Uno studio aperto di fase III per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine della terapia combinata VX-121 in partecipanti con fibrosi cistica (CF)
Summary description of the study
Questo studio è condotto per saperne di più sulla sicurezza e sull'efficacia della combinazione di VX-121/TEZ/D-IVA in partecipanti con CF. Possono partecipare pazienti maschi e femmine affetti da fibrosi cistica di almeno 12 anni che hanno completato con successo uno degli studi precedenti di Vertex (inclusi 121-102 o 121-103) e soddisfano i criteri di inclusione ed esclusione. I pazienti saranno trattati in questo studio con la stessa dose della medicazione mattutina VX-121/TEZ/D-IVA come nell'ultimo studio. Lo studio dura complessivamente fino a 100 settimane, di cui fino a 96 settimane di fase di trattamento.
(BASEC)
Intervention under investigation
Il farmaco in studio (20 mg VX-121/100 mg TEZ/250 mg D-IVA) viene assunto una volta al giorno circa alla stessa ora: due compresse.
(BASEC)
Disease under investigation
fibrosi cistica
(BASEC)
Per la parte A: Adulti, adolescenti e bambini che hanno completato con successo uno degli studi madre VX20-121-102 o VX20-121-103. Per la parte B: Adulti, adolescenti e bambini che hanno completato con successo il trattamento con VX-121/TEZ/D-IVA nella parte A. (BASEC)
Exclusion criteria
Sono esclusi dalla partecipazione i pazienti che hanno abbandonato lo studio madre o che non hanno partecipato a nessuno studio madre. (BASEC)
Trial sites
Zurich
(BASEC)
Sponsor
Vertex Pharmaceuticals Incorporated, Boston, USA Vertex Pharmaceuticals GmbH, Zug, Switzerland
(BASEC)
Contact
Contact Person Switzerland
Dr. Sabine Albrecht, Associate Medical Director
+41 (0)41 560 05 00
sabine_albrecht@cluttervrtx.comVertex Pharmaceutical GmbH
(BASEC)
Scientific Information
not available
Name of the authorising ethics committee (for multicentre studies, only the lead committee)
Ethics Committee Zurich
(BASEC)
Date of authorisation
10.01.2023
(BASEC)
ICTRP Trial ID
NCT05444257 (ICTRP)
Official title (approved by ethics committee)
A Phase 3, Open-label Study Evaluating the Longterm Safety and Efficacy of VX-121/TEZ/D-IVA Combination Therapy in Subjects With Cystic Fibrosis (BASEC)
Academic title
Uno studio di fase 3, in aperto, che valuta la sicurezza e l'efficacia a lungo termine della terapia combinata VX-121/TEZ/D-IVA in soggetti con fibrosi cistica (ICTRP)
Public title
Uno studio che valuta la sicurezza e l'efficacia a lungo termine della terapia combinata VX-121 (ICTRP)
Disease under investigation
Fibrosi cistica (ICTRP)
Intervention under investigation
Farmaco: VX-121/TEZ/D-IVA (ICTRP)
Type of trial
Interventional (ICTRP)
Trial design
Assegnazione: N/A. Modello di intervento: Assegnazione a gruppo singolo. Scopo principale: Trattamento. Mascheramento: Nessuno (Aperto). (ICTRP)
Inclusion/Exclusion criteria
Genere: Tutti
Età massima: N/A
Età minima: 12 anni
Criteri di inclusione chiave:
- Parte A: Trattamento con il farmaco dello studio completato in uno studio parentale VX20-121-102 (NCT05033080)
e VX20-121-103 (NCT05076149); oppure ha avuto interruzioni del farmaco dello studio in uno studio parentale
ma non ha interrotto permanentemente il farmaco dello studio e ha completato le visite dello studio fino all'
ultima visita programmata del periodo di trattamento nello studio parentale
- Parte B: Trattamento con il farmaco dello studio completato nella Parte A; oppure ha avuto interruzioni del farmaco dello studio
nella Parte A, ma non ha interrotto permanentemente il farmaco dello studio e ha completato le visite dello studio
fino all'ultima visita programmata del periodo di trattamento della Parte A
Criteri di esclusione chiave:
- Storia di intolleranza al farmaco in uno studio parentale
- Donne in gravidanza o in allattamento al momento dell'arruolamento nella Parte A
Altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo possono essere applicabili. (ICTRP)
not available
Primary and secondary end points
Sicurezza e tollerabilità valutate in base al numero di partecipanti con eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE) (ICTRP)
Cambiamento assoluto rispetto al basale in percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo (ppFEV1); Cambiamento assoluto rispetto al basale nel cloruro di sudore (SwCl); Numero di esacerbazioni polmonari (PEx) (ICTRP)
Registration date
not available
Incorporation of the first participant
not available
Secondary sponsors
not available
Additional contacts
not available
Secondary trial IDs
2021-000713-17, 2024-514173-22-00, VX20-121-104 (ICTRP)
Results-Individual Participant Data (IPD)
not available
Further information on the trial
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05444257 (ICTRP)
Results of the trial
Results summary
not available
Link to the results in the primary register
not available