Eine internationale randomisierte klinische Phase III Studie für Kinder mit akuter myeloischer Leukämie – mit integrierter Studie zur Dosisfindung für Gemtuzumab Ozogamicin in Kombination mit induktiver Chemotherapie

Zusammenfassung der Studie

Bei AML handelt es sich um eine bei Kindern und Jugendlichen seltene Blutkrebserkrankung, die den ganzen Körper betrifft. In den letzten zwei Jahrzehnten haben sich die Behandlungsergebnisse bei Kindern und Jugendlichen mit AML nur wenig verbessert. Zudem kehrt die AML nach wie vor häufig wieder zurück. Bei einem sogenannten Rückfall ist die zweite Behandlung sehr schwierig. MyeChild 01 ist eine internationale Therapieoptimierungsstudie mit dem Ziel, die Heilungsrate von Kindern und Jugendlichen mit AML weiter zu verbessern. Die Behandlung erfolgt in sogenannten Risikogruppen, angepasst an das Rückfallsrisiko der Patienten. Patienten mit einem hohen Rückfallsrisiko benötigen eine intensivere Therapie, die auch mit mehr Nebenwirkungen verbunden ist. Für Patienten mit einem niedrigen Rückfallsrisiko reicht hingegen eine schwächere Therapie, die mit weniger Nebenwirkungen verbunden ist. Ziel dieser Studie ist es, die bestmögliche Therapie für alle Risikogruppen zu finden. Die Therapie sollte intensiv genug sein, um Rückfälle der Leukämie zu verhindern, jedoch nicht intensiver als zwingend erforderlich, um Nebenwirkungen bestmöglich zu vermeiden.

(BASEC)

Untersuchte Intervention

Das Therapieprogramm einer AML besteht aus verschiedenen Teilen. Standardgemäss beginnt die Behandlung mit einer Chemotherapie bestehend aus zwei Zyklen. Im Rahmen dieser Studie erhalten Patienten während dem ersten Zyklus der Standardtherapie zusätzlich das neue Medikament Mylotarg, um dessen Wirksamkeit zu prüfen. Es ist nicht bekannt, wie viele Dosen Mylotarg zur besten Wirksamkeit gegen AML führen. Um dies herauszufinden erhält eine Hälfte der Patienten eine einzelne Dosis Mylotarg, die andere Hälfte erhält drei Dosen.

Nach Abschluss der ersten Chemotherapie werden die Patienten je nach Ansprechen der Leukämiezellen auf die Behandlung in verschiedene Risikogruppen eingeteilt:

• Standardrisiko: Patienten dieser Risikogruppe erhalten eine weitere Chemotherapie. Hierbei wird untersucht, ob die Anzahl an Kindern und Jugendlichen, bei denen die Krankheit zurückkehrt, durch eine intensivere Chemotherapie verringert werden kann.

• Hochrisiko: Die beste Behandlung für Patienten mit hohem Rückfallrisiko ist eine hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSZT) mit einer vorangehenden Chemotherapie. Um herauszufinden welche Chemotherapie sich als Behandlung vor der HSZT am besten eignet, vergleicht dieser Teil der Studie die beiden am meisten eingesetzten Behandlungen. Es wird untersucht, ob beide gleich wirksam sind und ob eine weniger schwerwiegende Nebenwirkungen verursacht als die andere.

Um alle Aspekte korrekt und im Detail zu studieren, wird in der Studie einerseits eine standardisierte Diagnostik in einem sogenannten Referenzlabor durchgeführt, und andererseits werden von allen teilnehmenden Patienten medizinische Daten erfasst, gespeichert und gemeinsam ausgewertet. Zusätzlich werden Forschungsprojekte durchgeführt, um die Biologie der AML bei Kindern und Jugendlichen immer besser zu verstehen und um neue Wege der Diagnostik und Behandlung zu erforschen.

(BASEC)

Untersuchte Krankheit(en)

Akute myeloische Leukämie (AML), Hochrisiko myelodysplastisches Syndrom (MDS) und isoliertes Myloid-Sarkom (MS)

(BASEC)

Sponsor

Das Forschungsvorhaben wird von der University of Birmingham in England (Sponsor) durchgeführt. Die Schweizerische Pädiatrische Onkologie Gruppe (SPOG) übernimmt die Verantwortung für die Durchführung in der Schweiz.

(BASEC)

Name der bewilligenden Ethikkommission (bei multizentrischen Studien nur die Leitkommission)

Ethikkommission Zürich

(BASEC)

Datum der Bewilligung durch die Ethikkommission

05.11.2020

(BASEC)

Ergebnisse der Studie