Étude visant à évaluer l’efficacité et la sécurité d’emploi de l’empasiprubart par rapport à l’immunoglobuline intraveineuse chez des adultes atteints de neuropathie motrice multifocale

Australia, Austria, Belgium, Canada, China, Czechia, Denmark, Estonia, France, Germany, Greece, Italy, Japan, Korea, Democratic People's Republic of, Latvia, Lithuania, Netherlands, Norway, Poland, Portugal, Serbia, Slovakia, Slovenia, Spain, Sweden, Switzerland, United Kingdom, United States (ICTRP)

Identifiant de l'essai ICTRP
CTIS2024-516473-72-00 (ICTRP)

Titre officiel (approuvé par le comité d'éthique)
A Phase 3, Randomized,Double-Blinded, Double-Dummy Study Evaluating the Efficacy and Safety of Empasiprubart Versus Intravenous Immunoglobulin in Adults With Multifocal Motor Neuropathy (BASEC)

Titre académique
Une étude de phase 3, randomisée, en double aveugle, en double placebo évaluant l'efficacité et la sécurité de l'Empasiprubart par rapport à l'immunoglobuline intraveineuse chez les adultes atteints de neuropathie motrice multifocale. - ARGX-117-2302 (ICTRP)

Titre public
Une étude pour évaluer l'efficacité et la sécurité de l'Empasiprubart par rapport à l'IVIg chez les adultes atteints de neuropathie motrice multifocale (ICTRP)

Maladie en cours d'investigation
Neuropathie motrice multifocale
Version MedDRA : 21.1 Niveau : PT Code de classification : 10065579 Terme : Neuropathie motrice multifocale Classe : 100000004852 Domaine thérapeutique : Maladies [C] - Maladies musculo-squelettiques [C05] Domaine thérapeutique : Maladies [C] - Maladies du système nerveux [C10] (ICTRP)

Intervention étudiée
Nom du produit : Solution placebo pour perfusion IV, Code du produit : N/A, Forme pharmaceutique : N/A, Autre nom descriptif : N/A, Force : , Forme pharmaceutique du placebo : N/A, Nom du produit : ARGX-117, Code du produit : PRD10384929, Forme pharmaceutique : CONCENTRÉ POUR SOLUTION À INFUSER, Autre nom descriptif : , Force : , Nom du produit : IMMUNOGLOBULINE HUMAINE NORMALE (IV), Code du produit : SUB12041MIG, Forme pharmaceutique : SOLUTION À INFUSER, Autre nom descriptif : Immunoglobuline humaine normale pour usage intraveineux (IVIG), Force : , Nom du produit : Solution placebo pour perfusion IV, Code du produit : N/A, Forme pharmaceutique : N/A, Autre nom descriptif : N/A, Force : , Forme pharmaceutique du placebo : N/A, Nom du produit : IMMUNOGLOBULINE HUMAINE NORMALE (IV), Code du produit : SUB12041MIG, Forme pharmaceutique : SOLUTION À INFUSER, Autre nom descriptif : Immunoglobuline humaine normale pour usage intraveineux (IVIG), Force : (ICTRP)

Type d'essai
Interventional clinical trial of medicinal product (ICTRP)

Plan de l'étude
Contrôlé : oui Randomisé : oui Ouvert : non Simple aveugle : non Double aveugle : oui Groupe parallèle : non Croisement : non Autre : non Si contrôlé, spécifiez le comparateur, Autre produit médical : non Placebo : non Nombre de bras de traitement dans l'essai : 2 (ICTRP)

Critères d'inclusion/exclusion
Critères d'inclusion : A au moins 18 ans et l'âge légal local de consentement pour les études cliniques, A un diagnostic confirmé de MMN définitif ou probable lors du dépistage selon les directives EFNS/PNS 2010, A répondu à l'IVIg au cours des 5 dernières années, Reçoit de l'IVIg à un intervalle de traitement d'une fois toutes les 2, 3, 4 ou 5 semaines, et une dose de 0,4 à 2,0 g/kg de poids corporel par cycle, Suit un schéma de maintien (aucun changement de fréquence, et aucun changement de dose >10%) d'IVIg pendant au moins 8 semaines avant le dépistage (ou au moins 10 semaines pour les participants recevant de l'IVIg une fois toutes les 5 semaines), Dose hebdomadaire minimale d'IVIg convertie de =0,125 g/kg, A une immunisation documentée contre les agents pathogènes bactériens encapsulés (N. meningitidis et S. pneumoniae) dans les 5 ans précédant le dépistage ou est prêt à recevoir une immunisation au moins 14 jours avant la première administration du médicament de l'étude. (ICTRP)

