Étude de phase 3 multicentrique, randomisée, en ouvert, visant à évaluer l’efficacité et l’innocuité du romosozumab par rapport aux bisphosphonates chez les enfants et adolescent·es présentant une ostéogenèse imparfaite
Summary description of the study
Il s’agit d’une étude de phase 3, la dernière phase du processus de développement de médicaments à usage humain. Les chercheurs souhaitent comparer le médicament à l’étude avec un traitement standard de l’ostéogenèse imparfaite chez les enfants (de 5 à moins de 12 ans) et les adolescents (de 12 à moins de 18 ans). Ni les participants ni le médecin de l’étude ne pourront choisir le médicament à l’étude reçu par les participants. Les participants doivent accepter d’être assignés de manière aléatoire («randomisée») à un groupe de traitement. C’est un peu comme lancer une pièce à pile ou face ou effectuer un tirage au sort . Les participants, le médecin de l’étude et le personnel de l’étude savent quel médicament à l’étude chaque participant reçoit. L’étude peut durer jusqu’à 15 mois pour chaque participant, y compris une phase de sélection allant jusqu’à 35 jours, une phase de traitement de 12 mois et une phase de suivi de sécurité de 3 mois.
(BASEC)
Intervention under investigation
Les patients randomisés dans le bras sous romosozumab recevront le romosozumab par voie sous-cutanée (SC) à raison d’une dose mensuelle de 5 mg/kg (dose mensuelle maximale de 210 mg) pendant une période totale de 12 mois.
Les participants assignés au groupe de comparaison recevront des bisphosphonates conformément au traitement de référence.
Tous les patients devront recevoir une supplémentation en vitamine D et en calcium pendant toute la durée de l’étude, de façon à minimiser le risque d’hypocalcémieLes doses journalières recommandées sont d’au moins 30-50 mg/ kg par jour jusqu’à la dose maximale de 1000 mg (apports alimentaires inclus) pour le calcium élémentaire, et d’au moins 800 UI pour la vitamine D.
(BASEC)
Disease under investigation
L’ostéogenèse imparfaite (OI) est une maladie génétique qui empêche l’organisme de former des os solides chez les enfants. Cette maladie se caractérise par des os très sujets aux fractures. Il n’existe pas de médicament autorisé pour le traitement de l’OI chez les enfants, à l’exception du néridronate et du pamidronate, qui sont autorisés respectivement en Italie et au Japon. Actuellement, les médecins utilisent des bisphosphonates chez les enfants atteints d’OI modérée à sévère pour augmenter la masse osseuse. Le risque de fracture ne peut toutefois pas être réduit de façon significative, même pas pour les fractures d’os longs. D’autres traitements, associés à plus de preuves scientifiques solides, sont nécessaires. Le romosozumab augmente la densité osseuse (os plus solides) et a le potentiel de réduire le risque de fracture osseuse.
(BASEC)
- Le patient a donné son consentement éclairé avant le début de toute activité/procédure spécifique à l’étude - OU - Le représentant légal du patient a donné son consentement éclairé si le participant est juridiquement trop jeune pour donner son consentement éclairé et le patient a donné son consentement écrit conformément aux prescriptions et/ou directives locales avant le début de toutes les activités/procédures spécifiques à l’étude. - Enfants et adolescents de sexe masculin et féminin capables de marcher âgés de 5 à <18 ans, y compris en ambulatoire avec assistance, tel que défini dans la population pédiatrique atteinte d’OI (BASEC)
Exclusion criteria
Antécédents d’électrophorèse non compatible avec une OI de type I, III ou IV -Mutation connue dans un gène autre que celui du collagène de type I alpha 1/collagène de type I alpha 2 (COL1A1/COL1A2) provoquant une OI ou une autre maladie osseuse métabolique -Antécédents de luxation congénitale de la tête radiale, de calcification d’une membrane interosseuseou formation excessive de cal osseux. (BASEC)
Trial sites
Basel, Lausanne
(BASEC)
Sponsor
Amgen Switzerland AG Amgen Inc. USA
(BASEC)
Contact
Contact Person Switzerland
Dr. med. Aline Bregou
+41 21 314 92 41
aline.bregou@clutterchuv.chCentre Hospitalier Universitaire Vaudois
(BASEC)
Scientific Information
not available
Name of the authorising ethics committee (for multicentre studies, only the lead committee)
Ethics Committee Vaud
(BASEC)
Date of authorisation
06.02.2024
(BASEC)
ICTRP Trial ID
not available
Official title (approved by ethics committee)
A Phase 3, Open-label, Multicenter, Randomized Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Romosozumab Compared with Bisphosphonates in Children and Adolescents With Osteogenesis Imperfecta (BASEC)
Academic title
not available
Public title
not available
Disease under investigation
not available
Intervention under investigation
not available
Type of trial
not available
Trial design
not available
Inclusion/Exclusion criteria
not available
not available
Primary and secondary end points
not available
not available
Registration date
not available
Incorporation of the first participant
not available
Secondary sponsors
not available
Additional contacts
not available
Secondary trial IDs
not available
Results-Individual Participant Data (IPD)
not available
Further information on the trial
not available
Results of the trial
Results summary
not available
Link to the results in the primary register
not available