Eine Studie zur Beurteilung der Wirksamkeit und Sicherheit von Empasiprubart im Vergleich zu intravenös verabreichtem Immunglobulin bei Erwachsenen mit multifokaler motorischer Neuropathie

Australia, Austria, Belgium, Canada, China, Czechia, Denmark, Estonia, France, Germany, Greece, Italy, Japan, Korea, Democratic People's Republic of, Latvia, Lithuania, Netherlands, Norway, Poland, Portugal, Serbia, Slovakia, Slovenia, Spain, Sweden, Switzerland, United Kingdom, United States (ICTRP)

ICTRP Studien-ID
CTIS2024-516473-72-00 (ICTRP)

Offizieller Titel (Genehmigt von der Ethikkommission)
A Phase 3, Randomized,Double-Blinded, Double-Dummy Study Evaluating the Efficacy and Safety of Empasiprubart Versus Intravenous Immunoglobulin in Adults With Multifocal Motor Neuropathy (BASEC)

Wissenschaftlicher Titel
Eine Phase-3-Studie, randomisiert, doppelblind, doppel-dummy zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Empasiprubart im Vergleich zu intravenösem Immunglobulin bei Erwachsenen mit multifokaler motorischer Neuropathie. - ARGX-117-2302 (ICTRP)

Öffentlicher Titel
Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Empasiprubart im Vergleich zu IVIg bei Erwachsenen mit multifokaler motorischer Neuropathie (ICTRP)

Untersuchte Krankheit(en)
Multifokale motorische Neuropathie
MedDRA-Version: 21.1Ebene: PTKlassifikationscode: 10065579Begriff: Multifokale motorische Neuropathie Klasse: 100000004852Therapeutisches Gebiet: Krankheiten [C] - Muskuloskelettale Erkrankungen [C05]Therapeutisches Gebiet: Krankheiten [C] - Erkrankungen des Nervensystems [C10] (ICTRP)

Untersuchte Intervention
Produktname: Placebo-Lösung für IV-Infusion, Produktcode: N/A, Pharmazeutische Form: N/A, Andere beschreibende Bezeichnung: N/A, Stärke: , Pharmazeutische Form des Placebos: N/A, Produktname: ARGX-117, Produktcode: PRD10384929, Pharmazeutische Form: KONZENTRAT FÜR LÖSUNG ZUR INFUSION, Andere beschreibende Bezeichnung: , Stärke: , Produktname: MENSCHLICHES NORMALIMMUNOGLOBULIN (IV), Produktcode: SUB12041MIG, Pharmazeutische Form: LÖSUNG ZUR INFUSION, Andere beschreibende Bezeichnung: Menschliches normales Immunglobulin zur intravenösen Anwendung (IVIG), Stärke: , Produktname: Placebo-Lösung für IV-Infusion, Produktcode: N/A, Pharmazeutische Form: N/A, Andere beschreibende Bezeichnung: N/A, Stärke: , Pharmazeutische Form des Placebos: N/A, Produktname: MENSCHLICHES NORMALIMMUNOGLOBULIN (IV), Produktcode: SUB12041MIG, Pharmazeutische Form: LÖSUNG ZUR INFUSION, Andere beschreibende Bezeichnung: Menschliches normales Immunglobulin zur intravenösen Anwendung (IVIG), Stärke: (ICTRP)

Studientyp
Interventional clinical trial of medicinal product (ICTRP)

Studiendesign
Kontrolliert: ja Randomisiert: ja Offen: nein Einfach blind: nein Doppelblind: ja Parallelgruppe: nein Kreuzüber: nein Andere: nein Wenn kontrolliert, geben Sie den Vergleich an, Anderes Arzneimittel: nein Placebo: nein Anzahl der Behandlungsarme in der Studie: 2 (ICTRP)

