Eine Studie zu Efgartigimod PH20 SC, verabreicht mit einer Fertigspritze, bei Erwachsenen mit Schilddrüsenbedingter Augenerkrankung
Descrizione riassuntiva dello studio
In dieser Studie wird die Sicherheit und Wirkung des Prüfpräparats Efgartigimod bei Personen mit TED untersucht. Den Patientinnen/Patienten wird während des doppelt maskierten Behandlungszeitraums entweder Efgartigimod oder Placebo verabreicht. Weder die Patientin/der Patient noch die Prüfärztinnen/Prüfärzte werden wissen, ob die Patientinnen/Patienten Efgartigimod oder Placebo erhalten; sie können auch nicht wählen, ob sie Efgartigimod oder Placebo erhalten. Die Studie umfasst einen Screening-Zeitraum, einen doppelt maskierten Behandlungszeitraum, in dem die Patientinnen/Patienten Efgartigimod oder Placebo erhalten; gefolgt von einem Nachbeobachtungszeitraum, einem zweiten Behandlungszeitraum, in dem die Patientinnen/Patienten Efgartigimod erhalten, und einem Sicherheitsnachbeobachtungszeitraum. Das Prüfpräparat wird durch eine Injektion unter die Haut verabreicht. Die Wirkung der Behandlung wird durch Herztätigkeit, bildgebende Verfahren, Labortests, Augenuntersuchungen und Fragebögen zur Bewertung der Auswirkungen auf das tägliche Leben und der Veränderungen bei TED sowie durch Sicherheitstests zur Überwachung möglicher unerwünschter Wirkungen fortlaufend beobachtet. Das Ende der Behandlung hängt vom Ansprechen der Patientin/des Patienten auf das Prüfpräparat ab.
(BASEC)
Intervento studiato
Das Prüfpräparat Efgartigimod ist Teil eines menschlichen Antikörpers, der so verändert wurde, dass er sich besser an ein spezifisches Protein namens FcRn bindet. Dies trägt zur Aufrechterhaltung der Antikörperspiegel bei.
Efgartigimod ist in anderen Behandlungsschemata für Muskelschwäche zugelassen und wird als Prüfpräparat eingesetzt, da es die Antikörper reduzieren kann, die bei Patientinnen/Patienten mit TED Symptome auslösen.
(BASEC)
Malattie studiate
Schilddrüsenbedingte Augenerkrankung (TED)
(BASEC)
Teilnehmerinnen/Teilnehmer können nur dann in die Studie aufgenommen werden, wenn alle der folgenden Kriterien zutreffen: 1. Sie sind zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der ICF-Erklärung mindestens 18 Jahre alt (und haben in dem Land, in dem die Studie durchgeführt wird, zum Zeitpunkt der Unterzeichnung des ICF das gesetzliche Mindestalter erreicht). 2. Sie sind in der Lage, eine unterzeichnete Einwilligungserklärung gemäss Abschnitt 10.1.3 des Prüfplans abzugeben und die darin aufgelisteten Anforderungen zu erfüllen. 3. Sie haben eine klinische Diagnose einer aktiven, mittelschweren bis schweren TED in Verbindung mit einer Autoimmunerkrankung der Schilddrüse (Morbus Grave oder Hashimoto-Thyreoiditis) für das am stärksten betroffene Auge zum Zeitpunkt des Screenings und des Ausgangswertes: a. Mittelschwere bis schwere TED (nicht sehbedrohend, aber mit spürbarer Beeinträchtigung des täglichen Lebens), die mit einem oder mehreren der folgenden Merkmale einhergeht: Lidretraktion ≥2 mm, mässige oder schwere Weichteilbeteiligung, Proptosis/Exophthalmus ≥3 mm über dem Normalwert für Ethnie und Geschlecht (oder ≥3 mm Zunahme gegenüber dem Ausgangswert der Teilnehmerin/des Teilnehmers vor der TED-Diagnose, falls der Ausgangswert verfügbar ist), und/oder inkonstante oder konstante Diplopie (Gorman-Score 2–3). b. Aktive TED, definiert als CAS ≥4 (auf der 7-Punkte-Skala) oder Dokumentation eines Fortschreitens der TED (Verschlechterung der Proptosis, definiert als Zunahme der Proptosis ≥2 mm beim Screening im Vergleich zu den Bewertungen, und durchgeführt innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening durch denselben Gutachter). (BASEC)
Criteri di esclusione
1. Eine Optikusneuropathie, definiert durch eine Abnahme des Sehvermögens um 2 Linien auf der Snellen-Tafel (oder gleichwertig), einen neuen Gesichtsfelddefekt, einen relativen afferenten Pupillendefekt oder einen Farbdefekt als Folge einer Beteiligung des Sehnervs innerhalb der letzten 6 Monate vor der Untersuchung. 2. Eine Hornhautdekompensation, welche nicht auf eine medizinische Behandlung anspricht. 3. Eine Verbesserung des CAS um ≥2 Punkte auf dem Studienauge bei Studienbeginn im Vergleich zum Screening. (BASEC)
Luogo dello studio
Berna, Altro
(BASEC)
Olten
(BASEC)
Sponsor
Sponsor: argenx BV Industriepark Zwijnaarde 7 9052 Zwijnaarde (Ghent),Belgium Sponsor's representative: ICON Clinical Research (Switzerland9 GmbH c/o Experfina AG Picassoplatz 8, 4052 Basel, Switzerland
(BASEC)
Contatto per ulteriori informazioni sullo studio
Persona di contatto in Svizzera
Sabine Coppieters MD
+3293103400
regulatory@clutterargenx.comargenx BV Industriepark Zwijnaarde 7 9052 Zwijnaarde (Ghent),Belgium
(BASEC)
Informazioni scientifiche
non disponibile
Nome del comitato etico approvante (per studi multicentrici solo il comitato principale)
Commissione d'etica svizzera nord-ovest/centrale EKNZ
(BASEC)
Data di approvazione del comitato etico
16.04.2025
(BASEC)
ID di studio ICTRP
non disponibile
Titolo ufficiale (approvato dal comitato etico)
A Phase 3, Randomized, Double-Masked, Placebo-Controlled, Multicenter Study to Evaluate the Efficacy, Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, and Immunogenicity of Efgartigimod PH20 SC Administered by Prefilled Syringe in Adult Participants With Thyroid Eye Disease (BASEC)
Titolo accademico
non disponibile
Titolo pubblico
non disponibile
Malattie studiate
non disponibile
Intervento studiato
non disponibile
Tipo di studio
non disponibile
Disegno dello studio
non disponibile
Criteri di inclusione/esclusione
non disponibile
non disponibile
Endpoint primari e secondari
non disponibile
non disponibile
Data di registrazione
non disponibile
Inclusione del primo partecipante
non disponibile
Sponsor secondari
non disponibile
Contatti aggiuntivi
non disponibile
ID secondari
non disponibile
Risultati-Dati individuali dei partecipanti
non disponibile
Ulteriori informazioni sullo studio
non disponibile
Risultati dello studio
Riepilogo dei risultati
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Link ai risultati nel registro primario
non disponibile