Eine Studie zu Efgartigimod PH20 SC, verabreicht mit einer Fertigspritze, bei Erwachsenen mit Schilddrüsenbedingter Augenerkrankung
Summary description of the study
In dieser Studie wird die Sicherheit und Wirkung des Prüfpräparats Efgartigimod bei Personen mit TED untersucht. Den Patientinnen/Patienten wird während des doppelt maskierten Behandlungszeitraums entweder Efgartigimod oder Placebo verabreicht. Weder die Patientin/der Patient noch die Prüfärztinnen/Prüfärzte werden wissen, ob die Patientinnen/Patienten Efgartigimod oder Placebo erhalten; sie können auch nicht wählen, ob sie Efgartigimod oder Placebo erhalten. Die Studie umfasst einen Screening-Zeitraum, einen doppelt maskierten Behandlungszeitraum, in dem die Patientinnen/Patienten Efgartigimod oder Placebo erhalten; gefolgt von einem Nachbeobachtungszeitraum, einem zweiten Behandlungszeitraum, in dem die Patientinnen/Patienten Efgartigimod erhalten, und einem Sicherheitsnachbeobachtungszeitraum. Das Prüfpräparat wird durch eine Injektion unter die Haut verabreicht. Die Wirkung der Behandlung wird durch Herztätigkeit, bildgebende Verfahren, Labortests, Augenuntersuchungen und Fragebögen zur Bewertung der Auswirkungen auf das tägliche Leben und der Veränderungen bei TED sowie durch Sicherheitstests zur Überwachung möglicher unerwünschter Wirkungen fortlaufend beobachtet. Das Ende der Behandlung hängt vom Ansprechen der Patientin/des Patienten auf das Prüfpräparat ab.
(BASEC)
Intervention under investigation
Das Prüfpräparat Efgartigimod ist Teil eines menschlichen Antikörpers, der so verändert wurde, dass er sich besser an ein spezifisches Protein namens FcRn bindet. Dies trägt zur Aufrechterhaltung der Antikörperspiegel bei.
Efgartigimod ist in anderen Behandlungsschemata für Muskelschwäche zugelassen und wird als Prüfpräparat eingesetzt, da es die Antikörper reduzieren kann, die bei Patientinnen/Patienten mit TED Symptome auslösen.
(BASEC)
Disease under investigation
Schilddrüsenbedingte Augenerkrankung (TED)
(BASEC)
Teilnehmerinnen/Teilnehmer können nur dann in die Studie aufgenommen werden, wenn alle der folgenden Kriterien zutreffen: 1. Sie sind zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der ICF-Erklärung mindestens 18 Jahre alt (und haben in dem Land, in dem die Studie durchgeführt wird, zum Zeitpunkt der Unterzeichnung des ICF das gesetzliche Mindestalter erreicht). 2. Sie sind in der Lage, eine unterzeichnete Einwilligungserklärung gemäss Abschnitt 10.1.3 des Prüfplans abzugeben und die darin aufgelisteten Anforderungen zu erfüllen. 3. Sie haben eine klinische Diagnose einer aktiven, mittelschweren bis schweren TED in Verbindung mit einer Autoimmunerkrankung der Schilddrüse (Morbus Grave oder Hashimoto-Thyreoiditis) für das am stärksten betroffene Auge zum Zeitpunkt des Screenings und des Ausgangswertes: a. Mittelschwere bis schwere TED (nicht sehbedrohend, aber mit spürbarer Beeinträchtigung des täglichen Lebens), die mit einem oder mehreren der folgenden Merkmale einhergeht: Lidretraktion ≥2 mm, mässige oder schwere Weichteilbeteiligung, Proptosis/Exophthalmus ≥3 mm über dem Normalwert für Ethnie und Geschlecht (oder ≥3 mm Zunahme gegenüber dem Ausgangswert der Teilnehmerin/des Teilnehmers vor der TED-Diagnose, falls der Ausgangswert verfügbar ist), und/oder inkonstante oder konstante Diplopie (Gorman-Score 2–3). b. Aktive TED, definiert als CAS ≥4 (auf der 7-Punkte-Skala) oder Dokumentation eines Fortschreitens der TED (Verschlechterung der Proptosis, definiert als Zunahme der Proptosis ≥2 mm beim Screening im Vergleich zu den Bewertungen, und durchgeführt innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening durch denselben Gutachter). (BASEC)
Exclusion criteria
1. Eine Optikusneuropathie, definiert durch eine Abnahme des Sehvermögens um 2 Linien auf der Snellen-Tafel (oder gleichwertig), einen neuen Gesichtsfelddefekt, einen relativen afferenten Pupillendefekt oder einen Farbdefekt als Folge einer Beteiligung des Sehnervs innerhalb der letzten 6 Monate vor der Untersuchung. 2. Eine Hornhautdekompensation, welche nicht auf eine medizinische Behandlung anspricht. 3. Eine Verbesserung des CAS um ≥2 Punkte auf dem Studienauge bei Studienbeginn im Vergleich zum Screening. (BASEC)
Trial sites
Bern, Other
(BASEC)
Olten
(BASEC)
Sponsor
Sponsor: argenx BV Industriepark Zwijnaarde 7 9052 Zwijnaarde (Ghent),Belgium Sponsor's representative: ICON Clinical Research (Switzerland9 GmbH c/o Experfina AG Picassoplatz 8, 4052 Basel, Switzerland
(BASEC)
Contact
Contact Person Switzerland
Sabine Coppieters MD
+3293103400
regulatory@clutterargenx.comargenx BV Industriepark Zwijnaarde 7 9052 Zwijnaarde (Ghent),Belgium
(BASEC)
Scientific Information
not available
Name of the authorising ethics committee (for multicentre studies, only the lead committee)
Ethics Committee northwest/central Switzerland EKNZ
(BASEC)
Date of authorisation
16.04.2025
(BASEC)
ICTRP Trial ID
not available
Official title (approved by ethics committee)
A Phase 3, Randomized, Double-Masked, Placebo-Controlled, Multicenter Study to Evaluate the Efficacy, Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, and Immunogenicity of Efgartigimod PH20 SC Administered by Prefilled Syringe in Adult Participants With Thyroid Eye Disease (BASEC)
Academic title
not available
Public title
not available
Disease under investigation
not available
Intervention under investigation
not available
Type of trial
not available
Trial design
not available
Inclusion/Exclusion criteria
not available
not available
Primary and secondary end points
not available
not available
Registration date
not available
Incorporation of the first participant
not available
Secondary sponsors
not available
Additional contacts
not available
Secondary trial IDs
not available
Results-Individual Participant Data (IPD)
not available
Further information on the trial
not available
Results of the trial
Results summary
not available
Link to the results in the primary register
not available