Offene Verlängerung zu EryDex bei Ataxia teleangiectatica (OLE NEAT)
Zusammenfassung der Studie
Dies ist eine internationale, multizentrische, prospektive, offene, nicht vergleichende Phase-3-Studie zur Bereitstellung einer EryDex-Behandlung für Patienten (einschließlich der Patienten, die Placebo erhalten), die den gesamten Behandlungszeitraum der Studie IEDAT-04-2022 (NEAT) abschließen, die Studienbeurteilungen abschließen, keine sicherheitsrelevanten Kontraindikationen für die Fortsetzung der Behandlung aufweisen und nach erfolgter Aufklärung ihre Einwilligung erteilen. Die Behandlungsdauer der offenen Verlängerung beträgt 12 Monate (eine Infusion einmal alle 28 Tage). Die Studie gilt bei einem Patienten als abgeschlossen, nachdem Besuch 14 (Sicherheitsnachbeobachtung) durchgeführt wurde. Die Dauer der Studie für einen einzelnen Patienten, einschließlich der Sicherheitsbeobachtungsphase, wird voraussichtlich etwa 13 Monate betragen. Für die Aufnahme in die Studie kommen ungefähr 106 Patienten im Alter ab 6 Jahren, welche die Einschluss- und Ausschlusskriterien erfüllen, in Frage.
(BASEC)
Untersuchte Intervention
Das Studienmedikament ist Dexamethason-Natriumphosphat (DSP), das mittels eines Verfahrens namens EryDex-System in den roten Blutkörperchen eingekapselt ist. Die Behandlung wird als «EryDex» bezeichnet
(BASEC)
Untersuchte Krankheit(en)
Ataxia teleangiectatica ist eine seltene Erkrankung, die in der Regel früh in der Kindheit beginnt. Ataxia teleangiectatica wird durch Veränderungen in der DNA verursacht. Diese Veränderungen können Bewegungsfähigkeit und die Fähigkeit Körpers zur Infektionsabwehr beeinträchtigen
(BASEC)
- Teilnahme an und Abschluss der IEDAT-04-2022-Studie, einschließlich abschließender Wirksamkeits- und Sicherheitsbewertungen - Keine sicherheitsrelevanten Kontraindikationen für die Fortsetzung der Behandlung. - Körpergewicht ≥ 15 kg (BASEC)
Ausschlusskriterien
- Klinisch signifikanter Immunschwäche, die nach Ansicht des Prüfarztes eine weitere Behandlung mit Kortikosteroiden ausschließt - Aktuelle oder frühere neoplastische Erkrankung, die nicht seit mindestens 2 Jahren in Remission ist. - Behandlung mit systemischen Kortikosteroiden benötigen (BASEC)
Studienstandort
Zürich
(BASEC)
Sponsor
Sponsor: Quince Therapeutics S.p.A., Bresso, Italy Sponsor's representative in Switzerland: Martin Bexon, Roter Kreis GmbH, Basel
(BASEC)
Kontakt für weitere Auskünfte zur Studie
Kontaktperson Schweiz
Pamela Raggi
00393473962536
clinops@clutterquincetx.comQuince Therapeutics S.p.A.
(BASEC)
Name der bewilligenden Ethikkommission (bei multizentrischen Studien nur die Leitkommission)
Ethikkommission Zürich
(BASEC)
Datum der Bewilligung durch die Ethikkommission
08.07.2025
(BASEC)
ICTRP Studien-ID
NCT06664853 (ICTRP)
Offizieller Titel (Genehmigt von der Ethikkommission)
Eine offene Verlängerungsstudie zu EryDex bei Patienten mit Ataxia teleangiectatica im Anschluss an die Teilnahme an Studie IEDAT-04-2022 (NEAT) (BASEC)
Wissenschaftlicher Titel
Eine Open-Label-Erweiterungsstudie zu EryDex bei Patienten mit Ataxia Telangiectasia nach Teilnahme an der Studie IEDAT-04-2022 (NEAT) (ICTRP)
Öffentlicher Titel
Open-Label-Erweiterung der EryDex-Studie IEDAT-04-2022 (ICTRP)
Untersuchte Krankheit(en)
Ataxia Telangiectasia (ICTRP)
Untersuchte Intervention
Medikament: Dexamethason-Natriumphosphat (ICTRP)
Studientyp
Interventional (ICTRP)
Studiendesign
Zuteilung: N/A. Interventionsmodell: Einzelgruppen-Zuweisung. Primäres Ziel: Behandlung. Maskierung: Keine (Open Label). (ICTRP)
Ein-/Ausschlusskriterien
Einschlusskriterien:
- Körpergewicht ≥ 15 kg
- Teilnahme an der Studie IEDAT-04-2022 und deren Abschluss, einschließlich der abschließenden Wirksamkeits-
und Sicherheitsbewertungen
Ausschlusskriterien:
- Sicherheitskontraindikationen für die Fortsetzung der Behandlung, wie vom
Prüfer bestimmt
- Klinisch signifikante Immunbeeinträchtigung, die nach Meinung des Prüfers
eine weitere Behandlung mit Kortikosteroiden ausschließt
- Aktuelle neoplastische Erkrankung oder frühere neoplastische Erkrankung, die seit
mindestens 2 Jahren nicht in Remission ist.
- Erfordert Behandlung mit einem systemischen Kortikosteroid (ICTRP)
nicht verfügbar
Primäre und sekundäre Endpunkte
Inzidenz von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen; Inzidenz von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen, die zur Unterbrechung der Intervention führen; Inzidenz von schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (ICTRP)
nicht verfügbar
Registrierungsdatum
25.10.2024 (ICTRP)
Einschluss des ersten Teilnehmers
nicht verfügbar
Sekundäre Sponsoren
Biotrial (ICTRP)
Weitere Kontakte
Dirk Thye, MDDirk Thye, MD, clinops@quincetx.com, 415-533-3236, Quince Therapeutics S.p.A. (ICTRP)
Sekundäre IDs
IEDAT-05-2024 (ICTRP)
Angaben zur Verfügbarkeit von individuellen Teilnehmerdaten
nicht verfügbar
Weitere Informationen zur Studie
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT06664853 (ICTRP)
Ergebnisse der Studie
Zusammenfassung der Ergebnisse
nicht verfügbar
Link zu den Ergebnissen im Primärregister
nicht verfügbar