Étude de phase 3 multicentrique, randomisée, en ouvert, visant à évaluer l’efficacité et l’innocuité du romosozumab par rapport aux bisphosphonates chez les enfants et adolescent·es présentant une ostéogenèse imparfaite

Descrizione riassuntiva dello studio

Il s’agit d’une étude de phase 3, la dernière phase du processus de développement de médicaments à usage humain. Les chercheurs souhaitent comparer le médicament à l’étude avec un traitement standard de l’ostéogenèse imparfaite chez les enfants (de 5 à moins de 12 ans) et les adolescents (de 12 à moins de 18 ans). Ni les participants ni le médecin de l’étude ne pourront choisir le médicament à l’étude reçu par les participants. Les participants doivent accepter d’être assignés de manière aléatoire («randomisée») à un groupe de traitement. C’est un peu comme lancer une pièce à pile ou face ou effectuer un tirage au sort . Les participants, le médecin de l’étude et le personnel de l’étude savent quel médicament à l’étude chaque participant reçoit. L’étude peut durer jusqu’à 15 mois pour chaque participant, y compris une phase de sélection allant jusqu’à 35 jours, une phase de traitement de 12 mois et une phase de suivi de sécurité de 3 mois.

(BASEC)

Intervento studiato

Les patients randomisés dans le bras sous romosozumab recevront le romosozumab par voie sous-cutanée (SC) à raison d’une dose mensuelle de 5 mg/kg (dose mensuelle maximale de 210 mg) pendant une période totale de 12 mois.

Les participants assignés au groupe de comparaison recevront des bisphosphonates conformément au traitement de référence.

Tous les patients devront recevoir une supplémentation en vitamine D et en calcium pendant toute la durée de l’étude, de façon à minimiser le risque d’hypocalcémieLes doses journalières recommandées sont d’au moins 30-50 mg/ kg par jour jusqu’à la dose maximale de 1000 mg (apports alimentaires inclus) pour le calcium élémentaire, et d’au moins 800 UI pour la vitamine D.

(BASEC)

Malattie studiate

L’ostéogenèse imparfaite (OI) est une maladie génétique qui empêche l’organisme de former des os solides chez les enfants. Cette maladie se caractérise par des os très sujets aux fractures. Il n’existe pas de médicament autorisé pour le traitement de l’OI chez les enfants, à l’exception du néridronate et du pamidronate, qui sont autorisés respectivement en Italie et au Japon. Actuellement, les médecins utilisent des bisphosphonates chez les enfants atteints d’OI modérée à sévère pour augmenter la masse osseuse. Le risque de fracture ne peut toutefois pas être réduit de façon significative, même pas pour les fractures d’os longs. D’autres traitements, associés à plus de preuves scientifiques solides, sont nécessaires. Le romosozumab augmente la densité osseuse (os plus solides) et a le potentiel de réduire le risque de fracture osseuse.

(BASEC)

Sponsor

Amgen Switzerland AG Amgen Inc. USA

(BASEC)

Nome del comitato etico approvante (per studi multicentrici solo il comitato principale)

Commissione d'etica Vaud

(BASEC)

Data di approvazione del comitato etico

06.02.2024

(BASEC)

Risultati dello studio