Eine Studie zu TL-895 bei Myelofibrose, indolenter systemischer Mastocytose, monoklonalem Mastzellaktivierungssyndrom oder nicht-monoklonalem Mastzellaktivierungssyndrom

Academic title
Eine Phase-2-Studie an mehreren Zentren zu TL-895 bei Probanden mit Myelofibrose, indolenter systemischer Mastocytose, monoklonalem Mastzellaktivierungssyndrom oder nicht-monoklonalem Mastzellaktivierungssyndrom - TL-895-201 (ICTRP)

Trial design
Kontrolliert: nein Randomisiert: nein Offen: nein Einfach blind: nein Doppelblind: nein Parallelgruppe: nein Cross-over: nein Andere: nein Wenn kontrolliert, geben Sie den Vergleichsmaßstab an, Anderes Arzneimittelprodukt: nein Placebo: nein Anzahl der Behandlungsarme in der Studie: (ICTRP)

Primary and secondary end points
Sekundäres Ziel: 1. Teil A Kohorten 1-4: Bestimmung der Rate der Milzvolumenreduktion (SVR) jeder Arm von Kohorten 1-3 nach 24 Wochen, 2. Teil A Kohorten 1-4: Verbesserung des Gesamtsymptomscores (TSS) in jedem Arm von Kohorten 1-3 nach 24 Wochen, 3. Teil A Kohorten 1-4: Charakterisierung des pharmakokinetischen (PK) Profils von TL-895, 9. Teil A Kohorte 5: Vergleich der Veränderungen der ISM-Symptome nach Behandlung mit TL-895, 10. Teil A Kohorte 5: Vergleich der Zeit bis zur Reduktion des TSS nach Behandlung mit TL-895, 11. Teil A Kohorte 5: Bestimmung der Auswirkungen von TL-895 auf die Lebensqualität, 12. Teil A Kohorte 5: Charakterisierung des PK-Profils von TL-895 bei ISM, 4. Teil B Kohorten 1-4: Bestimmung der Thrombozytenansprechrate, 5. Teil B Kohorten 1-4: Bestimmung der Dauer der Thrombozytenansprache, 6. Teil B Kohorten 1-4: Bestimmung der Inzidenz von Thrombozytentransfusionen, 7. Teil B Kohorten 1-4: Bestimmung der Inzidenz von Blutungsevents, 8. Teil B Kohorten 1-4: Bestimmung der SVR-Rate nach 24 Wochen, 14. Teil B Kohorte 5: Bewertung zusätzlicher Veränderungen der ISM und ergänzender Symptome nach Behandlung mit TL-895, 15. Teil B Kohorte 5: Bewertung der Zeit bis zur TSS-Antwort nach Behandlung mit TL-895, 16. Teil B Kohorte 5: Bewertung der Dauer der TSS-Antwort nach Behandlung mit TL-895, 17. Teil B Kohorte 5: Bewertung der Zeit bis zur besten Reduktion des TSS nach Behandlung mit TL-895, 23. Teil A Kohorte 6: Vergleich der Veränderungen der MCAS-Symptome nach Behandlung mit TL-895, 27. Teil A Kohorte 6: Vergleich der Sicherheit und Verträglichkeit von TL-895 vs Placebo, 25. Teil A Kohorte 6: Bewertung der Auswirkungen von TL-895 auf die Lebensqualität, 26. Teil A Kohorte 6: Charakterisierung des PK-Profils von TL-895 bei MCAS, 28. Teil B Kohorte 6: Bewertung der Veränderungen der MCAS-Symptome nach Behandlung mit TL-895, 13. Teil A Kohorte 5: Vergleich der Sicherheit und Verträglichkeit von TL-895 vs Placebo, 29. Teil B Kohorte 6: Bewertung der Zeit bis zur Reduktion des TSS nach Behandlung mit TL-895, 30. Teil B Kohorte 6: Bewertung der Auswirkungen von TL-895 auf die Lebensqualität, 31. Teil B Kohorte 6: Charakterisierung des PK-Profils von TL-895 bei MCAS, 24. Teil A Kohorte 6: Vergleich der Zeit bis zur Reduktion des TSS nach Behandlung mit TL-895, 18. Teil C Kohorte 5: Vergleich des Anteils der Probanden mit ISM-TSAF TSS-Antwort nach Behandlung mit TL-895 vs Placebo, 19. Teil C Kohorte 5: Vergleich zusätzlicher Veränderungen der ISM und ergänzender Symptome nach Behandlung mit TL-895 vs Placebo, 20. Teil C Kohorte 5: Vergleich der Zeit bis zur TSS-Antwort nach Behandlung mit TL-895 vs Placebo, 21. Teil C Kohorte 5: Vergleich der Dauer der TSS-Antwort nach Behandlung mit TL-895 vs Placebo, 22. Teil C Kohorte 5: Vergleich der besten Reduktion von ISM und SISM nach Behandlung mit TL-895 vs Placebo; Primäre Endpunkt(e): Kohorten 1-4: Teil A: Bestimmung der RP2D von TL-895, Kohorten 1-4: Teil B: Der Anteil der Probanden, die eine = 50% Reduktion des TSS nach 24 Wochen gemäß MFSAF v4.0 erreichen, Kohorte 5: Teil A: Die empfohlenen TL-895 Dosierungsschemata werden basierend auf Sicherheits-, Wirksamkeits- und Verträglichkeitsdaten bestimmt, Kohorte 5: Teil B: Durchschnittliche Veränderung des ISM-TSAF TSS von Baseline bis Woche 24, Kohorte 6: Teil A: Die empfohlene Phase-3-Dosis wird basierend auf Sicherheits-, Wirksamkeits- und Verträglichkeitsdaten bestimmt; Hauptziel: Teil A: Kohorten 1-4: Bestimmung der empfohlenen Phase-2-Dosis und des Zeitplans von TL-895 in jeder Kohorte.
Teil A: Kohorte 5: Bestimmung der empfohlenen TL-895 Dosierungsschemata.
Teil A: Kohorte 6: Bestimmung der empfohlenen Phase-3-Dosis von TL-895.
Teil B: Kohorten 1-4: Verbesserung des Gesamtsymptomscores nach 24 Wochen
Teil B: Kohorte 5: Bewertung der Veränderungen der ISM-Symptome nach Behandlung mit TL-895.
Teil B Kohorte 6: Bewertung der Veränderungen der MCAS-Symptome nach Behandlung mit TL-895.
Teil C: Kohorte 5: Vergleich der Veränderungen der ISM-Symptome nach Behandlung mit TL-895 vs Placebo. (ICTRP)

