d'inclusion/exclusion
Genere: Tutti
Età massima: N/A
Età minima: 12 anni
Criteri di inclusione chiave:
- Parte A: Trattamento con il farmaco dello studio completato in uno studio parentale VX20-121-102 (NCT05033080)
e VX20-121-103 (NCT05076149); oppure ha avuto interruzioni del farmaco dello studio in uno studio parentale
ma non ha interrotto permanentemente il farmaco dello studio e ha completato le visite dello studio fino all'
ultima visita programmata del periodo di trattamento nello studio parentale
- Parte B: Trattamento con il farmaco dello studio completato nella Parte A; oppure ha avuto interruzioni del farmaco dello studio
nella Parte A, ma non ha interrotto permanentemente il farmaco dello studio e ha completato le visite dello studio
fino all'ultima visita programmata del periodo di trattamento della Parte A
Criteri di esclusione chiave:
- Storia di intolleranza al farmaco in uno studio parentale
- Donne in gravidanza o in allattamento al momento dell'arruolamento nella Parte A
Altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo possono essere applicabili. (ICTRP)
non disponible
Critères d'évaluation principaux et secondaires
Sicurezza e tollerabilità valutate in base al numero di partecipanti con eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE) (ICTRP)
Cambiamento assoluto rispetto al basale in percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo (ppFEV1); Cambiamento assoluto rispetto al basale nel cloruro di sudore (SwCl); Numero di esacerbazioni polmonari (PEx) (ICTRP)
Date d'enregistrement
non disponible
Inclusion du premier participant
non disponible
Sponsors secondaires
non disponible
Contacts supplémentaires
non disponible
ID secondaires
2021-000713-17, 2024-514173-22-00, VX20-121-104 (ICTRP)
Résultats-Données individuelles des participants
non disponible
Informations complémentaires sur l'essai
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05444257 (ICTRP)
Résultats de l'essai
Résumé des résultats
non disponible
Lien vers les résultats dans le registre primaire
non disponible