Uno studio aperto di fase III per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine della terapia combinata VX-121 in partecipanti con fibrosi cistica (CF)
Zusammenfassung der Studie
Questo studio è condotto per saperne di più sulla sicurezza e sull'efficacia della combinazione di VX-121/TEZ/D-IVA in partecipanti con CF. Possono partecipare pazienti maschi e femmine affetti da fibrosi cistica di almeno 12 anni che hanno completato con successo uno degli studi precedenti di Vertex (inclusi 121-102 o 121-103) e soddisfano i criteri di inclusione ed esclusione. I pazienti saranno trattati in questo studio con la stessa dose della medicazione mattutina VX-121/TEZ/D-IVA come nell'ultimo studio. Lo studio dura complessivamente fino a 100 settimane, di cui fino a 96 settimane di fase di trattamento.
(BASEC)
Untersuchte Intervention
Il farmaco in studio (20 mg VX-121/100 mg TEZ/250 mg D-IVA) viene assunto una volta al giorno circa alla stessa ora: due compresse.
(BASEC)
Untersuchte Krankheit(en)
fibrosi cistica
(BASEC)
Per la parte A: Adulti, adolescenti e bambini che hanno completato con successo uno degli studi madre VX20-121-102 o VX20-121-103. Per la parte B: Adulti, adolescenti e bambini che hanno completato con successo il trattamento con VX-121/TEZ/D-IVA nella parte A. (BASEC)
Ausschlusskriterien
Sono esclusi dalla partecipazione i pazienti che hanno abbandonato lo studio madre o che non hanno partecipato a nessuno studio madre. (BASEC)
Studienstandort
Zürich
(BASEC)
Sponsor
Vertex Pharmaceuticals Incorporated, Boston, USA Vertex Pharmaceuticals GmbH, Zug, Switzerland
(BASEC)
Kontakt für weitere Auskünfte zur Studie
Kontaktperson Schweiz
Dr. Sabine Albrecht, Associate Medical Director
+41 (0)41 560 05 00
sabine_albrecht@cluttervrtx.comVertex Pharmaceutical GmbH
(BASEC)
Wissenschaftliche Auskünfte
nicht verfügbar
Name der bewilligenden Ethikkommission (bei multizentrischen Studien nur die Leitkommission)
Ethikkommission Zürich
(BASEC)
Datum der Bewilligung durch die Ethikkommission
10.01.2023
(BASEC)
ICTRP Studien-ID
NCT05444257 (ICTRP)
Offizieller Titel (Genehmigt von der Ethikkommission)
A Phase 3, Open-label Study Evaluating the Longterm Safety and Efficacy of VX-121/TEZ/D-IVA Combination Therapy in Subjects With Cystic Fibrosis (BASEC)
Wissenschaftlicher Titel
Uno studio di fase 3, in aperto, che valuta la sicurezza e l'efficacia a lungo termine della terapia combinata VX-121/TEZ/D-IVA in soggetti con fibrosi cistica (ICTRP)
Öffentlicher Titel
Uno studio che valuta la sicurezza e l'efficacia a lungo termine della terapia combinata VX-121 (ICTRP)
Untersuchte Krankheit(en)
Fibrosi cistica (ICTRP)
Untersuchte Intervention
Farmaco: VX-121/TEZ/D-IVA (ICTRP)
Studientyp
Interventional (ICTRP)
Studiendesign
Assegnazione: N/A. Modello di intervento: Assegnazione a gruppo singolo. Scopo principale: Trattamento. Mascheramento: Nessuno (Aperto). (ICTRP)
Ein-/Ausschlusskriterien
Genere: Tutti
Età massima: N/A
Età minima: 12 anni
Criteri di inclusione chiave:
- Parte A: Trattamento con il farmaco dello studio completato in uno studio parentale VX20-121-102 (NCT05033080)
e VX20-121-103 (NCT05076149); oppure ha avuto interruzioni del farmaco dello studio in uno studio parentale
ma non ha interrotto permanentemente il farmaco dello studio e ha completato le visite dello studio fino all'
ultima visita programmata del periodo di trattamento nello studio parentale
- Parte B: Trattamento con il farmaco dello studio completato nella Parte A; oppure ha avuto interruzioni del farmaco dello studio
nella Parte A, ma non ha interrotto permanentemente il farmaco dello studio e ha completato le visite dello studio
fino all'ultima visita programmata del periodo di trattamento della Parte A
Criteri di esclusione chiave:
- Storia di intolleranza al farmaco in uno studio parentale
- Donne in gravidanza o in allattamento al momento dell'arruolamento nella Parte A
Altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo possono essere applicabili. (ICTRP)
nicht verfügbar
Primäre und sekundäre Endpunkte
Sicurezza e tollerabilità valutate in base al numero di partecipanti con eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE) (ICTRP)
Cambiamento assoluto rispetto al basale in percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo (ppFEV1); Cambiamento assoluto rispetto al basale nel cloruro di sudore (SwCl); Numero di esacerbazioni polmonari (PEx) (ICTRP)
Registrierungsdatum
nicht verfügbar
Einschluss des ersten Teilnehmers
nicht verfügbar
Sekundäre Sponsoren
nicht verfügbar
Weitere Kontakte
nicht verfügbar
Sekundäre IDs
2021-000713-17, 2024-514173-22-00, VX20-121-104 (ICTRP)
Angaben zur Verfügbarkeit von individuellen Teilnehmerdaten
nicht verfügbar
Weitere Informationen zur Studie
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05444257 (ICTRP)
Ergebnisse der Studie
Zusammenfassung der Ergebnisse
nicht verfügbar
Link zu den Ergebnissen im Primärregister
nicht verfügbar