Eine Studie zu TL-895 bei Myelofibrose, indolenter systemischer Mastocytose, monoklonalem Mastzellaktivierungssyndrom oder nicht-monoklonalem Mastzellaktivierungssyndrom

Titre académique
Eine Phase-2-Studie an mehreren Standorten zu TL-895 bei Probanden mit Myelofibrose, indolenter systemischer Mastocytose, monoklonalem Mastzellaktivierungssyndrom oder nicht-monoklonalem Mastzellaktivierungssyndrom - TL-895-201 (ICTRP)

Plan de l'étude
Kontrolliert: nein Randomisiert: nein Offen: nein Einfach verblindet: nein Doppelblind: nein Parallelgruppe: nein Cross-over: nein Andere: nein Wenn kontrolliert, geben Sie den Vergleichsmaßstab an, Anderes Arzneimittel: nein Placebo: nein Anzahl der Behandlungsarme in der Studie: (ICTRP)

Critères d'évaluation principaux et secondaires
Hauptziel: Teil A: Kohorten 1-4: Bestimmung der empfohlenen Phase-2-Dosis und des Zeitplans von TL-895 in jeder Kohorte.
Teil A: Kohorte 5: Bestimmung des empfohlenen TL-895-Dosierungsschemas.
Teil A: Kohorte 6: Bestimmung der empfohlenen Phase-3-Dosis von TL-895.
Teil B: Kohorten 1-4: Verbesserung des Gesamtsymptom-Scores in Woche 24
Teil B: Kohorte 5: Bewertung der Veränderungen der ISM-Symptome nach Behandlung mit TL-895.
Teil B Kohorte 6: Bewertung der Veränderungen der MCAS-Symptome nach Behandlung mit TL-895.
Teil C: Kohorte 5: Vergleich der Veränderungen der ISM-Symptome nach Behandlung mit TL-895 vs Placebo.;Sekundäres Ziel: 1. Teil A Kohorten 1-4: Bestimmung der Rate der Splenenvolumenreduktion (SVR) jeder Arm von Kohorten 1-3 in Woche 24, 2. Teil A Kohorten 1-4: Verbesserung des Gesamtsymptom-Scores (TSS) in jedem Arm von Kohorten 1-3 in Woche 24, 3. Teil A Kohorten 1-4: Charakterisierung des pharmakokinetischen (PK) Profils von TL-895, 9. Teil A Kohorte 5: Vergleich der Veränderungen der ISM-Symptome nach Behandlung mit TL-895, 10. Teil A Kohorte 5: Vergleich der Zeit bis zur Reduktion des TSS nach Behandlung mit TL-895, 11. Teil A Kohorte 5: Bestimmung der Auswirkungen von TL-895 auf die Lebensqualität, 12. Teil A Kohorte 5: Charakterisierung des PK-Profils von TL-895 in ISM, 4. Teil B Kohorten 1-4: Bestimmung der Thrombozytenreaktionsrate, 5. Teil B Kohorten 1-4: Bestimmung der Dauer der Thrombozytenreaktion, 6. Teil B Kohorten 1-4: Bestimmung der Inzidenz von Thrombozytentransfusionen, 7. Teil B Kohorten 1-4: Bestimmung der Inzidenz von Blutungsevents, 8. Teil B Kohorten 1-4: Bestimmung der SVR-Rate in Woche 24, 14. Teil B Kohorte 5: Bewertung zusätzlicher Veränderungen der ISM und ergänzender Symptome nach Behandlung mit TL-895, 15. Teil B Kohorte 5: Bewertung der Zeit bis zur TSS-Reaktion nach Behandlung mit TL-895, 16. Teil B Kohorte 5: Bewertung der Dauer der TSS-Reaktion nach Behandlung mit TL-895, 17. Teil B Kohorte 5: Bewertung der Zeit bis zur besten Reduktion des TSS nach Behandlung mit TL-895, 23. Teil A Kohorte 6: Vergleich der Veränderungen der MCAS-Symptome nach Behandlung mit TL-895, 27. Teil A Kohorte 6: Vergleich der Sicherheit und Verträglichkeit von TL-895 vs Placebo, 25. Teil A Kohorte 6: Bewertung der Auswirkungen von TL-895 auf die Lebensqualität, 26. Teil A Kohorte 6: Charakterisierung des PK-Profils von TL-895 in MCAS, 28. Teil B Kohorte 6: Bewertung der Veränderungen der MCAS-Symptome nach Behandlung mit TL-895, 13. Teil A Kohorte 5: Vergleich der Sicherheit und Verträglichkeit von TL-895 vs Placebo, 29. Teil B Kohorte 6: Bewertung der Zeit bis zur Reduktion des TSS nach Behandlung mit TL-895, 30. Teil B Kohorte 6: Bewertung der Auswirkungen von TL-895 auf die Lebensqualität, 31. Teil B Kohorte 6: Charakterisierung des PK-Profils von TL-895 in MCAS, 24. Teil A Kohorte 6: Vergleich der Zeit bis zur Reduktion des TSS nach Behandlung mit TL-895, 18. Teil C Kohorte 5: Vergleich des Anteils der Probanden mit ISM-TSAF TSS-Reaktion nach Behandlung mit TL-895 vs Placebo, 19. Teil C Kohorte 5: Vergleich zusätzlicher Veränderungen der ISM und ergänzender Symptome nach Behandlung mit TL-895 vs Placebo, 20. Teil C Kohorte 5: Vergleich der Zeit bis zur TSS-Reaktion nach Behandlung mit TL-895 vs Placebo, 21. Teil C Kohorte 5: Vergleich der Dauer der TSS-Reaktion nach Behandlung mit TL-895 vs Placebo, 22. Teil C Kohorte 5: Vergleich der besten Reduktion von ISM und SISM nach Behandlung mit TL-895 vs Placebo;Primäre Endpunkte: Kohorten 1-4: Teil A: Bestimmung der RP2D von TL-895, Kohorten 1-4: Teil B: Der Anteil der Probanden, die eine = 50%ige Reduktion des TSS in Woche 24 gemäß MFSAF v4.0 erreichen, Kohorte 5: Teil A: Das empfohlene TL-895-Dosierungsschema wird basierend auf Sicherheits-, Wirksamkeits- und Verträglichkeitsdaten bestimmt, Kohorte 5: Teil B: Mittlere Veränderung des ISM-TSAF TSS von Baseline bis Woche 24, Kohorte 6: Teil A: Die empfohlene Phase-3-Dosis wird basierend auf Sicherheits-, Wirksamkeits- und Verträglichkeitsdaten bestimmt. (ICTRP)

