Une étude clinique internationale randomisée de phase III pour les enfants atteints de leucémie myéloïde aiguë – avec une étude associée visant à déterminer la dose appropriée de gemtuzumab ozogamicine en association avec une chimiothérapie d’induction

Summary description of the study

La LMA est un cancer du sang rare chez l’enfant et l’adolescent-e qui touche l’ensemble de l’organisme. Au cours des vingt dernières années, les progrès dans le traitement de la LMA chez les jeunes ont été limités. De plus, cette maladie récidive encore fréquemment. En cas de rechute, la prise en charge est particulièrement difficile. MyeChild 01 est une étude internationale d’optimisation thérapeutique visant à améliorer le taux de guérison des enfants et adolescent-e-s atteints de LMA. Le traitement est adapté en fonction du risque de rechute, les patient-e-s étant réparti-e-s en différents groupes de risque. Les patient-e-s présentant un risque élevé nécessitent un traitement plus intensif, qui entraîne également davantage d’effets indésirables. À l’inverse, les patient-e-s à faible risque reçoivent un traitement moins lourd, avec moins d’effets indésirables. L’objectif de cette étude est d’identifier le traitement le plus adapté pour chaque groupe de risque. Le traitement doit être suffisamment efficace pour prévenir les rechutes, mais limiter au maximum les effets indésirables.

(BASEC)

Intervention under investigation

Le traitement de la LMA se déroule en plusieurs étapes. Selon le protocole habituel, il débute par deux cycles de chimiothérapie. Dans le cadre de cette étude, les patient-e-s reçoivent également, durant le premier cycle de chimiothérapie standard, un nouveau médicament, le Mylotarg afin d’en évaluer l’efficacité. Afin de déterminer le nombre optimal de doses de Mylotarg nécessaires pour une efficacité adéquate contre la leucémie myéloïde aiguë la moitié des patient-e-s recevra une dose unique de Mylotarg, tandis que l’autre moitié en recevra trois.

À l’issue du premier cycle de chimiothérapie, les patient-e-s sont réparti-e-s en différents groupes de risque selon la réponse au traitement.

- Risque standard: les patient-e-s appartenant à ce groupe de risque reçoivent une chimiothérapie supplémentaire. Le but, est d’évaluer si le nombre d’enfants et d’adolescent-e-s chez qui rechutent peut être réduit grâce à une chimiothérapie plus intensive.

- Risque élevé: le meilleur traitement pour les patient-e-s présentant un risque élevé de rechute est une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) précédée d’une chimiothérapie. Afin de déterminer quelle chimiothérapie est la plus appropriée avant la GCSH, cette partie de l’étude compare les deux traitements les plus couramment utilisés. L’étude examine si les deux traitements sont également efficaces et si l’un d’eux entraîne moins d’effets secondaires graves que l’autre.

Afin d’analyser tous les aspects de manière correcte et détaillée, l’étude prévoit d’une part un diagnostic standardisé dans un laboratoire de référence, et d’autre part la collecte, l’enregistrement et l’évaluation centralisée de l’ensemble des données médicales des patient-e-s. En parallèle, des projets de recherche sont menés afin de mieux comprendre la biologie de la LMA chez les enfants et adolescent-e-s et d’explorer de nouvelles approches diagnostiques et thérapeutiques.

(BASEC)

Disease under investigation

Leucémie myéloïde aiguë (LMA), syndrome myélodysplasique à haut risque (SMD) et sarcome myéloïde isolé (SM)

(BASEC)

Sponsor

Das Forschungsvorhaben wird von der University of Birmingham in England (Sponsor) durchgeführt. Die Schweizerische Pädiatrische Onkologie Gruppe (SPOG) übernimmt die Verantwortung für die Durchführung in der Schweiz.

(BASEC)

Name of the authorising ethics committee (for multicentre studies, only the lead committee)

Ethics Committee Zurich

(BASEC)

Date of authorisation

05.11.2020

(BASEC)

Results of the trial