Critères d'exclusion : En dehors de l'indication étudiée, maladie auto-immune connue (par exemple, LES) ou toute autre condition médicale qui pourrait fausser les résultats de l'étude ou mettre le participant à un risque excessif, Signes ou symptômes cliniques suggérant des neuropathies autres que la MMN, tels que la maladie du motoneurone (par exemple, signes bulbaires, réflexes vifs) ou d'autres neuropathies inflammatoires (par exemple, neuropathie sensorielle).

Critères d'évaluation principaux et secondaires
Objectif principal : Partie A : Démontrer l'efficacité de l'empasiprubart par rapport à l'IVIg dans l'amélioration de la force musculaire ; Objectif secondaire : Partie A - Démontrer l'efficacité de l'empasiprubart par rapport à l'IVIg sur la capacité fonctionnelle, Partie A - Démontrer l'efficacité de l'empasiprubart par rapport à l'IVIg sur la fonction motrice, Partie A - Démontrer l'efficacité de l'empasiprubart par rapport à l'IVIg sur la dextérité manuelle, Partie A - Évaluer la sécurité et la tolérabilité de l'empasiprubart par rapport à l'IVIg, Partie A - Évaluer la PK, PD et l'immunogénicité de l'empasiprubart, Partie A - Évaluer l'efficacité de l'empasiprubart par rapport à l'IVIg sur la force musculaire, la fonction motrice, la dextérité manuelle et les résultats rapportés par les patients, Partie A - Évaluer l'effet sur la qualité de vie liée à la santé pour l'empasiprubart par rapport à l'IVIg, Partie B - Évaluer l'efficacité à long terme de l'empasiprubart dans l'amélioration de la capacité fonctionnelle, de la force musculaire, de la fonction motrice, de la dextérité manuelle, de la qualité de vie et des résultats rapportés par les patients, Partie B - Évaluer la sécurité et la tolérabilité à long terme de l'empasiprubart, Partie B - Évaluer la PK, PD et l'immunogénicité de l'empasiprubart, Partie B - Évaluer l'effet de l'empasiprubart sur la qualité de vie liée à la santé à long terme ; Points de terminaison principaux : Changement par rapport à la ligne de base dans GS (moyenne mobile sur 3 jours) dans la main la plus affectée à la semaine 24. (ICTRP)

