Eine klinische Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Remibrutinib (LOU064) bei Patientinnen und Patienten mit sekundär progredienter Multipler Sklerose

Zusammenfassung der Studie

Zweck dieser klinischen Studie ist es, die Wirksamkeit von Remibrutinib im Vergleich zu Placebo bei Personen mit sekundär progredienter Multipler Sklerose (SPMS) zu untersuchen. Voraussichtlich werden etwa 1275 Personen im Alter zwischen 18 und 65 Jahren an dieser Studie teilnehmen. Multiple Sklerose (MS) ist eine Erkrankung, die das Gehirn und das Rückenmark betrifft. Bei MS wird die schützende Schicht der Nerven, das sogenannte Myelin, beschädigt. Dies kann zu verschiedenen Symptomen führen, darunter Müdigkeit, Gehschwierigkeiten, Taubheitsgefühle oder Kribbeln, Muskelschwäche, Sehstörungen sowie Koordinations- und Gleichgewichtsstörungen. Viele Menschen mit MS entwickeln im Verlauf eine sekundär progrediente Multiple Sklerose (SPMS). Das bedeutet, dass sich die Symptome der Multiplen Sklerose kontinuierlich verschlechtern, ohne zwischenzeitliche Verbesserungen. Remibrutinib ist ein Prüfpräparat, das von keiner Gesundheitsbehörde weltweit für die Behandlung von SPMS zugelassen ist. Remibrutinib wurde entwickelt, um an ein Protein namens BTK zu binden, das in bestimmten Immunzellen vorkommt, die an Entzündungsprozessen und Schädigungen des Gehirns und Rückenmarks bei MS beteiligt sind. Durch die Blockierung der BTK-Aktivität könnte Remibrutinib dazu beitragen, die Verschlechterung der MS-Symptome zu verlangsamen. Ein Placebo sieht aus wie das Prüfpräparat, enthält jedoch keinen Wirkstoff. Der Einsatz des Placebos hilft den Forschenden, die Wirkung des Prüfpräparats besser zu verstehen. Die Hauptfragestellungen dieser Studie sind: • Verlangsamt Remibrutinib die Verschlechterung der SPMS-Symptome der Teilnehmenden im Vergleich zu einem Placebo? Die Schwere der SPMS-Symptome wird mithilfe der Expanded Disability Status Scale (EDSS) bewertet. • Welche medizinischen Beschwerden, auch als unerwünschte Ereignisse bezeichnet, treten während der Studie auf?

(BASEC)

Untersuchte Intervention

Prüfpräparat

Das Prüfpräparat in dieser Studie ist Remibrutinib, als LOU064 bezeichnet.

Das Vergleichspräparat ist ein Placebo.

Vor Beginn der Behandlung wird die Gesundheit der Teilnehmenden durch die Prüfärztinnen und Prüfärzte überprüft, um sicherzustellen, dass sie für die Teilnahme an der Studie geeignet sind.

Diese Studie besteht aus zwei Teilen: dem Hauptteil (Core Part) und dem Verlängerungsteil (Extension Part). Alle eingeschlossenen Teilnehmenden nehmen am Hauptteil der Studie teil.

Hauptteil

Die Teilnehmenden werden mithilfe eines Computerprogramms zufällig einer von zwei Studiengruppen zugewiesen:

• Gruppe 1: Einnahme von Remibrutinib (LOU064) oral in Tablettenform

• Gruppe 2: Einnahme von Placebo oral in Tablettenform

Weder die Teilnehmenden noch die Prüfärztinnen/-ärzte oder das Studienpersonal wissen, welche Behandlung im Hauptteil verabreicht wird. Die Forschenden überprüfen regelmässig den MS-Status und die allgemeine Gesundheit der Teilnehmenden.

Verlängerungsteil

Teilnehmende, die in den Verlängerungsteil übergehen, erhalten Remibrutinib (LOU064) oral in Tablettenform für maximal 3 Jahre. In diesem Teil der Studie wissen die Teilnehmenden, Prüfärztinnen/-ärzte und das Studienpersonal, welche Behandlung verabreicht wird. Die Forschenden überwachen weiterhin den SPMS-Verlauf und die allgemeine Gesundheit der Teilnehmenden während der gesamten Studiendauer.

(BASEC)

Untersuchte Krankheit(en)

Sekundär progrediente Multiple Sklerose (SPMS)

(BASEC)

Sponsor

Novartis Pharma Schweiz AG

(BASEC)

Name der bewilligenden Ethikkommission (bei multizentrischen Studien nur die Leitkommission)

Ethikkommission Waadt

(BASEC)

Datum der Bewilligung durch die Ethikkommission

03.02.2026

(BASEC)

Ergebnisse der Studie