Ein-/Ausschlusskriterien
Einschlusskriterien: Ist mindestens 18 Jahre alt und hat das lokale gesetzliche Mindestalter für klinische Studien erreicht, Hat eine bestätigte Diagnose einer definitiven oder wahrscheinlichen MMN bei der Screening-Untersuchung gemäß den EFNS/PNS-Richtlinien von 2010, Hat in den letzten 5 Jahren auf IVIg angesprochen., Erhält IVIg in einem Behandlungsintervall von einmal alle 2, 3, 4 oder 5 Wochen und einer Dosis von 0,4 bis 2,0 g/kg Körpergewicht pro Zyklus, Erhält ein Erhaltungsregime (keine Änderung der Häufigkeit und keine Änderung der Dosis >10%) von IVIg seit mindestens 8 Wochen vor dem Screening (oder mindestens 10 Wochen für Teilnehmer, die IVIg einmal alle 5 Wochen erhalten), Minimale umgerechnete wöchentliche IVIg-Dosis von =0,125 g/kg, Hat eine dokumentierte Immunisierung gegen kapselbildende bakterielle Erreger (N. meningitidis und S. pneumoniae) innerhalb von 5 Jahren vor dem Screening oder ist bereit, sich mindestens 14 Tage vor der ersten Verabreichung des Studienmedikaments impfen zu lassen. (ICTRP)

Ausschlusskriterien: Neben der Indikation unter Untersuchung, bekannte Autoimmunerkrankung (z.B. SLE) oder andere medizinische Bedingungen, die die Studienergebnisse verfälschen oder den Teilnehmer einem unangemessenen Risiko aussetzen würden, Klinische Anzeichen oder Symptome, die auf Neuropathien hinweisen, die nicht MMN sind, wie z.B. Motoneuronerkrankungen (z.B. bulbäre Symptome, lebhafte Reflexe) oder andere entzündliche Neuropathien (z.B. sensorische Neuropathie)

Primäre und sekundäre Endpunkte
Hauptziel: Teil A: Die Wirksamkeit von Empasiprubart im Vergleich zu IVIg bei der Verbesserung der Muskelkraft zu demonstrieren; Sekundäres Ziel: Teil A - Die Wirksamkeit von Empasiprubart im Vergleich zu IVIg auf die funktionale Fähigkeit zu demonstrieren, Teil A - Die Wirksamkeit von Empasiprubart im Vergleich zu IVIg auf die motorische Funktion zu demonstrieren, Teil A - Die Wirksamkeit von Empasiprubart im Vergleich zu IVIg auf die manuelle Geschicklichkeit zu demonstrieren, Teil A - Die Sicherheit und Verträglichkeit von Empasiprubart im Vergleich zu IVIg zu bewerten, Teil A - Die PK, PD und Immunogenität von Empasiprubart zu bewerten, Teil A - Die Wirksamkeit von Empasiprubart im Vergleich zu IVIg auf Muskelkraft, motorische Funktion, manuelle Geschicklichkeit und patientenberichtete Ergebnisse zu bewerten, Teil A - Die Auswirkungen auf die gesundheitsbezogene Lebensqualität von Empasiprubart im Vergleich zu IVIg zu bewerten, Teil B - Die langfristige Wirksamkeit von Empasiprubart bei der Verbesserung der funktionalen Fähigkeit, Muskelkraft, motorischen Funktion, manuellen Geschicklichkeit, Lebensqualität und patientenberichteten Ergebnissen zu bewerten, Teil B - Die langfristige Sicherheit und Verträglichkeit von Empasiprubart zu bewerten, Teil B - Die PK, PD und Immunogenität von Empasiprubart zu bewerten, Teil B - Die Auswirkungen von Empasiprubart auf die langfristige gesundheitsbezogene Lebensqualität zu bewerten; Primäre Endpunkte: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in GS (3-Tage gleitender Durchschnitt) in der am stärksten betroffenen Hand nach 24 Wochen. (ICTRP)

