Leflunomid für die Behandlung von Patienten mit MEN1 Syndrom
Résumé de l'étude
Leflunomid wird seit vielen Jahren zur Behandlung von rheumatoider Arthritis eingesetzt. Mehrere Studien in Tumorzellen und Mäusen, haben gezeigt dass Leflunomid bei verschiedenen Tumoren wachstumshindernd wirkt. In einer kürzlich durchgeführten Studie zerstörte Leflunomid gezielt MEN1-defiziente Zellen, verhinderte das Auftreten von Bauchspeicheldrüsentumoren bei Mäusen und führte bei drei MEN1-Patienten mit fortgeschrittenen aggressiven Bauchspeicheldrüsentumoren zu einer Tumorregression/-stabilisierung. Dementsprechend könnte Leflunomid als neue Behandlungsoption für Patienten mit bekannter MEN1-Mutation eingesetzt werden. Das Ziel dieser Studie ist es daher, die Antitumorwirkung einer Behandlung mit Leflunomid auf MEN1-assoziierte Tumoren bei Patienten mit bekanntem MEN1-Syndrom zu untersuchen.
(BASEC)
Intervention étudiée
Behandlung mit Leflunomid 20mg 1x/Tag über 6 Monate
(BASEC)
Maladie en cours d'investigation
Die multiple endokrine Neoplasie Typ 1 (MEN1) ist eine autosomal-dominant vererbte Erkrankung, die auf Mutationen im Tumorsuppressorgen MEN1 mit dem entsprechenden Genprodukt Menin zurückzuführen ist. MEN1 ist gekennzeichnet durch das Auftreten von Nebenschilddrüsen-, Bauchspeicheldrüsen- und Hypophysentumoren, die übermässige Mengen an Hormonen freisetzen können. Bis heute gibt es keine prophylaktische Behandlung, um die Tumorentwicklung bei dieser Erbkrankheit zu verhindern.
(BASEC)
Erwachsene (≥ 18 Jahre) MEN1-Mutation und mindestens 1 assoziierter Tumorläsion ODER Hormonsyndrom (BASEC)
Critères d'exclusion
- unkontrollierte arterielle Hypertonie - Eingeschränkte Nieren- oder Leberfunktion - aktive Hepatitis B oder C oder schwere Immunschwäche, z. AIDS (BASEC)
Lieu de l’étude
Bâle
(BASEC)
Sponsor
Julie Refardt
(BASEC)
Contact pour plus d'informations sur l'étude
Personne de contact en Suisse
Emanuel Christ
+41 61 265 25 25
emanuel.christ@clutterusb.chUniversity Hospital Basel
(BASEC)
Nom du comité d'éthique approbateur (pour les études multicentriques, uniquement le comité principal)
Ethikkommission Nordwest- und Zentralschweiz EKNZ
(BASEC)
Date d'approbation du comité d'éthique
08.11.2022
(BASEC)
Identifiant de l'essai ICTRP
NCT05605587 (ICTRP)
Titre officiel (approuvé par le comité d'éthique)
The LUMEN1-trial (BASEC)
Titre académique
Leflunomid-Behandlung für MEN1-Patienten - die LUMEN1-Studie (ICTRP)
Titre public
Leflunomid-Behandlung für MEN1-Patienten - die LUMEN1-Studie (ICTRP)
Maladie en cours d'investigation
MEN1-Gene-Mutation (ICTRP)
Intervention étudiée
Medikament: Leflunomid 20 mg (ICTRP)
Type d'essai
Interventional (ICTRP)
Plan de l'étude
Zuteilung: N/A. Interventionsmodell: Einzelgruppen-Zuweisung. Primärer Zweck: Behandlung. Maskierung: Keine (Offenes Label). (ICTRP)
Critères d'inclusion/exclusion
Geschlecht: Alle
Maximales Alter: N/A
Minimales Alter: 18 Jahre
Einschlusskriterien:
- Erwachsene (=18 Jahre) Patienten mit bekannter pathogener oder wahrscheinlich pathogener MEN1-keimbahn
mutation und mindestens 1 assoziierter Tumorlesion ODER hormonellem Syndrom
Ausschlusskriterien:
- unkontrollierte arterielle Hypertonie, definiert als Blutdruck >160/100 mmHg
- Beeinträchtigte Nierenfunktion, definiert als Kreatinin-Clearance <50ml/min
- Beeinträchtigte Leberfunktion, definiert als Bilirubin oder Lebertransaminasen >3-fach oberhalb
des Normalbereichs
- Zytopenie, definiert als eine oder mehrere der folgenden: Hämoglobin <100 g/l,
Leukozytopenie <2x10^9/l, Thrombozytopenie <100x10^9/l (ICTRP)
non disponible
Critères d'évaluation principaux et secondaires
Das primäre Ergebnis ist die Wirkung einer 6-monatigen Behandlung mit Leflunomid 20mg/Tag auf MEN1-assoziierte funktionale und nicht-funktionale Tumoren (ICTRP)
non disponible
Date d'enregistrement
non disponible
Inclusion du premier participant
non disponible
Sponsors secondaires
non disponible
Contacts supplémentaires
Julie Refardt, MD;Julie Refardt, julie.refardt@usb.ch, +41615565618;+41615565618 (ICTRP)
ID secondaires
LUMEN1 (ICTRP)
Résultats-Données individuelles des participants
non disponible
Informations complémentaires sur l'essai
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05605587 (ICTRP)
Résultats de l'essai
Résumé des résultats
non disponible
Lien vers les résultats dans le registre primaire
non disponible