Une étude de recherche sur les effets à long terme et la sécurité de Mim8 chez des participants atteints d'hémophilie A avec ou sans inhibiteurs.

Zusammenfassung der Studie

Cette étude examine le médicament NNC0365-3769, également appelé Mim8. Mim8 appartient à un groupe de médicaments appelés anticorps. Mim8 est censé remplacer la fonction du facteur VIII manquant chez les personnes atteintes d'hémophilie A. L'hémophilie A est une maladie héréditaire causée par l'absence d'une protéine appelée facteur VIII. L'objectif de l'étude est de confirmer la sécurité et l'efficacité à long terme du traitement par Mim8 chez des participants atteints d'hémophilie A avec ou sans inhibiteurs de facteur VIII. L'étude est une extension d'études déjà en cours en Suisse. Les participants ayant terminé l'une de ces études en cours peuvent poursuivre le traitement dans le cadre de cette étude d'extension.

(BASEC)

Untersuchte Intervention

Selon l'étude que les participants ont précédemment terminée, ils seront répartis en deux groupes (appelés bras). La première phase dure 26 semaines, au cours desquelles Mim8 est administré par injection sous-cutanée une fois par semaine, une fois toutes les deux semaines ou une fois par mois avec une aiguille fine. La dose est ajustée en fonction du poids du patient.

Au cours de la deuxième phase, les participants peuvent choisir la fréquence de leur traitement (hebdomadaire, une fois toutes les deux semaines ou mensuel).

La durée de l'étude dépend de la date d'inclusion du participant et peut durer jusqu'à 5 ans et demi. L'étude se termine lorsque Mim8 est approuvé et commercialisé dans le pays du participant pendant l'étude, ou à la fin de l'année 2028, selon ce qui se produit en premier.

Lors des visites au centre d'étude, le médicament de l'étude est administré ou remis au patient. De plus, diverses évaluations sont réalisées (par exemple, mesure du poids et des paramètres vitaux), ainsi que des prélèvements sanguins. Les participants doivent remplir des questionnaires au centre d'étude et tenir un journal entre les visites.

(BASEC)

Untersuchte Krankheit(en)

Hémophilie A

(BASEC)

Sponsor

Novo Nordisk Pharma AG

(BASEC)

Name der bewilligenden Ethikkommission (bei multizentrischen Studien nur die Leitkommission)

Ethikkommission Zürich

(BASEC)

Datum der Bewilligung durch die Ethikkommission

05.06.2023

(BASEC)

Ergebnisse der Studie