Sekundäre Endpunkte: Teil A - Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in GS (3-Tage gleitender Durchschnitt) der am wenigsten betroffenen Hand über die Zeit und AUC der Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in GS (täglicher Durchschnitt) für beide Hände; prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in GS (3-Tage gleitender Durchschnitt) für beide Hände; Sekundäre Endpunkte: Teil A - Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Zeit, um den 9-HPT mit der nicht-dominanten Hand über die Zeit abzuschließen; Sekundäre Endpunkte: Teil A - Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in den Summenwerten für mMRC-10 und mMRC-14, beschränkt auf die 2 am stärksten betroffenen Muskelgruppen über die Zeit; Sekundäre Endpunkte: Teil A - Anteil der Teilnehmer und Veränderung gegenüber dem Ausgangswert über die Zeit nach Schweregrad auf PGI-S; Sekundäre Endpunkte: Teil A - Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Rasch-transformierten Fatigue Severity Scale (RT-FSS) über die Zeit; Sekundäre Endpunkte: Teil A - Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in den physischen und psychischen Komponenten der 12-Item Short Form Survey (SF-12) über die Zeit; Sekundäre Endpunkte: Teil A - Anteil der Teilnehmer und Veränderung gegenüber dem Ausgangswert nach jeder Dimension der EQ-5D-5L-Skala, Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der EQ-5D-5L visuellen Analogskala über die Zeit und Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im EQ-5D-5L Bewertungsindex; Sekundäre Endpunkte: Teil B - Tatsächliche Werte und Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert in MMN-RODS Perzentilwert, CAPPRI Gesamtwert, Griffstärke (täglicher Durchschnitt; beide Hände), mMRC-10 Summenwert, mMRC-14 Summenwert und mMRC-14 Summenwert beschränkt auf die 2 am stärksten betroffenen Muskelgruppen über die Zeit; Sekundäre Endpunkte: Teil B - Tatsächliche Werte und prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Zeit, um den 9-HPT mit der dominanten und nicht-dominanten Hand über die Zeit abzuschließen; Sekundäre Endpunkte: Teil B - Tatsächliche Werte von PGI-C und PGI-S über die Zeit; Sekundäre Endpunkte: Teil B - Inzidenz und Schweregrad von AEs und AESIs, Inzidenz von SAEs; Sekundäre Endpunkte: Teil B - Klinisch bedeutsame Veränderungen in Laborparametern, Vitalzeichen und EKG-Ergebnissen; Sekundäre Endpunkte: Teil B - Serumkonzentrationen über die Zeit und PK-Parameter von Empasiprubart; Sekundäre Endpunkte: Teil B - Werte und prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in freiem C2 und totalem C2 über die Zeit; Sekundäre Endpunkte: Teil B - Inzidenz und Prävalenz von ADA gegen Empasiprubart im Serum; Sekundäre Endpunkte: Teil B - Inzidenz und Prävalenz von NAb gegen Empasiprubart im Serum; Sekundäre Endpunkte: Teil B - Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in RT-FSS über die Zeit; Sekundäre Endpunkte: Teil B - Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in den physischen und psychischen Komponenten der SF-12 über die Zeit; Sekundäre Endpunkte: Teil B - Anteil der Teilnehmer und Veränderung gegenüber dem Ausgangswert nach jeder Dimension der EQ-5D-5L-Skala und Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der EQ-5D-5L visuellen Analogskala über die Zeit; Sekundäre Endpunkte: Teil A - Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in MMN-RODS Perzentilwert nach 24 Wochen; Sekundäre Endpunkte: Teil A - Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in mMRC-14 Summenwert nach 24 Wochen; Sekundäre Endpunkte: Teil A - Tatsächlicher Wert von PGI-C über die Zeit; Sekundäre Endpunkte: Teil A - Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in CAP-PRI Gesamtwert über die Zeit; Sekundäre Endpunkte: Teil A - Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Zeit, um den 9-HPT mit der dominanten Hand nach 24 Wochen abzuschließen; Sekundäre Endpunkte: Teil A - Inzidenz und Schweregrad von AEs und AESIs, Inzidenz von SAEs; Sekundäre Endpunkte: Teil A - Klinisch bedeutsame Veränderungen in Laborparametern, Vitalzeichen und EKG-Ergebnissen; Sekundäre Endpunkte: Teil A - Serumkonzentrationen über die Zeit und PK-Parameter von Empasiprubart; Sekundäre Endpunkte: Teil A - Werte und prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in freiem C2 und totalem C2 über die Zeit; Sekundäre Endpunkte: Teil A - Inzidenz und Prävalenz von anti-Arzneimittel-Antikörpern (ADA) gegen Empasiprubart im Serum; Sekundäre Endpunkte: Teil A - Inzidenz und Prävalenz von NAb gegen Empasiprubart im Serum. (ICTRP)

Registrierungsdatum
26.03.2025 (ICTRP)

Einschluss des ersten Teilnehmers
04.09.2025 (ICTRP)

Sekundäre Sponsoren
nicht verfügbar

Weitere Kontakte
Chief Scientific Officer, ClinicalTrials@argenx.com, 3293103400, Argenx (ICTRP)

Sekundäre IDs
NCT06742190 (ICTRP)

Angaben zur Verfügbarkeit von individuellen Teilnehmerdaten
Nein (ICTRP)

Weitere Informationen zur Studie
https://euclinicaltrials.eu/search-for-clinical-trials/?lang=en&EUCT=2024-516473-72-00 (ICTRP)