Leflunomid für die Behandlung von Patienten mit MEN1 Syndrom
Descrizione riassuntiva dello studio
Leflunomid wird seit vielen Jahren zur Behandlung von rheumatoider Arthritis eingesetzt. Mehrere Studien in Tumorzellen und Mäusen, haben gezeigt dass Leflunomid bei verschiedenen Tumoren wachstumshindernd wirkt. In einer kürzlich durchgeführten Studie zerstörte Leflunomid gezielt MEN1-defiziente Zellen, verhinderte das Auftreten von Bauchspeicheldrüsentumoren bei Mäusen und führte bei drei MEN1-Patienten mit fortgeschrittenen aggressiven Bauchspeicheldrüsentumoren zu einer Tumorregression/-stabilisierung. Dementsprechend könnte Leflunomid als neue Behandlungsoption für Patienten mit bekannter MEN1-Mutation eingesetzt werden. Das Ziel dieser Studie ist es daher, die Antitumorwirkung einer Behandlung mit Leflunomid auf MEN1-assoziierte Tumoren bei Patienten mit bekanntem MEN1-Syndrom zu untersuchen.
(BASEC)
Intervento studiato
Behandlung mit Leflunomid 20mg 1x/Tag über 6 Monate
(BASEC)
Malattie studiate
Die multiple endokrine Neoplasie Typ 1 (MEN1) ist eine autosomal-dominant vererbte Erkrankung, die auf Mutationen im Tumorsuppressorgen MEN1 mit dem entsprechenden Genprodukt Menin zurückzuführen ist. MEN1 ist gekennzeichnet durch das Auftreten von Nebenschilddrüsen-, Bauchspeicheldrüsen- und Hypophysentumoren, die übermässige Mengen an Hormonen freisetzen können. Bis heute gibt es keine prophylaktische Behandlung, um die Tumorentwicklung bei dieser Erbkrankheit zu verhindern.
(BASEC)
Erwachsene (≥ 18 Jahre) MEN1-Mutation und mindestens 1 assoziierter Tumorläsion ODER Hormonsyndrom (BASEC)
Criteri di esclusione
- unkontrollierte arterielle Hypertonie - Eingeschränkte Nieren- oder Leberfunktion - aktive Hepatitis B oder C oder schwere Immunschwäche, z. AIDS (BASEC)
Luogo dello studio
Basilea
(BASEC)
Sponsor
Julie Refardt
(BASEC)
Contatto per ulteriori informazioni sullo studio
Persona di contatto in Svizzera
Emanuel Christ
+41 61 265 25 25
emanuel.christ@clutterusb.chUniversity Hospital Basel
(BASEC)
Nome del comitato etico approvante (per studi multicentrici solo il comitato principale)
Commissione d'etica svizzera nord-ovest/centrale EKNZ
(BASEC)
Data di approvazione del comitato etico
08.11.2022
(BASEC)
ID di studio ICTRP
NCT05605587 (ICTRP)
Titolo ufficiale (approvato dal comitato etico)
The LUMEN1-trial (BASEC)
Titolo accademico
Leflunomid-Behandlung für MEN1-Patienten - die LUMEN1-Studie (ICTRP)
Titolo pubblico
Leflunomid-Behandlung für MEN1-Patienten - die LUMEN1-Studie (ICTRP)
Malattie studiate
MEN1-Gene-Mutation (ICTRP)
Intervento studiato
Medikament: Leflunomid 20 mg (ICTRP)
Tipo di studio
Interventional (ICTRP)
Disegno dello studio
Zuteilung: N/A. Interventionsmodell: Einzelgruppen-Zuweisung. Primärer Zweck: Behandlung. Maskierung: Keine (Offenes Label). (ICTRP)
Criteri di inclusione/esclusione
Geschlecht: Alle
Maximales Alter: N/A
Minimales Alter: 18 Jahre
Einschlusskriterien:
- Erwachsene (=18 Jahre) Patienten mit bekannter pathogener oder wahrscheinlich pathogener MEN1-keimbahn
mutation und mindestens 1 assoziierter Tumorlesion ODER hormonellem Syndrom
Ausschlusskriterien:
- unkontrollierte arterielle Hypertonie, definiert als Blutdruck >160/100 mmHg
- Beeinträchtigte Nierenfunktion, definiert als Kreatinin-Clearance <50ml/min
- Beeinträchtigte Leberfunktion, definiert als Bilirubin oder Lebertransaminasen >3-fach oberhalb
des Normalbereichs
- Zytopenie, definiert als eine oder mehrere der folgenden: Hämoglobin <100 g/l,
Leukozytopenie <2x10^9/l, Thrombozytopenie <100x10^9/l (ICTRP)
non disponibile
Endpoint primari e secondari
Das primäre Ergebnis ist die Wirkung einer 6-monatigen Behandlung mit Leflunomid 20mg/Tag auf MEN1-assoziierte funktionale und nicht-funktionale Tumoren (ICTRP)
non disponibile
Data di registrazione
non disponibile
Inclusione del primo partecipante
non disponibile
Sponsor secondari
non disponibile
Contatti aggiuntivi
Julie Refardt, MD;Julie Refardt, julie.refardt@usb.ch, +41615565618;+41615565618 (ICTRP)
ID secondari
LUMEN1 (ICTRP)
Risultati-Dati individuali dei partecipanti
non disponibile
Ulteriori informazioni sullo studio
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05605587 (ICTRP)
Risultati dello studio
Riepilogo dei risultati
non disponibile
Link ai risultati nel registro primario
non disponibile