Eine offene, multizentrische, randomisierte Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Romosozumab im Vergleich zu Bisphosphonaten bei Kindern und Jugendlichen mit Osteogenesis imperfecta

Zusammenfassung der Studie

Es handelt sich um eine Phase-3-Studie, die letzte Phase des Entwicklungsprozesses von Arzneimitteln für den Menschen. Die Forscher werden das Studienmedikament mit einer Standardbehandlung für Osteogenesis imperfecta bei Kindern (5 bis unter 12 Jahren) und Jugendlichen (12 bis unter 18 Jahren) vergleichen. Weder die Teilnehmer noch der Studienarzt können das Studienmedikament auswählen, welches die Teilnehmer erhalten werden. Die Teilnehmer erklären sich damit einverstanden, zufällig ("randomisiert") einer Behandlungsgruppe zugeteilt zu werden. Das ist wie das Werfen einer Münze oder das Ziehen von Zahlen aus einem Hut. Die Teilnehmer, der Studienarzt und das Studienpersonal wissen, welches Studienmedikament jeder Teilnehmer erhält. Die Studie kann für jeden Teilnehmer bis zu 15 Monate dauern, einschliesslich einer Screening-Phase von bis zu 35 Tagen, einer 12-monatigen Behandlungsphase und einer 3-monatigen Sicherheitsnachbeobachtungsphase.

(BASEC)

Untersuchte Intervention

Teilnehmer, die in die Romosozumab-Gruppe zugeteilt wurden, erhalten 12 Monate lang jeden Monat 5 mg/kg Romosozumab als Injektion direkt unter die Haut mit einer maximalen Monatsdosis von 210 mg. Die Teilnehmer, die der Vergleichsgruppe zugeteilt wurden, erhalten Bisphosphonate entsprechend der lokalen Standardtherapie (SOC).

Alle Teilnehmer müssen während der gesamten Studiendauer Vitamin-D- und Kalziumpräparate erhalten, um das Risiko einer Hypokalzämie (niedriger Kalziumspiegel im Blut) zu minimieren. Die empfohlene Tagesdosis beträgt mindestens 30 bis 50 mg/kg pro Tag bis zu einem Maximum von 1000 mg Kalzium, einschliesslich der Nahrungsaufnahme, und mindestens 800 IU Vitamin D.

(BASEC)

Untersuchte Krankheit(en)

Osteogenesis imperfecta (OI) ist eine genetische Erkrankung, die den Körper daran hindert, starke Knochen bei Kindern zu bilden. Kennzeichnend für diese Krankheit sind Knochen, die leicht brechen. Es gibt keine zugelassenen Arzneimittel für die Behandlung von OI bei Kindern, mit Ausnahme von Neridronat und Pamidronat, die in Italien bzw. Japan zugelassen sind. Derzeit setzen Ärzte Bisphosphonate bei Kindern mit mittelschwerer bis schwerer OI ein, um die Knochenmasse zu erhöhen. Das Risiko von Knochenbrüchen lässt sich damit jedoch nicht eindeutig verringern, auch nicht bei langen Knochenbrüchen. Es besteht ein ungedeckter Bedarf an anderen Behandlungen mit weiteren soliden wissenschaftlichen Nachweisen. Romosozumab erhöht die Knochendichte (stärkere Knochen) und hat das Potenzial, das Risiko von Knochenbrüchen zu verringern.

(BASEC)

Sponsor

Amgen Switzerland AG Amgen Inc. USA

(BASEC)

Name der bewilligenden Ethikkommission (bei multizentrischen Studien nur die Leitkommission)

Ethikkommission Waadt

(BASEC)

Datum der Bewilligung durch die Ethikkommission

06.02.2024

(BASEC)

Ergebnisse der Studie