Sekundäre Endpunkt(e): Kohorten 1-4: Teil A: Der Anteil der Probanden, die eine = 35% SVR nach 24 Wochen durch Magnetresonanztomographie (MRT) oder Computertomographie (CT) Scan (zentrale Überprüfung) erreichen; Sekundäre Endpunkt(e): Kohorten 1-4: Teil B: Der Anteil der Probanden, die eine Thrombozytenansprache erreichen, definiert gemäß den Kriterien der International Working Group - Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment (IWG-MRT 2006), die im Studienprotokoll festgelegt sind; Sekundäre Endpunkt(e): Kohorte 5: Teil B: Veränderungen der vom Patienten berichteten Symptome. (ICTRP)

Registration date
13.06.2024 (ICTRP)

Incorporation of the first participant
25.05.2021 (ICTRP)

Secondary sponsors
not available

Additional contacts
Regulatory Affairs, 201-ops@teliospharma.com, 0014159393028, Telios Pharma Inc. (ICTRP)

Secondary trial IDs
NCT04655118, U1111-1308-6577, 2020-002393-27 (ICTRP)

Results-Individual Participant Data (IPD)
UnentschiedenUnentschieden (ICTRP)

Further information on the trial
https://euclinicaltrials.eu/search-for-clinical-trials/?lang=en&EUCT=2024-514467-26-00 (ICTRP)