Sekundäre Endpunkte: Kohorten 1-4: Teil A: Der Anteil der Probanden, die eine = 35%ige SVR in Woche 24 gemäß Magnetresonanztomographie (MRT) oder Computertomographie (CT) Scan (zentraler Review) erreichen; Sekundäre Endpunkte: Kohorten 1-4: Teil B: Der Anteil der Probanden, die eine Thrombozytenreaktion erreichen, definiert gemäß den Kriterien der International Working Group – Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment (IWG-MRT 2006), die im Studienprotokoll angegeben sind; Sekundäre Endpunkte: Kohorte 5: Teil B: Veränderungen der vom Patienten berichteten Symptome. (ICTRP)

Date d'enregistrement
13.06.2024 (ICTRP)

Inclusion du premier participant
25.05.2021 (ICTRP)

Sponsors secondaires
non disponible

Contacts supplémentaires
Regulatory Affairs, 201-ops@teliospharma.com, 0014159393028, Telios Pharma Inc. (ICTRP)

ID secondaires
NCT04655118, U1111-1308-6577, 2020-002393-27 (ICTRP)

Résultats-Données individuelles des participants
UnentschiedenUnentschieden (ICTRP)

Informations complémentaires sur l'essai
https://euclinicaltrials.eu/search-for-clinical-trials/?lang=en&EUCT=2024-514467-26-00 (ICTRP)