Une étude ouverte de phase III pour évaluer la sécurité et l'efficacité à long terme de la thérapie combinée VX-121 chez des participants atteints de mucoviscidose (CF)
Summary description of the study
Cette étude est menée pour en savoir plus sur la sécurité et l'efficacité de la combinaison de VX-121/TEZ/D-IVA chez des participants atteints de CF. Des patients masculins et féminins atteints de mucoviscidose âgés d'au moins 12 ans, ayant terminé avec succès l'une des études précédentes de Vertex (y compris 121-102 ou 121-103) et répondant aux critères d'inclusion et d'exclusion peuvent participer. Les patients seront traités dans cette étude avec la même posologie du médicament du matin VX-121/TEZ/D-IVA que dans l'étude précédente. L'étude dure au total jusqu'à 100 semaines, dont jusqu'à 96 semaines de phase de traitement.
(BASEC)
Intervention under investigation
Le médicament à l'essai (20 mg VX-121/100 mg TEZ/250 mg D-IVA) est pris une fois par jour à peu près à la même heure : deux comprimés.
(BASEC)
Disease under investigation
fibrose kystique/mucoviscidose
(BASEC)
Pour la partie A : Adultes, adolescents et enfants ayant terminé avec succès l'une des études mères VX20-121-102 ou VX20-121-103. Pour la partie B : Adultes, adolescents et enfants ayant terminé avec succès le traitement par VX-121/TEZ/D-IVA dans la partie A. (BASEC)
Exclusion criteria
Sont exclus de la participation les patients ayant abandonné l'étude mère ou n'ayant participé à aucune étude mère. (BASEC)
Trial sites
Zurich
(BASEC)
Sponsor
Vertex Pharmaceuticals Incorporated, Boston, USA Vertex Pharmaceuticals GmbH, Zug, Switzerland
(BASEC)
Contact
Contact Person Switzerland
Dr. Sabine Albrecht, Associate Medical Director
+41 (0)41 560 05 00
sabine_albrecht@cluttervrtx.comVertex Pharmaceutical GmbH
(BASEC)
Scientific Information
not available
Name of the authorising ethics committee (for multicentre studies, only the lead committee)
Ethics Committee Zurich
(BASEC)
Date of authorisation
10.01.2023
(BASEC)
ICTRP Trial ID
NCT05444257 (ICTRP)
Official title (approved by ethics committee)
A Phase 3, Open-label Study Evaluating the Longterm Safety and Efficacy of VX-121/TEZ/D-IVA Combination Therapy in Subjects With Cystic Fibrosis (BASEC)
Academic title
Une étude de phase 3, à étiquetage ouvert, évaluant la sécurité et l'efficacité à long terme de la thérapie combinée VX-121/TEZ/D-IVA chez des sujets atteints de fibrose kystique (ICTRP)
Public title
Une étude évaluant la sécurité et l'efficacité à long terme de la thérapie combinée VX-121 (ICTRP)
Disease under investigation
Fibrose kystique (ICTRP)
Intervention under investigation
Médicament : VX-121/TEZ/D-IVA (ICTRP)
Type of trial
Interventional (ICTRP)
Trial design
Allocation : N/A. Modèle d'intervention : Assignation à un groupe unique. Objectif principal : Traitement. Masquage : Aucun (Étiquetage ouvert). (ICTRP)
Inclusion/Exclusion criteria
Genre : Tous
Âge maximum : N/A
Âge minimum : 12 ans
Critères d'inclusion clés :
- Partie A : Traitement par le médicament de l'étude terminé dans une étude parentale VX20-121-102 (NCT05033080)
et VX20-121-103 (NCT05076149) ; ou avait des interruptions du médicament de l'étude dans une étude parentale
mais n'a pas définitivement arrêté le médicament de l'étude, et a terminé les visites d'étude jusqu'à la
dernière visite programmée de la période de traitement dans l'étude parentale
- Partie B : Traitement par le médicament de l'étude terminé dans la Partie A ; ou avait des interruptions du médicament de l'étude
dans la Partie A, mais n'a pas définitivement arrêté le médicament de l'étude, et a terminé les visites d'étude
jusqu'à la dernière visite programmée de la période de traitement de la Partie A
Critères d'exclusion clés :
- Antécédents d'intolérance au médicament dans une étude parentale
- Femmes enceintes ou allaitantes au moment de l'inscription dans la Partie A
D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer. (ICTRP)
not available
Primary and secondary end points
Sécurité et tolérabilité évaluées par le nombre de participants avec des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG) (ICTRP)
Changement absolu par rapport à la ligne de base en pourcentage du volume expiratoire forcé prévu en 1 seconde (ppFEV1) ; Changement absolu par rapport à la ligne de base en chlorure de sueur (SwCl) ; Nombre d'exacerbations pulmonaires (PEx) (ICTRP)
Registration date
not available
Incorporation of the first participant
not available
Secondary sponsors
not available
Additional contacts
not available
Secondary trial IDs
2021-000713-17, 2024-514173-22-00, VX20-121-104 (ICTRP)
Results-Individual Participant Data (IPD)
not available
Further information on the trial
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05444257 (ICTRP)
Results of the trial
Results summary
not available
Link to the results in the primary register
not available