Une étude clinique visant à évaluer l’efficacité et la sécurité du remibrutinib (LOU064) chez des personnes atteintes de sclérose en plaques secondairement progressive (SPMS).

Summary description of the study

L’objectif de cette étude est d’évaluer les effets du remibrutinib par rapport au placebo chez des personnes atteintes de sclérose en plaques secondairement progressive (SPMS). Environ 1275 participants, âgés de 18 à 65 ans, devraient être inclus dans cette étude. La sclérose en plaques (SEP) est une maladie qui affecte le cerveau et la moelle épinière. Dans la SEP, la gaine protectrice des nerfs, appelée myéline, est endommagée. Cela peut entraîner divers symptômes, notamment : • fatigue • difficultés à marcher • engourdissements ou picotements • faiblesse musculaire • troubles de la vision • problèmes de coordination et d’équilibre Au fil du temps, de nombreuses personnes atteintes de SEP développent une forme secondairement progressive (SPMS). Cela signifie que les symptômes s’aggravent progressivement, sans période de rémission. Le remibrutinib est un médicament expérimental, non approuvé par les autorités sanitaires de quelque pays que ce soit pour le traitement de la SPMS. Il est conçu pour se lier à une protéine appelée BTK, présente dans certaines cellules immunitaires impliquées dans les processus inflammatoires et les lésions du cerveau et de la moelle épinière dans la SEP. En bloquant l’activité de la protéine BTK, le remibrutinib pourrait contribuer à ralentir la progression des symptômes de la SEP. Un placebo ressemble au médicament testé, mais ne contient aucun principe actif. L’utilisation d’un placebo permet aux chercheurs de mieux comprendre les effets du médicament expérimental. Questions principales de l’étude • Le remibrutinib ralentit-il la progression (aggravation) des symptômes de la SPMS par rapport au placebo ? La gravité des symptômes sera évaluée à l’aide de l’échelle appelée Expanded Disability Status Scale (EDSS). • Quels problèmes médicaux, également appelés événements indésirables, sont rapportés au cours de cette étude ?

(BASEC)

Intervention under investigation

Médicament

Le médicament expérimental est le remibrutinib, identifié sous le nom LOU064.

Le médicament comparateur est un placebo.

Avant le début du traitement, les médecins de l’étude vérifieront l’état de santé des participants afin de s’assurer qu’ils peuvent participer à cette étude clinique.

Cette étude comporte deux parties : la partie principale (Core Part) et la partie d’extension (Extension Part).

Tous les participants inclus commenceront par la partie principale.

Partie principale (Core Part)

Les chercheurs utiliseront un programme informatique pour attribuer aléatoirement les participants à l’une des deux groupes d’étude :

• Groupe 1 : les participants prendront du remibrutinib (LOU064) sous forme de comprimé par voie orale

• Groupe 2 : les participants prendront un placebo sous forme de comprimé par voie orale

Ni les participants, ni les médecins de l’étude, ni le personnel de l’étude ne sauront quel traitement est administré pendant la partie principale (étude en double aveugle).

Les chercheurs évalueront régulièrement l’état de santé général et l’évolution de la sclérose en plaques des participants.

Partie d’extension (Extension Part)

Les participants poursuivant dans la partie d’extension recevront du remibrutinib (LOU064) sous forme de comprimé par voie orale, pendant une durée maximale de 3 ans.

Les participants, les médecins de l’étude et le personnel sauront quel traitement est administré dans cette phase (étude en ouvert).

Les chercheurs continueront à surveiller l’évolution de la SPMS et l’état de santé général des participants tout au long de l’étude.

(BASEC)

Disease under investigation

Sclérose en plaques secondairement progressive (SPMS)

(BASEC)

Sponsor

Novartis Pharma Schweiz AG

(BASEC)

Name of the authorising ethics committee (for multicentre studies, only the lead committee)

Ethics Committee Vaud

(BASEC)

Date of authorisation

03.02.2026

(BASEC)

Results of the trial