CHAPITRE-3 – Une étude clinique randomisée pour évaluer l'efficacité et la sécurité du traitement par Deucrictibant pour la prophylaxie des attaques d'AEH chez les adolescents et les adultes

Argentina, Brazil, Bulgaria, Canada, France, Germany, Hong Kong, Hungary, Ireland, Italy, Japan, New Zealand, Poland, Puerto Rico, Romania, Singapore, Slovakia, South Africa, South Korea, Spain, Switzerland, Turkey (T�rkiye), United Kingdom, United States (ICTRP)

ID di studio ICTRP
NCT06669754 (ICTRP)

Titolo ufficiale (approvato dal comitato etico)
A Phase 3, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Orally Administered Deucrictibant Extended-Release Tablet for Prophylaxis Against Angioedema Attacks in Adolescents and Adults with Hereditary Angioedema (BASEC)

Titolo accademico
Une étude de phase 3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité et la sécurité du comprimé à libération prolongée de Deucrictibant administré par voie orale pour la prophylaxie contre les attaques d'angioedème chez les adolescents et les adultes atteints d'angioedème héréditaire (ICTRP)

Titolo pubblico
Étude du comprimé à libération prolongée de Deucrictibant pour la prophylaxie contre les attaques d'angioedème chez les adolescents et les adultes atteints d'HAE (ICTRP)

Malattie studiate
Angioedème héréditaire (HAE) (ICTRP)

Intervento studiato
Médicament : Deucrictibant Médicament : Placebo (ICTRP)

Tipo di studio
Interventional (ICTRP)

Disegno dello studio
Allocation : Randomisée. Modèle d'intervention : Assignation parallèle. Objectif principal : Traitement. Masquage : Quadruple (Participant, Fournisseur de soins, Investigateur, Évaluateur des résultats). (ICTRP)

Criteri di inclusione/esclusione
Critères d'inclusion :

1. Fourniture d'un consentement éclairé écrit.

2. Homme ou femme, âgé de 12 ans ou plus au moment de fournir le consentement éclairé écrit.

3. Diagnostic d'angioedème héréditaire (HAE)

4. Antécédents d'au moins 3 attaques d'HAE au cours des 3 mois consécutifs précédant la visite de dépistage

5. Nombre prédéfini d'attaques pendant la période de dépistage

6. Accès fiable et capacité à utiliser les traitements standards à la demande pour gérer efficacement les attaques aiguës d'HAE.

7. Volonté et capacité à respecter toutes les exigences du protocole, y compris l'enregistrement des données eDiary et ePRO.

8. Les participantes en âge de procréer doivent accepter les tests de grossesse et les méthodes de contraception spécifiés par le protocole.

Critères d'exclusion :

1. Tout diagnostic d'angioedème autre que l'HAE

2. Participation à une étude clinique avec tout autre médicament expérimental au cours des 30 derniers jours ou dans les 5 demi-vies du médicament expérimental au moment du dépistage (le plus long des deux)

3. A reçu un traitement prophylactique antérieur avec du Deucrictibant

4. Exposition aux inhibiteurs de l'ECA ou à tout médicament contenant des œstrogènes avec absorption systémique dans les 4 semaines précédant le dépistage

5. Antécédents de thérapie génique pour toute indication à tout moment

6. Utilisation d'un traitement prophylactique pour l'HAE dans les 2 semaines précédant le dépistage pour C1INH, inhibiteurs de la kallikréine oraux, ou anti-fibrinolytiques dans les 4 semaines précédant le dépistage pour les androgènes atténués, ou dans les 5 demi-vies précédant le dépistage pour les anticorps monoclonaux, ou dans les 7 jours précédant le dépistage pour la prophylaxie à court terme

7. Toute femme enceinte, prévoyant de devenir enceinte, ou actuellement allaitante

8. Fonction hépatique anormale

9. Insuffisance rénale modérée ou sévère

10. Toute comorbidité cliniquement significative ou dysfonction systémique qui interférerait avec la sécurité du participant ou sa capacité à participer à l'étude.

11. Antécédents d'abus d'alcool ou de drogues au cours de l'année précédente, ou preuves actuelles de dépendance ou d'abus de substances

12. Utilisation de médicaments qui sont des inhibiteurs modérés et forts ou des inducteurs forts de CYP3A4 au cours des 30 derniers jours ou dans les 5 demi-vies (le plus long des deux) au moment de la randomisation

13. Hypersensibilité connue au Deucrictibant ou à l'un des excipients du médicament de l'étude (ICTRP)

non disponibile

Endpoint primari e secondari
Nombre d'attaques d'HAE confirmées par l'investigateur, normalisé dans le temps (par 4 semaines) pendant la période de traitement de 24 semaines (ICTRP)

Nombre d'attaques d'HAE confirmées par l'investigateur traitées avec un médicament à la demande, normalisé dans le temps pendant la période de traitement de 24 semaines ; Nombre d'attaques d'HAE modérées ou sévères confirmées par l'investigateur, normalisé dans le temps pendant la période de traitement de 24 semaines ; Nombre d'attaques d'HAE sévères confirmées par l'investigateur, normalisé dans le temps pendant la période de traitement de 24 semaines ; Proportion de participants atteignant une réduction de =50 % du taux d'attaques d'HAE par rapport à la ligne de base pendant la période de traitement de 24 semaines ; Proportion de participants atteignant une réduction de =70 % du taux d'attaques d'HAE par rapport à la ligne de base pendant la période de traitement de 24 semaines ; Proportion de participants atteignant une réduction de =90 % du taux d'attaques d'HAE par rapport à la ligne de base pendant la période de traitement de 24 semaines ; Proportion de participants sans attaque d'HAE pendant la période de traitement de 24 semaines ; Proportion de temps sans symptômes d'angioedème pendant la période de traitement de 24 semaines ; Incidence des événements indésirables émergents du traitement (TEAE), des événements indésirables graves (SAE), des événements indésirables d'intérêt particulier (AESI), et des TEAE conduisant à l'arrêt du médicament de l'étude ; Pharmacocinétique [PK] : Profils de concentration plasmatique de Deucrictibant dans le temps ; Résultat rapporté par le patient : Questionnaire sur la qualité de vie liée à l'angioedème (AE-QoL) ; Résultat rapporté par le patient : Évaluation globale du changement par le patient (PGA-Changement) ; Résultat rapporté par le patient : Test de contrôle de l'angioedème version 4 semaines (AECT-4wk) ; Résultat rapporté par le patient : Questionnaire sur la productivité au travail et l'impact sur l'activité - Problème de santé spécifique (WPAI-SHP) ; Résultat rapporté par le patient : Questionnaire abrégé de satisfaction du traitement pour les médicaments (TSQM-9) (ICTRP)

Data di registrazione
24.10.2024 (ICTRP)

Inclusione del primo partecipante
non disponibile

Sponsor secondari
non disponibile

Contatti aggiuntivi
Study Director, PharvarisPharvaris Clinical Team, clinicaltrials@pharvaris.com, 0031-712-036-410, Pharvaris Netherlands B.V. (ICTRP)

ID secondari
PHA022121-C305 (ICTRP)

Risultati-Dati individuali dei partecipanti
non disponibile

Ulteriori informazioni sullo studio
https://clinicaltrials.gov/study/NCT06669754 (ICTRP)