Une étude ouverte de phase III pour évaluer la sécurité et l'efficacité à long terme de la thérapie combinée VX-121 chez des participants atteints de mucoviscidose (CF)
Zusammenfassung der Studie
Cette étude est menée pour en savoir plus sur la sécurité et l'efficacité de la combinaison de VX-121/TEZ/D-IVA chez des participants atteints de CF. Des patients masculins et féminins atteints de mucoviscidose âgés d'au moins 12 ans, ayant terminé avec succès l'une des études précédentes de Vertex (y compris 121-102 ou 121-103) et répondant aux critères d'inclusion et d'exclusion peuvent participer. Les patients seront traités dans cette étude avec la même posologie du médicament du matin VX-121/TEZ/D-IVA que dans l'étude précédente. L'étude dure au total jusqu'à 100 semaines, dont jusqu'à 96 semaines de phase de traitement.
(BASEC)
Untersuchte Intervention
Le médicament à l'essai (20 mg VX-121/100 mg TEZ/250 mg D-IVA) est pris une fois par jour à peu près à la même heure : deux comprimés.
(BASEC)
Untersuchte Krankheit(en)
fibrose kystique/mucoviscidose
(BASEC)
Pour la partie A : Adultes, adolescents et enfants ayant terminé avec succès l'une des études mères VX20-121-102 ou VX20-121-103. Pour la partie B : Adultes, adolescents et enfants ayant terminé avec succès le traitement par VX-121/TEZ/D-IVA dans la partie A. (BASEC)
Ausschlusskriterien
Sont exclus de la participation les patients ayant abandonné l'étude mère ou n'ayant participé à aucune étude mère. (BASEC)
Studienstandort
Zürich
(BASEC)
Sponsor
Vertex Pharmaceuticals Incorporated, Boston, USA Vertex Pharmaceuticals GmbH, Zug, Switzerland
(BASEC)
Kontakt für weitere Auskünfte zur Studie
Kontaktperson Schweiz
Dr. Sabine Albrecht, Associate Medical Director
+41 (0)41 560 05 00
sabine_albrecht@cluttervrtx.comVertex Pharmaceutical GmbH
(BASEC)
Wissenschaftliche Auskünfte
nicht verfügbar
Name der bewilligenden Ethikkommission (bei multizentrischen Studien nur die Leitkommission)
Ethikkommission Zürich
(BASEC)
Datum der Bewilligung durch die Ethikkommission
10.01.2023
(BASEC)
ICTRP Studien-ID
NCT05444257 (ICTRP)
Offizieller Titel (Genehmigt von der Ethikkommission)
A Phase 3, Open-label Study Evaluating the Longterm Safety and Efficacy of VX-121/TEZ/D-IVA Combination Therapy in Subjects With Cystic Fibrosis (BASEC)
Wissenschaftlicher Titel
Une étude de phase 3, à étiquetage ouvert, évaluant la sécurité et l'efficacité à long terme de la thérapie combinée VX-121/TEZ/D-IVA chez des sujets atteints de fibrose kystique (ICTRP)
Öffentlicher Titel
Une étude évaluant la sécurité et l'efficacité à long terme de la thérapie combinée VX-121 (ICTRP)
Untersuchte Krankheit(en)
Fibrose kystique (ICTRP)
Untersuchte Intervention
Médicament : VX-121/TEZ/D-IVA (ICTRP)
Studientyp
Interventional (ICTRP)
Studiendesign
Allocation : N/A. Modèle d'intervention : Assignation à un groupe unique. Objectif principal : Traitement. Masquage : Aucun (Étiquetage ouvert). (ICTRP)
Ein-/Ausschlusskriterien
Genre : Tous
Âge maximum : N/A
Âge minimum : 12 ans
Critères d'inclusion clés :
- Partie A : Traitement par le médicament de l'étude terminé dans une étude parentale VX20-121-102 (NCT05033080)
et VX20-121-103 (NCT05076149) ; ou avait des interruptions du médicament de l'étude dans une étude parentale
mais n'a pas définitivement arrêté le médicament de l'étude, et a terminé les visites d'étude jusqu'à la
dernière visite programmée de la période de traitement dans l'étude parentale
- Partie B : Traitement par le médicament de l'étude terminé dans la Partie A ; ou avait des interruptions du médicament de l'étude
dans la Partie A, mais n'a pas définitivement arrêté le médicament de l'étude, et a terminé les visites d'étude
jusqu'à la dernière visite programmée de la période de traitement de la Partie A
Critères d'exclusion clés :
- Antécédents d'intolérance au médicament dans une étude parentale
- Femmes enceintes ou allaitantes au moment de l'inscription dans la Partie A
D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer. (ICTRP)
nicht verfügbar
Primäre und sekundäre Endpunkte
Sécurité et tolérabilité évaluées par le nombre de participants avec des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG) (ICTRP)
Changement absolu par rapport à la ligne de base en pourcentage du volume expiratoire forcé prévu en 1 seconde (ppFEV1) ; Changement absolu par rapport à la ligne de base en chlorure de sueur (SwCl) ; Nombre d'exacerbations pulmonaires (PEx) (ICTRP)
Registrierungsdatum
nicht verfügbar
Einschluss des ersten Teilnehmers
nicht verfügbar
Sekundäre Sponsoren
nicht verfügbar
Weitere Kontakte
nicht verfügbar
Sekundäre IDs
2021-000713-17, 2024-514173-22-00, VX20-121-104 (ICTRP)
Angaben zur Verfügbarkeit von individuellen Teilnehmerdaten
nicht verfügbar
Weitere Informationen zur Studie
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05444257 (ICTRP)
Ergebnisse der Studie
Zusammenfassung der Ergebnisse
nicht verfügbar
Link zu den Ergebnissen im Primärregister
nicht verfügbar