Gélules ZED1227 chez les patient·e·s souffrant de symptômes malgré un régime sans gluten
Zusammenfassung der Studie
L'objectif de cette étude est d'examiner l'efficacité de trois dosages différents (30 mg par jour, 50 mg par jour et 75 mg par jour) ainsi que de deux schémas posologiques différents. Le médicament à l'essai ZED1227 est une gélule à prendre par voie orale, qui vise à inhiber l'activation des processus inflammatoires et la destruction de la muqueuse intestinale due à la consommation de gluten, prévenant ainsi les symptômes correspondants. La participation totale dure jusqu'à 27 semaines. L'étude se compose de 3 sections : les examens préliminaires sont effectués dans les 6 semaines. Suit une phase de traitement de 17 semaines. La participation se termine après une phase de suivi sans traitement de 4 semaines supplémentaires. Au total, 9 visites sont prévues. Après 2 semaines de traitement et à la fin de la phase d'observation, une endoscopie intestinale doit être réalisée, au cours de laquelle de petits échantillons de muqueuse (biopsies) seront prélevés. Les participant·e·s doivent maintenir leurs habitudes alimentaires habituelles, y compris manger au restaurant et chez d'autres personnes, et doivent prendre une gélule de ZED1227 non mâchée 30 minutes avant chaque repas principal (c'est-à-dire le petit-déjeuner, le déjeuner, le dîner). L'étude est menée avec quatre groupes de traitement différents. 75 % des participant·e·s reçoivent différentes dosages des gélules ZED1227 (soit 30 mg, 50 mg ou 75 mg) et 25 % reçoivent un placebo (le placebo est un "traitement fictif" qui ressemble au médicament à l'essai mais ne contient aucun principe actif). Quelle que soit la groupe auquel on est assigné, tous les participant·e·s utiliseront de toute façon le placebo pendant plusieurs semaines.
(BASEC)
Untersuchte Intervention
Efficacité des gélules ZED1227 pour le traitement d'appoint de la maladie cœliaque.
(BASEC)
Untersuchte Krankheit(en)
Maladie cœliaque
(BASEC)
- Diagnostic de maladie cœliaque prouvé par une biopsie initiale documentée ou, en l'absence de documentation histologique, TG2-IgA > 10 x limite supérieure de la plage normale (ULN) au moment du diagnostic au moins 12 mois avant le dépistage - Respect d'un régime sans gluten (RSG) depuis au moins 12 mois avant la participation - Présence des caractéristiques associées à la maladie cœliaque de l'antigène leucocytaire humain DQ (HLA-DQ) (BASEC)
Ausschlusskriterien
- Présence d'une hypo- ou hyperthyroïdie. Un patient ayant une maladie thyroïdienne bien contrôlée au cours des 3 derniers mois peut être inclus dans l'étude - Patient·e·s chez qui une maladie cœliaque réfractaire de type I (RCDI) ou II (RCDII) a été diagnostiquée, à l'exception des patient·e·s ayant un diagnostic de RCDI qui peuvent être considérés pour l'inclusion s'ils ne présentent pas de signes clairs de monoclonalité des T-cellules ou de T-cellules atypiques et s'il n'y a pas de symptômes très graves et/ou de paramètres d'une malabsorption significative ainsi qu'aucun traitement antérieur avec des immunosuppresseurs tels que la budésonide ou l'azathioprine - Maladies concomitantes qui, selon l'avis du médecin investigateur, pourraient affecter l'évaluation des symptômes de douleurs abdominales, de diarrhée ou d'autres éléments de la maladie cœliaque (BASEC)
Studienstandort
Bern, St Gallen, Zürich
(BASEC)
Sponsor
Dr. Falk Pharma GmbH, Freiburg, Germany Dr. Falk Pharma AG, Glattbrugg, Switzerland
(BASEC)
Kontakt für weitere Auskünfte zur Studie
Kontaktperson Schweiz
Ralf Mohrbacher
+49 761 1514 156
mohrbacher@clutterdrfalkpharma.deDr. Falk Pharma GmbH
(BASEC)
Wissenschaftliche Auskünfte
Dr. Falk Pharma GmbH
+497611514156
mohrbacher@clutterdrfalkpharma.de(ICTRP)
