Eine Studie zu Efgartigimod PH20 SC, verabreicht mit einer Fertigspritze, bei Erwachsenen mit Schilddrüsenbedingter Augenerkrankung
Zusammenfassung der Studie
In dieser Studie wird die Sicherheit und Wirkung des Prüfpräparats Efgartigimod bei Personen mit TED untersucht. Den Patientinnen/Patienten wird während des doppelt maskierten Behandlungszeitraums entweder Efgartigimod oder Placebo verabreicht. Weder die Patientin/der Patient noch die Prüfärztinnen/Prüfärzte werden wissen, ob die Patientinnen/Patienten Efgartigimod oder Placebo erhalten; sie können auch nicht wählen, ob sie Efgartigimod oder Placebo erhalten. Die Studie umfasst einen Screening-Zeitraum, einen doppelt maskierten Behandlungszeitraum, in dem die Patientinnen/Patienten Efgartigimod oder Placebo erhalten; gefolgt von einem Nachbeobachtungszeitraum, einem zweiten Behandlungszeitraum, in dem die Patientinnen/Patienten Efgartigimod erhalten, und einem Sicherheitsnachbeobachtungszeitraum. Das Prüfpräparat wird durch eine Injektion unter die Haut verabreicht. Die Wirkung der Behandlung wird durch Herztätigkeit, bildgebende Verfahren, Labortests, Augenuntersuchungen und Fragebögen zur Bewertung der Auswirkungen auf das tägliche Leben und der Veränderungen bei TED sowie durch Sicherheitstests zur Überwachung möglicher unerwünschter Wirkungen fortlaufend beobachtet. Das Ende der Behandlung hängt vom Ansprechen der Patientin/des Patienten auf das Prüfpräparat ab.
(BASEC)
Untersuchte Intervention
Das Prüfpräparat Efgartigimod ist Teil eines menschlichen Antikörpers, der so verändert wurde, dass er sich besser an ein spezifisches Protein namens FcRn bindet. Dies trägt zur Aufrechterhaltung der Antikörperspiegel bei.
Efgartigimod ist in anderen Behandlungsschemata für Muskelschwäche zugelassen und wird als Prüfpräparat eingesetzt, da es die Antikörper reduzieren kann, die bei Patientinnen/Patienten mit TED Symptome auslösen.
(BASEC)
Untersuchte Krankheit(en)
Schilddrüsenbedingte Augenerkrankung (TED)
(BASEC)
Teilnehmerinnen/Teilnehmer können nur dann in die Studie aufgenommen werden, wenn alle der folgenden Kriterien zutreffen: 1. Sie sind zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der ICF-Erklärung mindestens 18 Jahre alt (und haben in dem Land, in dem die Studie durchgeführt wird, zum Zeitpunkt der Unterzeichnung des ICF das gesetzliche Mindestalter erreicht). 2. Sie sind in der Lage, eine unterzeichnete Einwilligungserklärung gemäss Abschnitt 10.1.3 des Prüfplans abzugeben und die darin aufgelisteten Anforderungen zu erfüllen. 3. Sie haben eine klinische Diagnose einer aktiven, mittelschweren bis schweren TED in Verbindung mit einer Autoimmunerkrankung der Schilddrüse (Morbus Grave oder Hashimoto-Thyreoiditis) für das am stärksten betroffene Auge zum Zeitpunkt des Screenings und des Ausgangswertes: a. Mittelschwere bis schwere TED (nicht sehbedrohend, aber mit spürbarer Beeinträchtigung des täglichen Lebens), die mit einem oder mehreren der folgenden Merkmale einhergeht: Lidretraktion ≥2 mm, mässige oder schwere Weichteilbeteiligung, Proptosis/Exophthalmus ≥3 mm über dem Normalwert für Ethnie und Geschlecht (oder ≥3 mm Zunahme gegenüber dem Ausgangswert der Teilnehmerin/des Teilnehmers vor der TED-Diagnose, falls der Ausgangswert verfügbar ist), und/oder inkonstante oder konstante Diplopie (Gorman-Score 2–3). b. Aktive TED, definiert als CAS ≥4 (auf der 7-Punkte-Skala) oder Dokumentation eines Fortschreitens der TED (Verschlechterung der Proptosis, definiert als Zunahme der Proptosis ≥2 mm beim Screening im Vergleich zu den Bewertungen, und durchgeführt innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening durch denselben Gutachter). (BASEC)
Ausschlusskriterien
1. Eine Optikusneuropathie, definiert durch eine Abnahme des Sehvermögens um 2 Linien auf der Snellen-Tafel (oder gleichwertig), einen neuen Gesichtsfelddefekt, einen relativen afferenten Pupillendefekt oder einen Farbdefekt als Folge einer Beteiligung des Sehnervs innerhalb der letzten 6 Monate vor der Untersuchung. 2. Eine Hornhautdekompensation, welche nicht auf eine medizinische Behandlung anspricht. 3. Eine Verbesserung des CAS um ≥2 Punkte auf dem Studienauge bei Studienbeginn im Vergleich zum Screening. (BASEC)
Studienstandort
Bern, Andere
(BASEC)
Olten
(BASEC)
Sponsor
Sponsor: argenx BV Industriepark Zwijnaarde 7 9052 Zwijnaarde (Ghent),Belgium Sponsor's representative: ICON Clinical Research (Switzerland9 GmbH c/o Experfina AG Picassoplatz 8, 4052 Basel, Switzerland
(BASEC)
Kontakt für weitere Auskünfte zur Studie
Kontaktperson Schweiz
Sabine Coppieters MD
+3293103400
regulatory@clutterargenx.comargenx BV Industriepark Zwijnaarde 7 9052 Zwijnaarde (Ghent),Belgium
(BASEC)
Wissenschaftliche Auskünfte
nicht verfügbar
Name der bewilligenden Ethikkommission (bei multizentrischen Studien nur die Leitkommission)
Ethikkommission Nordwest- und Zentralschweiz EKNZ
(BASEC)
Datum der Bewilligung durch die Ethikkommission
16.04.2025
(BASEC)
ICTRP Studien-ID
nicht verfügbar
Offizieller Titel (Genehmigt von der Ethikkommission)
A Phase 3, Randomized, Double-Masked, Placebo-Controlled, Multicenter Study to Evaluate the Efficacy, Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, and Immunogenicity of Efgartigimod PH20 SC Administered by Prefilled Syringe in Adult Participants With Thyroid Eye Disease (BASEC)
Wissenschaftlicher Titel
nicht verfügbar
Öffentlicher Titel
nicht verfügbar
Untersuchte Krankheit(en)
nicht verfügbar
Untersuchte Intervention
nicht verfügbar
Studientyp
nicht verfügbar
Studiendesign
nicht verfügbar
Ein-/Ausschlusskriterien
nicht verfügbar
nicht verfügbar
Primäre und sekundäre Endpunkte
nicht verfügbar
nicht verfügbar
Registrierungsdatum
nicht verfügbar
Einschluss des ersten Teilnehmers
nicht verfügbar
Sekundäre Sponsoren
nicht verfügbar
Weitere Kontakte
nicht verfügbar
Sekundäre IDs
nicht verfügbar
Angaben zur Verfügbarkeit von individuellen Teilnehmerdaten
nicht verfügbar
Weitere Informationen zur Studie
nicht verfügbar
Ergebnisse der Studie
Zusammenfassung der Ergebnisse
nicht verfügbar
Link zu den Ergebnissen im Primärregister
nicht verfügbar