Une étude ouverte de phase III pour évaluer la sécurité et l'efficacité à long terme de la thérapie combinée VX-121 chez des participants atteints de mucoviscidose (CF)
Descrizione riassuntiva dello studio
Cette étude est menée pour en savoir plus sur la sécurité et l'efficacité de la combinaison de VX-121/TEZ/D-IVA chez des participants atteints de CF. Des patients masculins et féminins atteints de mucoviscidose âgés d'au moins 12 ans, ayant terminé avec succès l'une des études précédentes de Vertex (y compris 121-102 ou 121-103) et répondant aux critères d'inclusion et d'exclusion peuvent participer. Les patients seront traités dans cette étude avec la même posologie du médicament du matin VX-121/TEZ/D-IVA que dans l'étude précédente. L'étude dure au total jusqu'à 100 semaines, dont jusqu'à 96 semaines de phase de traitement.
(BASEC)
Intervento studiato
Le médicament à l'essai (20 mg VX-121/100 mg TEZ/250 mg D-IVA) est pris une fois par jour à peu près à la même heure : deux comprimés.
(BASEC)
Malattie studiate
fibrose kystique/mucoviscidose
(BASEC)
Pour la partie A : Adultes, adolescents et enfants ayant terminé avec succès l'une des études mères VX20-121-102 ou VX20-121-103. Pour la partie B : Adultes, adolescents et enfants ayant terminé avec succès le traitement par VX-121/TEZ/D-IVA dans la partie A. (BASEC)
Criteri di esclusione
Sont exclus de la participation les patients ayant abandonné l'étude mère ou n'ayant participé à aucune étude mère. (BASEC)
Luogo dello studio
Zurigo
(BASEC)
Sponsor
Vertex Pharmaceuticals Incorporated, Boston, USA Vertex Pharmaceuticals GmbH, Zug, Switzerland
(BASEC)
Contatto per ulteriori informazioni sullo studio
Persona di contatto in Svizzera
Dr. Sabine Albrecht, Associate Medical Director
+41 (0)41 560 05 00
sabine_albrecht@cluttervrtx.comVertex Pharmaceutical GmbH
(BASEC)
Informazioni scientifiche
non disponibile
Nome del comitato etico approvante (per studi multicentrici solo il comitato principale)
Commissione etica Zurigo
(BASEC)
Data di approvazione del comitato etico
10.01.2023
(BASEC)
ID di studio ICTRP
NCT05444257 (ICTRP)
Titolo ufficiale (approvato dal comitato etico)
A Phase 3, Open-label Study Evaluating the Longterm Safety and Efficacy of VX-121/TEZ/D-IVA Combination Therapy in Subjects With Cystic Fibrosis (BASEC)
Titolo accademico
Une étude de phase 3, à étiquetage ouvert, évaluant la sécurité et l'efficacité à long terme de la thérapie combinée VX-121/TEZ/D-IVA chez des sujets atteints de fibrose kystique (ICTRP)
Titolo pubblico
Une étude évaluant la sécurité et l'efficacité à long terme de la thérapie combinée VX-121 (ICTRP)
Malattie studiate
Fibrose kystique (ICTRP)
Intervento studiato
Médicament : VX-121/TEZ/D-IVA (ICTRP)
Tipo di studio
Interventional (ICTRP)
Disegno dello studio
Allocation : N/A. Modèle d'intervention : Assignation à un groupe unique. Objectif principal : Traitement. Masquage : Aucun (Étiquetage ouvert). (ICTRP)
Criteri di inclusione/esclusione
Genre : Tous
Âge maximum : N/A
Âge minimum : 12 ans
Critères d'inclusion clés :
- Partie A : Traitement par le médicament de l'étude terminé dans une étude parentale VX20-121-102 (NCT05033080)
et VX20-121-103 (NCT05076149) ; ou avait des interruptions du médicament de l'étude dans une étude parentale
mais n'a pas définitivement arrêté le médicament de l'étude, et a terminé les visites d'étude jusqu'à la
dernière visite programmée de la période de traitement dans l'étude parentale
- Partie B : Traitement par le médicament de l'étude terminé dans la Partie A ; ou avait des interruptions du médicament de l'étude
dans la Partie A, mais n'a pas définitivement arrêté le médicament de l'étude, et a terminé les visites d'étude
jusqu'à la dernière visite programmée de la période de traitement de la Partie A
Critères d'exclusion clés :
- Antécédents d'intolérance au médicament dans une étude parentale
- Femmes enceintes ou allaitantes au moment de l'inscription dans la Partie A
D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer. (ICTRP)
non disponibile
Endpoint primari e secondari
Sécurité et tolérabilité évaluées par le nombre de participants avec des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG) (ICTRP)
Changement absolu par rapport à la ligne de base en pourcentage du volume expiratoire forcé prévu en 1 seconde (ppFEV1) ; Changement absolu par rapport à la ligne de base en chlorure de sueur (SwCl) ; Nombre d'exacerbations pulmonaires (PEx) (ICTRP)
Data di registrazione
non disponibile
Inclusione del primo partecipante
non disponibile
Sponsor secondari
non disponibile
Contatti aggiuntivi
non disponibile
ID secondari
2021-000713-17, 2024-514173-22-00, VX20-121-104 (ICTRP)
Risultati-Dati individuali dei partecipanti
non disponibile
Ulteriori informazioni sullo studio
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05444257 (ICTRP)
Risultati dello studio
Riepilogo dei risultati
non disponibile
Link ai risultati nel registro primario
non disponibile