Name der bewilligenden Ethikkommission (bei multizentrischen Studien nur die Leitkommission)
Ethikkommission Zürich
(BASEC)
Datum der Bewilligung durch die Ethikkommission
17.09.2021
(BASEC)
ICTRP Studien-ID
EUCTR2020-004612-97 (ICTRP)
Offizieller Titel (Genehmigt von der Ethikkommission)
A phase IIb, double-blind, randomised, placebo-controlled, trial to evaluate the efficacy and tolerability of ZED1227 in celiac disease subjects experiencing symptoms despite gluten-free diet (BASEC)
Wissenschaftlicher Titel
Un essai de phase IIb, en double aveugle, randomisé, contrôlé par placebo pour évaluer l'efficacité et la tolérabilité de ZED1227 chez des sujets atteints de la maladie cœliaque éprouvant des symptômes malgré un régime sans gluten - ZED1227 pour le traitement des sujets symptomatiques atteints de la maladie cœliaque (ICTRP)
Öffentlicher Titel
Un essai clinique pour évaluer ZED1227 par rapport au placebo chez des sujets atteints de la maladie cœliaque éprouvant des symptômes malgré un régime sans gluten (ICTRP)
Untersuchte Krankheit(en)
Traitement de la maladie cœliaque
Version MedDRA : 20.0Niveau : LLTCode de classification 10007864Terme : Maladie cœliaqueClasse d'organes système : 100000004856;Domaine thérapeutique : Maladies [C] - Maladies du système digestif [C06] (ICTRP)
Untersuchte Intervention
Code produit : ZED1227 10 mg capsules
Forme pharmaceutique : Capsule, dure
INN ou INN proposé : ZED1227
Code sponsor actuel : ZED1227
Autre nom descriptif : Méthyl (E,6S)-7-[[1-[2-(2-éthylbutylamino)-2-oxoéthyl]-2-oxopyridin-3-yl]amino]-6-[(3-méthylimidazole-4-carbonyle)amino]-7-oxohept-2-énonate
Unité de concentration : mg milligramme(s)
Type de concentration : égal
Numéro de concentration : 10-
Forme pharmaceutique du placebo : Capsule, dure
Voie d'administration du placebo : Utilisation orale
Code produit : ZED1227 25 mg capsules
Forme pharmaceutique : Capsule, dure
INN ou INN proposé : ZED1227
Code sponsor actuel : ZED1227
Autre nom descriptif : Méthyl (E,6S)-7-[[1-[2-(2-éthylbutylamino)-2-oxoéthyl]-2-oxopyridin-3-yl]amino]-6-[(3-méthylimidazole-4-carbonyle)amino]-7-oxohept-2-énonate
Unité de concentration : mg milligramme(s)
Type de concentration : égal
Numéro de concentration : 25-
Forme pharmaceutique du placebo : Capsule, dure
Voie d'administration du placebo : Utilisation orale
Code produit : ZED1227 50 mg capsules
Forme pharmaceutique : Capsule, dure
INN ou INN proposé : ZED1227
Code sponsor actuel : ZED1227
Autre nom descriptif : Méthyl (E,6S)-7-[[1-[2-(2-éthylbutylamino)-2-oxoéthyl]-2-oxopyridin-3-yl]amino]-6-[(3-méthylimidazole-4-carbonyle)amino]-7-oxohept-2-énonate
Unité de concentration : mg milligramme(s)
Type de concentration : égal
Numéro de concentration : 50-
Forme pharmaceutique du placebo : Capsule, dure
Voie d'administration du placebo : Utilisation orale
(ICTRP)
Studientyp
Interventional clinical trial of medicinal product (ICTRP)
Studiendesign
Contrôlé : oui Randomisé : oui Ouvert : non Simple aveugle : non Double aveugle : oui Groupe parallèle : oui Croisé : non Autre : non Si contrôlé, spécifiez le comparateur, Autre produit médicinal : non Placebo : oui Autre : non Nombre de bras de traitement dans l'essai : 4 (ICTRP)
Ein-/Ausschlusskriterien
Genre :
Femme : oui
Homme : oui
Critères d'inclusion :
?Diagnostic de maladie cœliaque prouvé par biopsie documentée au moins 12 mois avant V0
?Adhésion à un régime sans gluten (GFD) pendant au moins 12 mois avant V0
?Typage de l'antigène leucocytaire humain DQ (HLA-DQ) compatible avec la maladie cœliaque
?Au moins un symptôme gastro-intestinal modéré ou sévère (c'est-à-dire, diarrhée, douleurs abdominales, ballonnements ou nausées) au cours des 4 dernières semaines avant la visite de référence
?Diagnostic négatif d'infection à Helicobacter pylori
Les sujets de l'essai sont-ils âgés de moins de 18 ans ? non
