AFFIRM: Studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l’effetto di seladelpar sugli esiti clinici in pazienti con colangite biliare primitiva (CBP) e cirrosi compensata

Descrizione riassuntiva dello studio

Questa sperimentazione esamina in che modo seladelpar (il medicamento in esame) migliora gli esiti clinici nei soggetti con colangite biliare primitiva (PBC) e cirrosi compensat (In caso di cirrosi, il tessuto si indurisce e si restringe.) a e valuta la sicurezza di seladelpar. Per farlo, si osserveranno i cambiamenti nello stato di salute generale, la gravità dei sintomi e la progressione della CBP. Seladelpar è un medicamento sperimentale. Questa è una sperimentazione randomizzata, in doppio cieco e controllata con placebo. «Randomizzata» significa che Lei sarà selezionata/o in modo casuale (come quando si lancia una moneta) per ricevere il medicamento in esame o il placebo. Il placebo assomiglia al medicamento in esame, ma non è un farmaco attivo. «Doppio cieco» significa che né Lei né il medico sperimentatore saprete se sta assumendo il medicamento in esame o il placebo. I soggetti devono avere CBP con cirrosi epatica, che viene classificata secondo un sistema di punteggio chiamato classe di Child-Pugh (CP). Questa sperimentazione arruolerà solo soggetti con CBP con cirrosi di grado CP-A o CP-B. I soggetti saranno assegnati casualmente a ricevere le capsule del medicamento in esame o del placebo corrispondente. Le probabilità di ricevere il medicamento in esame sono circa 2 su 3 (67%) e le probabilità di ricevere il placebo sono circa 1 su 3 (33%). Questa è una sperimentazione internazionale. Più precisamente vi sono circa 5 partecipanti in Svizzera e 318 in totale in tutto il mondo, distribuiti in circa 250 centri medici. La partecipazione a questa sperimentazione durerà circa 38 mesi (circa 3 anni e 2 mesi).

(BASEC)

Intervento studiato

I soggetti con cirrosi CP-A riceveranno 10 mg di medicamento in esame o placebo. I soggetti con cirrosi CP-B riceveranno 5 mg di medicamento in esame o placebo. Assumerà il trattamento che Le è stato assegnato per via orale (per bocca) 1 volta al giorno, all’incirca alla stessa ora ogni giorno. Né Lei né la sperimentatrice/lo sperimentatore saprete se starà assumendo il medicamento in esame o il placebo. Se la Sua classe di cirrosi cambia da CP-A a CP-B durante la sperimentazione, la Sua dose verrà aggiustata da seladelpar 10 mg o placebo corrispondente a seladelpar 5 mg o placebo corrispondente.

Seladelpar (MBX-8025 e precedentemente RWJ-800025) è un agonista orale, potente e selettivo di PPARδ (ovvero, un delpar) che prende di mira più tipi di cellule nel fegato; in studi clinici sugli animali e sull’essere umano ha determinato effetti anticolestatici, antinfiammatori, antipruriginosi e antifibrotici. Seladelpar è in fase di sviluppo per il trattamento della colangite biliare primitiva (CBP), incluso il sintomo di prurito, che è particolarmente debilitante per molti pazienti con CBP.Seladelpar (MBX-8025 e precedentemente RWJ-800025) è un agonista orale, potente e selettivo di PPARδ (ovvero, un delpar) che prende di mira più tipi di cellule nel fegato; in studi clinici sugli animali e sull’essere umano ha determinato effetti anticolestatici, antinfiammatori, antipruriginosi e antifibrotici. Seladelpar è in fase di sviluppo per il trattamento della colangite biliare primitiva (CBP), incluso il sintomo di prurito, che è particolarmente debilitante per molti pazienti con CBP.

(BASEC)

Malattie studiate

Colangite biliare primitiva (PBC) La colangite biliare primitiva (PBC) inizia (= primaria) con l'infiammazione dei piccoli dotti biliari nel fegato. I dotti biliari sono piccoli canali (= condotti) che trasportano la bile dal fegato alla cistifellea e poi all'intestino tenue. L'infiammazione ostacola il deflusso della bile dal fegato, causandone l'accumulo. I dotti biliari sono sempre più danneggiati da questo arretrato e dall'infiammazione cronica. Con il tempo, si sviluppa un reticolo di tessuto cicatriziale in tutto il fegato (= fibrosi). Il tessuto cicatriziale sostituisce sempre più il tessuto epatico. Ciò distrugge la struttura interna del fegato e può portare alla cirrosi. In caso di cirrosi, il tessuto si indurisce e si restringe. L'organo viene distrutto.

(BASEC)

Sponsor

Gilead Sciences, Inc., Foster City, USA Gilead Sciences Switzerland Sàrl, Zug

(BASEC)

Nome del comitato etico approvante (per studi multicentrici solo il comitato principale)

Commissione etica Zurigo

(BASEC)

Data di approvazione del comitato etico

13.06.2025

(BASEC)

Risultati dello studio