Studio di fase III multicentrico, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo volto a valutare la sicurezza e l'efficacia di tinlarebant nel trattamento dell'atrofia geografica (studio PHOENIX)
Descrizione riassuntiva dello studio
In questo studio verranno approfondite la sicurezza e l'efficacia di tinlarebent nel trattamento dell'atrofia geografica. L'attuale studio di Fase III per il trattamento dell'atrofia geografica (GA) con tinlarebant si basa sui risultati degli studi clinici di Fase I completati e dello studio clinico di Fase II in corso. Negli studi di Fase I, la dose proposta di 5 mg di tinlarebant somministrata per via orale una volta al giorno a volontari adulti sani è stata valutata ed è risultata sicura e ben tollerata. Questo studio arruolerà pazienti con piccole lesioni GA la cui visione non è stata significativamente compromessa. Studi precedenti hanno dimostrato che i pazienti con lesioni più piccole rispondono meglio alle terapie orali. Questo studio è uno studio controllato con placebo. La dose e il regime di trattamento proposti sono stati selezionati in base ai risultati di precedenti studi clinici sulla sicurezza e sulla farmacocinetica (come l'organismo interagisce con il prodotto in sperimentazione). Il metodo principale per verificare l'efficacia del trattamento è la misurazione della variazione delle dimensioni della lesione atrofica. Si tratta di un metodo appropriato in quanto la crescita delle lesioni atrofiche è correlata alla perdita del fotorecettore (la cellula della retina in grado di convertire la luce in segnali in grado di stimolare i processi biologici) e alla conseguente perdita della vista. Questo metodo è stato utilizzato in molti studi precedenti e attuali per il trattamento della GA.
(BASEC)
Intervento studiato
Tinlarebant (LBS-008) è un trattamento orale, da assumere una volta al giorno, che ha come bersaglio la RBP4 circolante (la proteina trasportatrice della vitamina A nell'occhio) per ridurre l'apporto di vitamina A nell'occhio, con conseguente rallentamento o interruzione della progressione dell'atrofia geografica (GA) nell'AMD secca.
(BASEC)
Malattie studiate
degenerazione maculare senile (AMD)
(BASEC)
1. maschi o femmine, di età compresa tra 60 e 85 anni 2. i pazienti devono avere una diagnosi confermata di GA con lesioni atrofiche (diagnosticate come GA) in uno o entrambi gli occhi 3. Il fondo oculare deve essere adeguatamente esaminato al momento dell'arruolamento nello studio. (BASEC)
Criteri di esclusione
1. lesioni GA di dimensioni superiori a 10 mm2 nell'occhio esaminato 2. chirurgia oculare incisionale nell'occhio da esaminare negli ultimi 3 mesi e/o chirurgia intraoculare pianificata (inclusa la chirurgia della cataratta) nell'occhio da esaminare durante lo studio 3. presenza di edema maculare diabetico o di una malattia maculare in uno dei due occhi. (BASEC)
Luogo dello studio
Basilea, Losanna
(BASEC)
Sponsor
Belite Bio Inc. Cayman Islands Fortrea Switzerland AG
(BASEC)
Contatto per ulteriori informazioni sullo studio
Persona di contatto in Svizzera
Studienzentrum
+41 (0) 61 265 86 86
clinicaltrialcenter@clutteriob.chAugenklinik Universitätsspital Basel
(BASEC)
Nome del comitato etico approvante (per studi multicentrici solo il comitato principale)
Commissione d'etica svizzera nord-ovest/centrale EKNZ
(BASEC)
Data di approvazione del comitato etico
19.04.2024
(BASEC)
ID di studio ICTRP
NCT05949593 (ICTRP)
Titolo ufficiale (approvato dal comitato etico)
Phase 3, Multicenter, Randomized, Double-masked, Placebo-Controlled Study of Tinlarebant to Explore Safety and Efficacy in the Treatment of Geographic Atrophy (the PHOENIX Study) (BASEC)
Titolo accademico
Studio di fase 3, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo di Tinlarebant per esplorare sicurezza ed efficacia nel trattamento dell'atrofia geografica (lo studio PHOENIX) (ICTRP)
Titolo pubblico
Studio di fase 3, randomizzato, controllato con placebo di Tinlarebant per esplorare sicurezza ed efficacia nell'atrofia geografica (ICTRP)
Malattie studiate
Atrofia geografica (ICTRP)
Intervento studiato
Farmaco: Tinlarebant Farmaco: Placebo (ICTRP)
Tipo di studio
Interventional (ICTRP)
Disegno dello studio
Assegnazione: Randomizzata. Modello di intervento: Assegnazione parallela. Scopo primario: Trattamento. Mascheramento: Doppio (Partecipante, Investigatore). (ICTRP)
Criteri di inclusione/esclusione
Criteri di inclusione:
- I soggetti devono avere una diagnosi confermata di GA con lesioni atrofiche in uno o entrambi
gli occhi.
- È richiesta una BCVA minima nell'occhio dello studio
Criteri di esclusione:
- La presenza di edema maculare diabetico o malattia maculare in uno dei due occhi.
- Retinopatia diabetica più avanzata della retinopatia diabetica non proliferativa lieve,
o qualsiasi altra malattia vascolare retinica in uno dei due occhi.
- Glaucoma diagnosticato non controllato nell'occhio dello studio (ICTRP)
non disponibile
Endpoint primari e secondari
Misurare il tasso di cambiamento (pendenza di crescita) nella dimensione delle lesioni di atrofia geografica (GA) (ICTRP)
Misurare il cambiamento nell'acuità visiva corretta migliore (BCVA) come valutato utilizzando la scala dello studio di trattamento precoce della retinopatia diabetica (ETDRS); Misurare i cambiamenti nell'area e nella dimensione della giunzione segmento interno/esterno dei fotorecettori mediante tomografia a coerenza ottica a dominio spettrale (SD-OCT) (ICTRP)
Data di registrazione
non disponibile
Inclusione del primo partecipante
non disponibile
Sponsor secondari
non disponibile
Contatti aggiuntivi
Belitebio Clinical Operations, clinicaltrial@belitebio.com, +886 972 080 097 (ICTRP)
ID secondari
LBS-008-CT05 (ICTRP)
Risultati-Dati individuali dei partecipanti
non disponibile
Ulteriori informazioni sullo studio
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05949593 (ICTRP)
Risultati dello studio
Riepilogo dei risultati
non disponibile
Link ai risultati nel registro primario
non disponibile