Points de terminaison secondaires : Partie A - Changement par rapport à la ligne de base dans GS (moyenne mobile sur 3 jours) de la main la moins affectée au fil du temps et AUC du changement par rapport à la ligne de base dans GS (moyenne quotidienne) pour les deux mains ; pourcentage de changement par rapport à la ligne de base dans GS (moyenne mobile sur 3 jours) pour les deux mains ; Points de terminaison secondaires : Partie A - Pourcentage de changement par rapport à la ligne de base dans le temps pour compléter le 9-HPT avec la main non dominante au fil du temps ; Points de terminaison secondaires : Partie A - Changement par rapport à la ligne de base dans les scores totaux pour mMRC-10 et mMRC-14 restreints aux 2 groupes musculaires les plus affectés au fil du temps ; Points de terminaison secondaires : Partie A - Proportion de participants et changement par rapport à la ligne de base au fil du temps par niveau de gravité sur PGI-S ; Points de terminaison secondaires : Partie A - Changement par rapport à la ligne de base dans le score de l'échelle de sévérité de la fatigue transformée de Rasch (RT-FSS) au fil du temps ; Points de terminaison secondaires : Partie A - Changement par rapport à la ligne de base dans les scores du composant physique et du composant mental du questionnaire SF-12 au fil du temps ; Points de terminaison secondaires : Partie A - Proportion de participants et changement par rapport à la ligne de base par chaque dimension de l'échelle EQ5D-5L, changement par rapport à la ligne de base dans l'échelle analogique visuelle EQ-5D-5L au fil du temps, et changement par rapport à la ligne de base dans l'indice de valorisation EQ-5D-5L ; Points de terminaison secondaires : Partie B - Valeurs réelles et changements par rapport à la ligne de base dans le score centile MMN-RODS, le score total CAPPRI, la force de préhension (moyenne quotidienne ; les deux mains), le score total mMRC-10, le score total mMRC-14, et le score total mMRC-14 restreint aux 2 groupes musculaires les plus affectés au fil du temps ; Points de terminaison secondaires : Partie B - Valeurs réelles et pourcentage de changement par rapport à la ligne de base dans le temps pour compléter le 9-HPT avec les mains dominante et non dominante au fil du temps ; Points de terminaison secondaires : Partie B - Valeurs réelles de PGI-C et PGI-S au fil du temps ; Points de terminaison secondaires : Partie B - Incidence et gravité des EIs et AESIs, Incidence des EAS ; Points de terminaison secondaires : Partie B - Changements cliniquement significatifs dans les paramètres de laboratoire, les signes vitaux et les résultats ECG ; Points de terminaison secondaires : Partie B - Concentrations sériques au fil du temps et paramètres PK de l'empasiprubart ; Points de terminaison secondaires : Partie B - Valeurs et pourcentage de changement par rapport à la ligne de base dans C2 libre et C2 total au fil du temps ; Points de terminaison secondaires : Partie B - Incidence et prévalence des ADA contre l'empasiprubart dans le sérum ; Points de terminaison secondaires : Partie B - Incidence et prévalence des NAb contre l'empasiprubart dans le sérum ; Points de terminaison secondaires : Partie B - Changement par rapport à la ligne de base dans le score RT-FSS au fil du temps ; Points de terminaison secondaires : Partie B - Changement par rapport à la ligne de base dans les scores du composant physique et du composant mental du SF-12 au fil du temps ; Points de terminaison secondaires : Partie B - Proportion de participants et changement par rapport à la ligne de base par chaque dimension de l'échelle EQ5D-5L et changement par rapport à la ligne de base dans l'échelle analogique visuelle EQ-5D-5L au fil du temps ; Points de terminaison secondaires : Partie A - Changement par rapport à la ligne de base dans le score centile MMN-RODS à la semaine 24 ; Points de terminaison secondaires : Partie A - Changement par rapport à la ligne de base dans le score total mMRC-14 à la semaine 24 ; Points de terminaison secondaires : Partie A - Valeur réelle de PGI-C au fil du temps ; Points de terminaison secondaires : Partie A - Changement par rapport à la ligne de base dans le score total CAP-PRI au fil du temps ; Points de terminaison secondaires : Partie A - Pourcentage de changement par rapport à la ligne de base dans le temps pour compléter le 9-HPT avec la main dominante à la semaine 24 ; Points de terminaison secondaires : Partie A - Incidence et gravité des EIs et AESIs, Incidence des EAS ; Points de terminaison secondaires : Partie A - Changements cliniquement significatifs dans les paramètres de laboratoire, les signes vitaux et les résultats ECG ; Points de terminaison secondaires : Partie A - Concentrations sériques au fil du temps et paramètres PK de l'empasiprubart ; Points de terminaison secondaires : Partie A - Valeurs et pourcentage de changement par rapport à la ligne de base dans C2 libre et C2 total au fil du temps ; Points de terminaison secondaires : Partie A - Incidence et prévalence des anticorps anti-médicaments (ADA) contre l'empasiprubart dans le sérum ; Points de terminaison secondaires : Partie A - Incidence et prévalence des NAb contre l'empasiprubart dans le sérum. (ICTRP)

Date d'enregistrement
26.03.2025 (ICTRP)

Inclusion du premier participant
04.09.2025 (ICTRP)

Sponsors secondaires
non disponible

Contacts supplémentaires
Chief Scientific Officer, ClinicalTrials@argenx.com, 3293103400, Argenx (ICTRP)

ID secondaires
NCT06742190 (ICTRP)

Résultats-Données individuelles des participants
Non (ICTRP)

Informations complémentaires sur l'essai
https://euclinicaltrials.eu/search-for-clinical-trials/?lang=en&EUCT=2024-516473-72-00 (ICTRP)