Nombre de sujets pour cette tranche d'âge :
F.1.2 Adultes (18-64 ans) oui
F.1.2.1 Nombre de sujets pour cette tranche d'âge 330
F.1.3 Personnes âgées (>=65 ans) oui
F.1.3.1 Nombre de sujets pour cette tranche d'âge 70
(ICTRP)
Critères d'exclusion :
?Déficit sélectif en immunoglobuline A
?Sujets diagnostiqués avec une maladie cœliaque réfractaire confirmée de type I (RCDI) ou II (RCDII), à l'exception des patients diagnostiqués avec RCDI qui peuvent être considérés pour inclusion s'ils ne présentent pas de signes clairs de monoclonalité des cellules T ou de cellules T atypiques et s'ils ne présentent pas de symptômes très graves et/ou de paramètres de malabsorption significative et s'ils n'ont pas reçu de traitement préalable avec des immunosuppresseurs tels que la budésonide ou l'azathioprine
?Complications sévères de la maladie cœliaque
?Toute maladie concomitante du tractus intestinal en plus de la maladie cœliaque qui pourrait, selon l'avis de l'investigateur, interférer avec l'évaluation des symptômes de douleurs abdominales, de diarrhée ou d'autres composants de la maladie cœliaque
?Preuve d'une maladie systémique pertinente
Primäre und sekundäre Endpunkte
Objectif principal : Évaluer 3 doses différentes et 2 schémas posologiques différents de capsules ZED1227 pour l'efficacité dans :
- Amélioration de la morphologie de la muqueuse duodénale mesurée par morphométrie (VH:CrD), et
- Amélioration des symptômes de la maladie cœliaque évalués par le Journal des symptômes de la maladie cœliaque (CDSD) chez les sujets atteints de la maladie cœliaque éprouvant des symptômes et ayant des lésions muqueuses malgré un régime sans gluten.;Objectif secondaire : Évaluer l'efficacité des capsules ZED1227 pour
? Amélioration et changements de la morphologie de la muqueuse duodénale mesurée par morphométrie (VH:CrD),
? Amélioration et changements des symptômes de la maladie cœliaque évalués par le CDSD,
? Amélioration dans les classes groupées de Marsh-Oberhuber
? Changements des sous-ensembles de cellules inflammatoires dans les biopsies duodénales,
? Changements des marqueurs sériques de l'inflammation cœliaque,
? Sécurité et tolérabilité en termes d'événements indésirables et de paramètres de laboratoire,
? Qualité de vie des sujets.;Points de terminaison principaux : Point de terminaison multi-composants :
- amélioration de la morphologie de la muqueuse intestinale
- amélioration du score de symptômes GI spécifiques non fécaux OU comme amélioration du score de gravité de la diarrhée
;Points de temps d'évaluation de ce point de terminaison : 12 semaines, de la visite de référence B1 (semaine 5) à la visite 7 (semaine 17) (ICTRP)
Points de terminaison secondaires : ? Amélioration de la morphologie de la muqueuse intestinale
? Changements dans la morphologie de la muqueuse intestinale
? Changements dans les résultats rapportés par les patients (PRO)
? Changement de la qualité de vie liée à la santé (EQ-5D-5L)
? Changement des marqueurs sérologiques;Points de temps d'évaluation de ce point de terminaison : 12 semaines, de la visite de référence B1 (semaine 5) à la visite 7 (semaine 17) (ICTRP)
Registrierungsdatum
06.04.2023 (ICTRP)
Einschluss des ersten Teilnehmers
23.02.2023 (ICTRP)
Sekundäre Sponsoren
nicht verfügbar
Weitere Kontakte
Dept. of Clinical Research & Develo, mohrbacher@drfalkpharma.de, +497611514156, Dr. Falk Pharma GmbH (ICTRP)
Sekundäre IDs
CEC-4/CEL, 2020-004612-97-FI (ICTRP)
Angaben zur Verfügbarkeit von individuellen Teilnehmerdaten
nicht verfügbar
Weitere Informationen zur Studie
https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/search?query=eudract_number:2020-004612-97 (ICTRP)
Ergebnisse der Studie
Zusammenfassung der Ergebnisse
nicht verfügbar
Link zu den Ergebnissen im Primärregister
nicht verfügbar