Studio clinico internazionale di fase III randomizzato per bambini/e affetti/e da leucemia mieloide acuta – con uno studio integrato di ricerca della dose per il gemtuzumab ozogamicin in combinazione con una chemioterapia di induzione

Descrizione riassuntiva dello studio

La Leucemia Mieloide Acuta (LMA) è una rara malattia tumorale del sangue in bambine, bambini e adolescenti che colpisce tutto il corpo. Negli ultimi due decenni i risultati terapeutici in bambine, bambini e adolescenti affetti da LMA sono migliorati di poco. La LMA continua inoltre a ripresentarsi di frequente. Nel caso di una cosiddetta recidiva, il secondo trattamento è molto difficile. MyeChild 01 è uno studio internazionale di ottimizzazione della terapia che mira a migliorare ulteriormente il tasso di guarigione di bambine, bambini e adolescenti colpiti da LMA. Il trattamento avviene in cosiddetti gruppi di rischio, adattati al rischio di recidiva delle pazienti e dei pazienti. I soggetti con un alto rischio di recidiva, e quindi con una maggiore probabilità di ricadute, richiedono una terapia più intensiva, la quale è anche associata a più effetti collaterali. Per pazienti con un rischio di recidiva basso è sufficiente una terapia più blanda, associata a meno effetti collaterali. L’obiettivo di questo studio è di trovare la migliore terapia possibile per tutti i gruppi di rischio, La terapia dovrebbe essere abbastanza intensiva da prevenire le ricadute di leucemia, ma non più intensiva di quanto assolutamente necessario, per evitare nel miglior modo possibile la manifestazione di effetti collaterali.

(BASEC)

Intervento studiato

Il programma terapeutico di una LMA è composto da varie parti. Il trattamento standard prevede di iniziare con una chemioterapia composta da due cicli. Nell’ambito di questo studio, le pazienti e i pazienti riceveranno in aggiunta anche il medicamento Mylotarg durante il primo ciclo di terapia standard per verificarne l’efficacia. Non è noto quante dosi di Mylotarg ottengano la migliore efficacia contro la LMA. Per scoprirlo, una metà delle pazienti e dei pazienti riceve una singola dose di Mylotarg, l’altra metà ne riceve tre dosi.

Al termine della prima chemioterapia, le pazienti e i pazienti vengono suddivisi in diversi gruppi di rischio a seconda della risposta delle cellule leucemiche al trattamento.

- Rischio standard: le pazienti e i pazienti di questo gruppo ricevono un’altra chemioterapia con l’obiettivo di indagare se il numero di bambine, bambini e adolescenti con una ricaduta possa essere ridotto sottoponendo i soggetti a una chemioterapia più intensiva.

- Alto rischio: il miglior trattamento per le pazienti e i pazienti ad alto rischio di recidiva è il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (TCSE) con una precedente chemioterapia. Per scoprire quale chemioterapia è più adatta come trattamento prima del TCSE, questa parte dello studio confronta i due trattamenti più utilizzati. Lo studio indaga se entrambi sono ugualmente efficaci e se uno causa effetti collaterali meno gravi rispetto all’altro.

Per studiare tutti gli aspetti correttamente e nei dettagli, durante lo studio viene, da un lato, effettuata una diagnosi standardizzata in un cosiddetto laboratorio di riferimento e, dall’altro, vengono raccolti, conservati e valutati congiuntamente i dati medici di tutti i soggetti partecipanti. Vengono inoltre avviati progetti di ricerca per comprendere sempre meglio la biologia della LMA in bambine, bambini e adolescenti e per esplorare nuove modalità di diagnosi e trattamento.

(BASEC)

Malattie studiate

Leucemia mieloide acuta (LMA), sindrome mielodisplastica ad alto rischio (SMD) e sarcoma mieloide isolato (SM)

(BASEC)

Sponsor

Das Forschungsvorhaben wird von der University of Birmingham in England (Sponsor) durchgeführt. Die Schweizerische Pädiatrische Onkologie Gruppe (SPOG) übernimmt die Verantwortung für die Durchführung in der Schweiz.

(BASEC)

Nome del comitato etico approvante (per studi multicentrici solo il comitato principale)

Commissione etica Zurigo

(BASEC)

Data di approvazione del comitato etico

05.11.2020

(BASEC)

Risultati dello studio